Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Midazolam Hydrochloride Oromucosal Solution (MHOS/SHP615) hos pædiatriske patienter med status epilepticus (konvulsiv) i samfundsmiljøet

17. august 2021 opdateret af: Shire

Et fase 3, multicenter, åbent forlængelsesstudie af buccalt administreret MHOS/SHP615 hos pædiatriske patienter med status epilepticus (konvulsiv) i samfundsindstillinger

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om undersøgelsesbehandlingen, MHOS/SHP615, er sikker og effektiv hos børn med status epilepticus (SE) (konvulsiv) i samfundsmiljøet. Denne undersøgelse er en åben udvidelse for patienter, der gennemførte SHP615-301-undersøgelsen, og som tolererede og reagerede på MHOS/SHP615-behandling i hospitalsmiljøet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital(NW)
      • Gifu, Japan, 500-8717
        • Gifu Prefectural General Medical Center
      • Hokkaidō, Japan, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kumamoto, Japan, 861-1196
        • Kumamoto Saishunso National Hospital
      • Nagasaki, Japan, 856-8562
        • NHO Nagasaki Medical Center
      • Niigata, Japan, 950-2085
        • NHO Nishi Niigata Chuo National Hospital
      • Obu, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center(NW)
      • Okayama, Japan, 700-0914
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japan, 535-0022
        • Nakano Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital(NW)
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center(NW)
      • Saitama-shi, Japan, 330-8503
        • Jichi Children's Medical Center Tochigi
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center Hospital, NCNP
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital
      • Yamadaoka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Yokohama, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Children's Medical Center(NW)
    • Fujimi
      • Kofu, Fujimi, Japan, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama Prefecture
      • Okayama, Okayama Prefecture, Japan, 701-0304
        • NHO Minami-Okayama Medical Center
    • Owada Shinden
      • Yachiyo, Owada Shinden, Japan, 276-8524
        • Tokyo Women's Medical University Yachiyo Medical Center
    • Shizuoka Prefecture
      • Shizuoka, Shizuoka Prefecture, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der gennemførte SHP615-301-undersøgelsen, og som tolererede og reagerede på behandling med MHOS/SHP615 på hospitalet og/eller skadestuen, og som anses for stabile til udskrivning fra hospitalet.
  • Forsøgspersoner, der er ældre end (>) 6 måneder og under (<) 18 år på tidspunktet for administration af forsøgsproduktet. Hvis forsøgspersonens nøjagtige alder ikke kendes, bør forsøgspersonen udelukkes.
  • Forælder, værge eller juridisk autoriseret repræsentant for barnet, som giver informeret samtykke og samtykke (når det er relevant) til at deltage i undersøgelsen efter indledende stabilisering af forsøgspersonen med SE på hospital eller skadestue under SHP615-301-undersøgelsen. Forsøgspersonen giver også informeret samtykke forud for deltagelse, hvor det er relevant.

  • Forælder, værge eller juridisk autoriseret repræsentant, som har modtaget passende træning/uddannelse og anses for kvalificeret af investigator og er villige til at:

    1. Administrer MHOS/SHP615 korrekt.
    2. Registrer anfaldsoplysninger og dosering af MHOS/SHP615 i en patientdagbog (inklusive tidspunkt for anfaldsstart, type anfald, tid, der er nødvendig for at administrere MHOS/SHP615, tid mellem administration af MHOS/SHP615 til ophør af anfald osv.)
    3. Følg de nødvendige instruktioner for at sikre emnets sikkerhed.

  • Forsøgspersoner, der oplever generaliseret tonisk-klonisk SE med anfald ledsaget af bevidsthedstab med en eller flere af følgende karakteristika, der er vedvarende på tidspunktet for administration af studielægemidlet:

    1. Præsenterer i øjeblikket med krampeanfald (kramper) aktivitet og 3 eller flere kramper inden for den foregående time
    2. Præsenterer i øjeblikket med krampeanfald (konvulsiv) og 2 eller flere kramper efter hinanden uden genopretning af bevidstheden.
    3. Præsenterer i øjeblikket et enkelt anfald (konvulsivt), der varer mere end eller lig med (>=) 5 minutter.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, mistænkt for at være gravide eller ammer.
  • Personer med større traumer, ikke nødvendigvis begrænset til hovedet, som årsag til anfaldet.
  • Forsøgspersoner med kendte eller mistænkte tilbagevendende anfald på grund af illegal narkotika- eller alkoholabstinens.
  • Personer med anfald på grund af ulovligt stof eller akut alkoholforgiftning.
  • Personer med anfald af psykogen oprindelse.
  • Personer med anfald på grund af svær hjernebetændelse eller meningitis, som bestemt af PI
  • Personer med kendt historie med overfølsomhed, manglende reaktion eller kontraindikationer over for benzodiazepiner (dvs. klinisk signifikant respirationsdepression, alvorlig akut leversvigt, myasthenia gravis, søvnapnøsyndrom, glaukom med lukket vinkel eller brug af samtidig medicin bestemt af investigator at have en kontraindikation til brugen af ​​benzodiazepiner.)
  • Personer med en kendt historie med benzodiazepinmisbrug.
  • Individer, der ikke har reageret på tidligere administrationer af midazolam systemiske behandlinger, inklusive MIDAFRESA og/eller DORMICUM.
  • Forsøgspersoner, der har behov for akut kirurgisk indgreb og generel anæstesi/intubation.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget human immundefekt virus (HIV) proteasehæmmere eller HIV revers transkriptase hæmmere.
  • Personer med svær cerebral anoksi (undtagen cerebral parese), efter lægens vurdering.
  • Har brugt et forsøgsprodukt eller været optaget i en klinisk undersøgelse (herunder vaccineundersøgelser), som efter investigatorens mening kan påvirke denne Shire-sponsorerede undersøgelse.
  • Forsøgspersonen har forud anbragt en vagusnervestimulator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: SHP615
Deltagerne vil modtage en enkelt aldersspecifik dosis (ca. 0,25 til 0,5 milligram pr. kilogram [mg/kg] som midazolam) af SHP615 mundhuleopløsning gennem mundhulen ved indtræden af ​​anfald.
Medicin: SHP615
SHP615 mundhuleopløsning vil blive administreret som en enkelt aldersspecifik dosis (2,5, 5, 7,5 og 10 mg).
Andre navne:
  • MHOS
  • Midazolam hydrochlorid mundhuleopløsning
Medicin: MHOS/SHP615
MHOS/SHP615

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: Antal deltagere med terapeutisk succes
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 30 minutter efter dosis
Terapeutisk succes blev defineret som ophør af synlig anfaldsaktivitet inden for 10 minutter og vedvarende fravær af synlig anfaldsaktivitet i 30 minutter efter en enkelt dosis SHP615 uden behov for yderligere redningsmedicin. Antallet af deltagere med terapeutisk succes blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 30 minutter efter dosis
Sikkerhed: Antal deltagere med respirationsdepression
Tidsramme: Op til 24 timer efter dosis
Respirationsdepression inkluderede følgende foranstaltninger inden for 24 timer efter administration af IP: i) Vedvarende fald i iltmætning til <92 procent (%) målt op til 24 timer efter dosis (dvs. <92 % på rumluft i 2 minutter) eller mere efter dosering under overvågning [iht. sundhedsplejens protokol og/eller lægens kliniske vurdering]. ii) Øget respirationsanstrengelse, således at der anvendes assisteret ventilation (pose-ventil-maske ventilation eller endotracheal intubation). Antallet af deltagere med respirationsdepression blev rapporteret.
Op til 24 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: Antal deltagere, der havde vedvarende fravær af anfaldsaktivitet i mindst 1, 4 og 6 timer
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 1, 4 og 6 timer efter dosis
Antallet af deltagere, hvis anfald stoppede inden for 10 minutter efter enkeltdosisadministration af SHP615, og som havde vedvarende fravær af anfaldsaktivitet i mindst 1, 4 og 6 timer, blev rapporteret.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 1, 4 og 6 timer efter dosis
Effektivitet: Tid til opløsning af anfald (kramper)
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
Tid til opløsning af anfald (kramper) blev beregnet som tiden fra SHP615-administration til afslutningen af ​​det indledende anfald eller administration af rednings-antikonvulsiv medicin, alt efter hvad der indtræffer først. Det indledende beslaglæggelse refererer til det anfald, der udløste brugen af ​​IP. Deltager kloge data blev rapporteret for dette resultat.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
Effektivitet: Tid til genopretning af bevidsthed
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
Tid til genopretning af bevidsthed i minutter blev kun beregnet for deltagere, der mistede bevidstheden før dosis, som tid fra SHP615-administration til genopretning af bevidsthed efter dosis eller administration af rednings-antikonvulsiv medicin, alt efter hvad der indtræffer først. Deltager kloge data blev rapporteret for dette resultat.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
Effektivitet: Procentdel af deltagere, der havde brug for yderligere antikonvulsiv medicin for vedvarende status epilepticus (SE) 10 minutter efter administration af SHP615
Tidsramme: 10 minutter efter dosis
Procentdel af deltagere, der krævede yderligere antikonvulsiv medicin for igangværende SE i henhold til den deltagende hospitals protokol eller retningslinjer, 10 minutter efter administration af SHP615, blev rapporteret.
10 minutter efter dosis
Effektivitet: Procentdel af deltagere, der ikke reagerede på behandling med SHP615
Tidsramme: 10 minutter efter dosis
Behandlingssvigt/non-responder blev defineret som fortsat anfaldsaktivitet og/eller behov for yderligere redningsmedicin i henhold til den deltagende sundhedsplejeprotokol eller retningslinje 10 minutter efter indgivelse af SHP615 blev rapporteret.
10 minutter efter dosis
Sikkerhed: Antal deltagere med aspirationslungebetændelse rapporteret som akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er), hvis indtræden opstår, sværhedsgraden forværres eller intensiteten stiger på eller efter datoen for SHP615-administration. Antallet af deltagere med aspirationspneumoni identificeret som TEAE'er blev rapporteret.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
Sikkerhed: Antal deltagere analyseret for sedation eller agitation målt ved Riker Sedation-Agitation-skalaen
Tidsramme: 1, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Sedation-Agitation blev vurderet under anvendelse af "Riker Sedation-Agitation Scale" (SAS) efter følgende 7-trins skala: 7. farlig agitation; 6. meget ophidset; 5. ophidset; 4. rolig, samarbejdsvillig; 3. bedøvet; 2. meget bedøvet; 1. ufarlig. Antallet af deltagere analyseret for sedation eller agitation målt ved riker sedation-agitation skalaen blev rapporteret.
1, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Sikkerhed: Antal deltagere med bukkalirritation rapporteret som akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 6 timer efter dosis
TEAE'er blev defineret som AE'er, hvis indtræden opstår, sværhedsgraden forværres eller intensiteten stiger på eller efter datoen for IP-administration. Buccale hulrum blev undersøgt for rødme, betændelse og ulceration. Antallet af deltagere med bukkal irritation rapporteret som TEAE'er blev rapporteret.
Op til 6 timer efter dosis
Sikkerhed: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
En AE var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelse, som deltageren administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er, hvis indtræden opstår, sværhedsgraden forværres eller intensiteten stiger på eller efter datoen for IP-administration. Antallet af deltagere med TEAE'er blev rapporteret.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning (dag 8)
Sikkerhed: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring i vitale tegn rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 24 timer efter dosis
Vitale tegnvurderinger omfattede blodtryk, puls, åndedrætsfrekvens og kropstemperatur. Enhver ændring i vitale tegn, som blev anset for klinisk signifikant af investigator, blev registreret som TEAE'er.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 24 timer efter dosis
Sikkerhed: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 24 timer efter dosis
Kliniske laboratorieevalueringer omfattede biokemi, endokrinologi, hæmatologi og urinanalyse. Enhver ændring i kliniske laboratorieabnormiteter, som blev anset for klinisk signifikante af investigator, blev registreret som TEAE'er.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 24 timer efter dosis
Sikkerhed: Antal deltagere med klinisk signifikant ændring i elektrokardiogram (EKG) rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 24 timer efter dosis
12-aflednings-EKG blev evalueret. Enhver ændring i EKG-vurderinger, som vurderes klinisk signifikant af investigator, blev rapporteret som TEAE'er.
Fra påbegyndelse af studiets indgivelse af lægemiddel op til 24 timer efter dosis
Sikkerhed: Procentdel af deltagere med normale iltmætningsværdier indsamlet under hospitalsindlæggelse
Tidsramme: 0,5, 1, 4, 6 og 24 timer efter dosis
Iltmætning er mængden af ​​ilt, der er i blodbanen og måles som procentdelen af ​​blodhæmoglobin, der transporterer ilt. Normale iltmætningsniveauer anses for at være 95-100 procent; lave iltmætningsværdier indikerer værre sygdom. Iltmætning blev målt og registreret på rumluft. Efterforskeren registrerede iltmætningen såvel som ilttilførselssystemet og mængden af ​​ilt administreret under hospitalsindlæggelse. Procentdel af deltagere med normale iltmætningsværdier indsamlet under hospitalsindlæggelse blev rapporteret.
0,5, 1, 4, 6 og 24 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

23. april 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

13. oktober 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

13. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. november 2017

Først opslået (FAKTISKE)

8. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP615-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Shire giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata til kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål. Disse IPD'er vil blive leveret efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet i afsnittet om datadeling på www.shiretrials.com internet side. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner