Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie orálního roztoku midazolam hydrochloridu (MHOS/SHP615) u dětských pacientů se statusem Epilepticus (konvulzivní) v komunitním prostředí

17. srpna 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 3, multicentrická, otevřená rozšiřující studie bukálně podávaných MHOS/SHP615 u pediatrických pacientů se statusem Epilepticus (konvulzivní) v komunitních nastaveních

Účelem této studie je určit, zda je zkoumaná léčba MHOS/SHP615 bezpečná a účinná u dětí se status epilepticus (SE) (konvulzivní) v komunitním prostředí. Tato studie je otevřeným rozšířením pro pacienty, kteří dokončili studii SHP615-301 a kteří tolerovali a reagovali na léčbu MHOS/SHP615 v nemocničním prostředí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital(NW)
      • Gifu, Japonsko, 500-8717
        • Gifu Prefectural General Medical Center
      • Hokkaidō, Japonsko, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kumamoto, Japonsko, 861-1196
        • Kumamoto Saishunso National Hospital
      • Nagasaki, Japonsko, 856-8562
        • NHO Nagasaki Medical Center
      • Niigata, Japonsko, 950-2085
        • NHO Nishi Niigata Chuo National Hospital
      • Obu, Japonsko, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center(NW)
      • Okayama, Japonsko, 700-0914
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japonsko, 535-0022
        • Nakano Children's Hospital
      • Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital(NW)
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center(NW)
      • Saitama-shi, Japonsko, 330-8503
        • Jichi Children's Medical Center Tochigi
      • Suita, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 187-0031
        • National Center Hospital, NCNP
      • Tottori, Japonsko, 683-8504
        • Tottori University Hospital
      • Yamadaoka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Yokohama, Japonsko, 232-0066
        • Kanagawa Children's Medical Center(NW)
    • Fujimi
      • Kofu, Fujimi, Japonsko, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama Prefecture
      • Okayama, Okayama Prefecture, Japonsko, 701-0304
        • NHO Minami-Okayama Medical Center
    • Owada Shinden
      • Yachiyo, Owada Shinden, Japonsko, 276-8524
        • Tokyo Women's Medical University Yachiyo Medical Center
    • Shizuoka Prefecture
      • Shizuoka, Shizuoka Prefecture, Japonsko, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci, kteří dokončili studii SHP615-301 a kteří tolerovali a reagovali na léčbu MHOS/SHP615 v nemocnici a/nebo na pohotovosti a jsou považováni za stabilní pro propuštění z nemocnice.
  • Subjekty, kterým je v době podávání hodnoceného přípravku více než (>) 6 měsíců a méně než (<) 18 let. Pokud není znám přesný věk subjektu, měl by být subjekt vyloučen.
  • Rodič, opatrovník nebo zákonně zplnomocněný zástupce dítěte, který poskytuje informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní) k účasti ve studii po počáteční stabilizaci subjektu se SE v nemocnici nebo na pohotovosti během studie SHP615-301. Subjekt také poskytuje informovaný souhlas před účastí, pokud je to vhodné.

  • Rodič, opatrovník nebo zákonně zmocněný zástupce, kteří absolvovali odpovídající školení/vzdělání a jsou považováni za kvalifikované vyšetřovatelem a jsou ochotni:

    1. Správně podávejte MHOS/SHP615.
    2. Zaznamenejte si informace o záchvatech a dávkování MHOS/SHP615 do deníku subjektu (včetně doby nástupu záchvatu, typu záchvatu, doby potřebné k podání MHOS/SHP615, doby mezi podáním MHOS/SHP615 do ukončení záchvatu atd.)
    3. Dodržujte nezbytné pokyny pro zajištění bezpečnosti subjektu.

  • Jedinci, kteří prodělali generalizovanou tonicko-klonickou SE se záchvaty doprovázenými ztrátou vědomí s některou z následujících charakteristik přetrvávajících v době podávání studovaného léku:

    1. V současné době se projevuje záchvatovou (konvulzivní) aktivitou a 3 nebo více křečemi během předchozí hodiny
    2. V současné době se projevuje záchvaty (křečemi) a 2 nebo více křečemi za sebou bez obnovení vědomí.
    3. V současné době se projevuje jedním záchvatem (konvulzivním) trvajícím delším nebo rovným (>=) 5 minutám.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné, s podezřením na těhotenství nebo kojící.
  • Subjekty s velkým traumatem, které nemusí být nutně omezeno na hlavu, jako příčinu záchvatu.
  • Subjekty se známými nebo podezřelými opakujícími se záchvaty v důsledku abstinence od nelegálních drog nebo alkoholu.
  • Subjekty se záchvaty v důsledku nelegálních drog nebo akutní intoxikace alkoholem.
  • Subjekty se záchvaty psychogenního původu.
  • Subjekty se záchvaty v důsledku těžké encefalitidy nebo meningitidy, jak bylo stanoveno pomocí PI
  • Jedinci se známou anamnézou přecitlivělosti, necitlivosti nebo kontraindikací na benzodiazepiny (tj. klinicky významnou respirační depresí, těžkým akutním jaterním selháním, myasthenia gravis, syndromem spánkové apnoe, glaukomem s uzavřeným úhlem nebo užíváním souběžných léků stanovených zkoušející, aby měl kontraindikaci použití benzodiazepinů.)
  • Subjekty se známou anamnézou zneužívání benzodiazepinů.
  • Jedinci, kteří nereagovali na předchozí podávání systémové léčby midazolamem, včetně MIDAFRESA a/nebo DORMICUM.
  • Subjekty, které potřebují urgentní chirurgický zákrok a celkovou anestezii/intubaci.
  • Jedinci, kteří dostávali inhibitory proteázy viru lidské imunodeficience (HIV) nebo inhibitory reverzní transkriptázy HIV.
  • Subjekty s těžkou mozkovou anoxií (kromě dětské mozkové obrny), podle posouzení poskytovatele zdravotní péče.
  • Používali hodnocený produkt nebo byli zařazeni do klinické studie (včetně studií vakcín), která podle názoru zkoušejícího může ovlivnit tuto studii sponzorovanou Shire.
  • Subjekt má předem umístěn stimulátor vagusového nervu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: SHP615
Účastníci dostanou jednu dávku specifickou pro věk (přibližně 0,25 až 0,5 miligramu na kilogram [mg/kg] jako midazolam) orálního roztoku SHP615 bukální cestou při nástupu záchvatů.
Lék: SHP615
Orální roztok SHP615 bude podáván jako jedna věkově specifická dávka (2,5, 5, 7,5 a 10 mg).
Ostatní jména:
  • MHOS
  • Midazolam hydrochlorid orální roztok
Lék: MHOS/SHP615
MHOS/SHP615

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: Počet účastníků s terapeutickým úspěchem
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 30 minut po dávce
Terapeutický úspěch byl definován jako zastavení aktivity viditelného záchvatu během 10 minut a trvalá absence aktivity viditelného záchvatu po dobu 30 minut po jedné dávce SHP615 bez potřeby další záchranné medikace. Byl hlášen počet účastníků s terapeutickým úspěchem.
Od začátku podávání studovaného léku až do 30 minut po dávce
Bezpečnost: Počet účastníků s respirační depresí
Časové okno: Až 24 hodin po dávce
Respirační deprese zahrnovala následující opatření do 24 hodin po podání IP: i) Trvalý pokles saturace kyslíkem na <92 procent (%) měřený až 24 hodin po dávce (tj. <92% na vzduchu v místnosti po dobu 2 minut nebo více po dávkování při sledování [podle protokolu o nastavení zdravotní péče a/nebo klinického posouzení lékaře]. ii) Zvýšení dechového úsilí tak, že se použije asistovaná ventilace (ventilace vak-ventil-maska ​​nebo endotracheální intubace). Byl hlášen počet účastníků s respirační depresí.
Až 24 hodin po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: Počet účastníků, kteří vydrželi bez záchvatové aktivity alespoň 1, 4 a 6 hodin
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 1, 4 a 6 hodin po dávce
Byl hlášen počet účastníků, u kterých se záchvat zastavil do 10 minut po podání jedné dávky SHP615 a u kterých trvala absence záchvatové aktivity po dobu alespoň 1, 4 a 6 hodin.
Od začátku podávání studovaného léku až do 1, 4 a 6 hodin po dávce
Účinnost: Doba do vymizení záchvatů (křečí)
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
Doba do vymizení záchvatů (křečí) byla vypočtena jako doba od podání SHP615 do konce počátečního záchvatu nebo podání záchranné antikonvulzivní medikace, podle toho, co nastane dříve. Počáteční zabavení se týká zabavení, které vyvolalo použití IP. Pro tento výsledek byly hlášeny údaje o účastnících.
Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
Účinnost: Čas do obnovy vědomí
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
Doba do obnovení vědomí v minutách byla vypočtena pouze pro účastníky, kteří ztratili vědomí před dávkou, jako doba od podání SHP615 do obnovení vědomí po dávce nebo podání záchranné antikonvulzivní medikace, podle toho, co nastane dříve. Pro tento výsledek byly hlášeny údaje o účastnících.
Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
Účinnost: Procento účastníků, kteří požadovali další antikonvulzivní léky pro pokračující epileptický stav (SE) 10 minut po podání SHP615
Časové okno: 10 minut po dávce
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří potřebovali další antikonvulzivní medikaci pro probíhající SE podle zúčastněného nemocničního protokolu nebo směrnice, 10 minut po podání SHP615.
10 minut po dávce
Účinnost: Procento účastníků, kteří nereagovali na léčbu pomocí SHP615
Časové okno: 10 minut po dávce
Selhání léčby/nereagující na léčbu bylo definováno jako pokračující záchvatová aktivita a/nebo potřeba jakékoli další záchranné medikace podle příslušného protokolu o nastavení zdravotní péče nebo směrnice 10 minut po nahlášení podání SHP615.
10 minut po dávce
Bezpečnost: Počet účastníků s aspirační pneumonií hlášenou jako nežádoucí účinky vzniklé při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
TEAE byly definovány jako nežádoucí příhody (AE), jejichž nástup, závažnost se zhoršuje nebo intenzita se zvyšuje v den nebo po datu podání SHP615. Byl hlášen počet účastníků s aspirační pneumonií identifikovanou jako TEAE.
Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
Bezpečnost: Počet účastníků analyzovaných na sedaci nebo agitaci měřený Rikerovou stupnicí sedace-agitace
Časové okno: 1, 4, 6 a 24 hodin po dávce
Sedace-Agitace byla hodnocena pomocí "Riker Sedation-Agitation Scale" (SAS) pomocí následující 7-bodové stupnice: 7. nebezpečné vzrušení; 6. velmi rozrušený; 5. rozrušený; 4. klidný, spolupracující; 3. sedativní; 2. velmi sedativní; 1. nevzrušitelný. Byl uveden počet účastníků analyzovaných na sedaci nebo agitovanost měřený Rikerovou stupnicí sedace-agitovanosti.
1, 4, 6 a 24 hodin po dávce
Bezpečnost: Počet účastníků s bukálním podrážděním hlášeným jako nežádoucí účinky vzniklé při léčbě (TEAE)
Časové okno: Až 6 hodin po dávce
TEAE byly definovány jako AE, jejichž nástup, závažnost se zhoršuje nebo intenzita se zvyšuje v den nebo po datu IP podání. Bukální dutina byla vyšetřena na zarudnutí, zánět a ulceraci. Byl hlášen počet účastníků s bukálním podrážděním hlášeným jako TEAE.
Až 6 hodin po dávce
Bezpečnost: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE byly definovány jako AE, jejichž nástup, závažnost se zhoršuje nebo intenzita se zvyšuje v den nebo po datu IP podání. Byl hlášen počet účastníků s TEAE.
Od začátku podávání studijního léku až po sledování (8. den)
Bezpečnost: Počet účastníků s klinicky významnou změnou vitálních funkcí hlášenou jako TEAE
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 24 hodin po dávce
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo krevní tlak, puls, dechovou frekvenci a tělesnou teplotu. Jakákoli změna vitálních funkcí, které byly výzkumníkem považovány za klinicky významné, byly zaznamenány jako TEAE.
Od začátku podávání studovaného léku až do 24 hodin po dávce
Bezpečnost: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních parametrech hlášených jako TEAE
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 24 hodin po dávce
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala biochemii, endokrinologii, hematologii a analýzu moči. Jakákoli změna v klinických laboratorních abnormalitách, které byly zkoušejícím považovány za klinicky významné, byly zaznamenány jako TEAE.
Od začátku podávání studovaného léku až do 24 hodin po dávce
Bezpečnost: Počet účastníků s klinicky významnou změnou elektrokardiogramu (EKG) hlášenou jako TEAE
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do 24 hodin po dávce
Bylo hodnoceno 12svodové EKG. Jakákoli změna v hodnocení EKG, která je zkoušejícím považována za klinicky významnou, byla hlášena jako TEAE.
Od začátku podávání studovaného léku až do 24 hodin po dávce
Bezpečnost: Procento účastníků s normálními hodnotami saturace kyslíkem shromážděné během nemocničního prostředí
Časové okno: 0,5, 1, 4, 6 a 24 hodin po dávce
Nasycení kyslíkem je množství kyslíku, které je v krevním řečišti a měří se jako procento krevního hemoglobinu, který přenáší kyslík. Normální úrovně nasycení kyslíkem jsou považovány za 95-100 procent; nízké hodnoty saturace kyslíkem ukazují na horší onemocnění. Nasycení kyslíkem bylo měřeno a zaznamenáno na vzduchu v místnosti. Vyšetřovatel zaznamenal saturaci kyslíkem, stejně jako systém dodávky kyslíku a množství kyslíku podaného během nemocničního prostředí. Bylo hlášeno procento účastníků s normálními hodnotami saturace kyslíkem získanými během nemocničního prostředí.
0,5, 1, 4, 6 a 24 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

23. dubna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

13. října 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

13. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

8. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

14. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP615-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Shire poskytuje přístup k neidentifikovatelným údajům jednotlivých účastníků pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů. Tyto IPD budou poskytnuty po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaných v části Sdílení dat na webu www.shiretrials.com webová stránka. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit