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REALITY LHON-Registrierung (REALITY)

3. Februar 2021 aktualisiert von: GenSight Biologics

Beobachtungsregisterstudie zu von Leberhereditärer Optikusneuropathie (LHON) betroffenen Patienten

Bei dieser Studie handelt es sich um eine länderübergreifende retrospektive und querschnittliche Beobachtungsstudie betroffener LHON-Patienten, die auf retrospektiven Zusammenfassungen der Patientenakten und der querschnittlichen Verwaltung von patientenberichteten Ergebnissen (PROs) basiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist es, die Entwicklung visueller funktioneller und struktureller Veränderungen und anderer damit verbundener Symptome bei Patienten mit LHON zu verstehen. Die Beziehung zwischen genetischen, Lebensstil- und/oder Umweltfaktoren und der LHON-Krankheit wird beschrieben, und es wird nach einem besseren Verständnis des natürlichen Verlaufs der LHON-Krankheit und der mit der Krankheit verbundenen Gesundheitsfürsorge gesucht.

Darüber hinaus möchten wir auch die wirtschaftliche Belastung für Patienten und ihre Familien mit LHON verstehen, die sich aus direkten und indirekten Kosten ergibt, die ihnen möglicherweise aufgrund ihrer Krankheit entstehen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49100
        • CHU d'Angers
      • Paris, Frankreich, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
      • Milano, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
        • Institut Catala de Retina
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA Pasadena
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Wills Eye Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Alkek Eye Center
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Studie wird mindestens 50 betroffene LHON-Probanden (sowohl Erwachsene als auch Kinder) aus globalen klinischen Zentren in den folgenden Ländern rekrutieren, aber nicht beschränkt auf: Spanien, Italien, Frankreich, Vereinigtes Königreich und die Vereinigten Staaten. Es werden Anstrengungen unternommen, um die Population von mindestens 50 betroffenen LHON-Patienten aufrechtzuerhalten.

Rekrutierungsbemühungen zur Rekrutierung von ungefähr 75 % der geeigneten Probanden mit 11778/ND4-Mutation und 30 % der geeigneten Probanden unter 18 Jahren zum Zeitpunkt des Indexdatums werden nach Möglichkeit auf Studienebene durchgeführt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit einer bestätigten und genotypisierten LHON-Diagnose;
  • Probanden mit Daten zu Sehfunktionsergebnissen, einschließlich mindestens 2 Sehfunktionsbewertungen zwischen 1 Jahr und 3 Jahren (+/- 4 Wochen) nach Sehverlust;
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, wenn dies gemäß den örtlichen Vorschriften erforderlich ist;
  • Für LHON-Probanden unter 18 Jahren die Erlaubnis eines Erziehungsberechtigten zur Teilnahme an der Studie;

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die während des Beobachtungszeitraums ein Prüfpräparat erhalten oder an einer LHON-bezogenen interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben;
  • Probanden ohne verfügbare medizinische Diagrammdaten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Einzelgruppenstudium
Bei dieser Studie handelt es sich um eine länderübergreifende retrospektive und querschnittliche Beobachtungsstudie betroffener LHON-Patienten, die auf retrospektiven Zusammenfassungen der Patientenakten und der querschnittlichen Verwaltung von patientenberichteten Ergebnissen (PROs) basiert.
Sonstiges: Patientenberichtete Ergebnisse (PROs)
Patientenberichtete Ergebnisse (PROs)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visuelle Funktion
Zeitfenster: Alle Assessments vor der Immatrikulation verfügbar
Die visuelle Funktion umfasst visuelle Untersuchungsdaten aus Krankenakten.
Alle Assessments vor der Immatrikulation verfügbar
Der Sehfunktionsfragebogen des National Eye Institute (VFQ)-25
Zeitfenster: Einschreibung
Der National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ oder VFQ)-25 ist eine gültige und zuverlässige 25-Punkte-Version des 51-Punkte-VFQ.
Einschreibung
Die 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36)
Zeitfenster: Einschreibung
Der SF-36 erhebt den Gesundheitszustand und die Lebensqualität
Einschreibung
Kindergesundheitsfragebogen (CHQ)
Zeitfenster: Einschreibung
Das CHQ verwendet dieselbe Struktur und denselben methodischen Ansatz wie das SF-36 und ist für Kinder im Alter von 5 bis 18 Jahren konzipiert und genormt.
Einschreibung
Dimension EuroQol-5 (EQ-5D)-5L
Zeitfenster: Einschreibung
Das EuroQol-5 Dimension-5 Level (EQ-5D-5L) ist ein generisches HRQoL-Instrument, das als PRO-Messung weit verbreitet ist.
Einschreibung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ökonomische Belastung durch Krankheit
Zeitfenster: Einschreibung
Die Datenerhebung erfolgt per Fragebogen im Rahmen einer Querschnittsbefragung. Direkte Kosten und indirekte Kosten, die sich aus LHON ergeben, werden von allen eingeschriebenen Probanden geschätzt. Zu den direkten Kosten gehören die medizinischen und nicht medizinischen direkten Kosten, die LHON zustehen
Einschreibung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GenSight Biologics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS010_Registry_001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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