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Estudio de solución oromucosa de clorhidrato de midazolam (MHOS/SHP615) en pacientes pediátricos con estado epiléptico (convulsivo) en el ámbito comunitario

17 de agosto de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase 3 de MHOS/SHP615 administrado por vía bucal en pacientes pediátricos con estado epiléptico (convulsivo) en entornos comunitarios

El propósito de este estudio es determinar si el tratamiento en investigación, MHOS/SHP615, es seguro y eficaz en niños con estado epiléptico (SE) (convulsivo) en el entorno comunitario. Este estudio es una extensión abierta para pacientes que completaron el estudio SHP615-301 y que toleraron y respondieron al tratamiento con MHOS/SHP615 en el ámbito hospitalario.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital(NW)
      • Gifu, Japón, 500-8717
        • Gifu Prefectural General Medical Center
      • Hokkaidō, Japón, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kumamoto, Japón, 861-1196
        • Kumamoto Saishunso National Hospital
      • Nagasaki, Japón, 856-8562
        • NHO Nagasaki Medical Center
      • Niigata, Japón, 950-2085
        • NHO Nishi Niigata Chuo National Hospital
      • Obu, Japón, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center(NW)
      • Okayama, Japón, 700-0914
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japón, 535-0022
        • Nakano Children's Hospital
      • Osaka, Japón, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital(NW)
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center(NW)
      • Saitama-shi, Japón, 330-8503
        • Jichi Children's Medical Center Tochigi
      • Suita, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japón, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japón, 187-0031
        • National Center Hospital, NCNP
      • Tottori, Japón, 683-8504
        • Tottori University Hospital
      • Yamadaoka, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Yokohama, Japón, 232-0066
        • Kanagawa Children's Medical Center(NW)
    • Fujimi
      • Kofu, Fujimi, Japón, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama Prefecture
      • Okayama, Okayama Prefecture, Japón, 701-0304
        • NHO Minami-Okayama Medical Center
    • Owada Shinden
      • Yachiyo, Owada Shinden, Japón, 276-8524
        • Tokyo Women's Medical University Yachiyo Medical Center
    • Shizuoka Prefecture
      • Shizuoka, Shizuoka Prefecture, Japón, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que completaron el estudio SHP615-301 y que toleraron y respondieron al tratamiento con MHOS/SHP615 en el hospital y/o sala de emergencias, y se consideran estables para el alta hospitalaria.
  • Sujetos mayores de (>) 6 meses y menores de (<) 18 años de edad en el momento de la administración del producto en investigación. Si no se conoce la edad exacta del sujeto, el sujeto debe ser excluido.
  • Padre, tutor o representante legalmente autorizado del niño que brinda consentimiento informado y asentimiento (cuando corresponda) para participar en el estudio después de la estabilización inicial del sujeto con SE en el hospital o sala de emergencias durante el estudio SHP615-301. El sujeto también proporciona su consentimiento informado antes de la participación, cuando corresponda.

  • Padre, tutor o representante legalmente autorizado que haya recibido la capacitación/educación adecuada y que el investigador considere calificado y esté dispuesto a:

    1. Administre correctamente MHOS/SHP615.
    2. Registre la información sobre las convulsiones y la dosis de MHOS/SHP615 en un diario del sujeto (incluida la hora de inicio de las convulsiones, el tipo de convulsiones, el tiempo necesario para administrar MHOS/SHP615, el tiempo entre la administración de MHOS/SHP615 y el cese de las convulsiones, etc.)
    3. Siga las instrucciones necesarias para garantizar la seguridad del sujeto.

  • Sujetos que experimentan SE tónico-clónico generalizado con convulsiones acompañadas de pérdida de conciencia con cualquiera de las siguientes características persistentes en el momento de la administración del fármaco del estudio:

    1. Actualmente se presenta con actividad convulsiva (convulsiva) y 3 o más convulsiones en la hora anterior
    2. Actualmente se presenta con convulsiones (convulsivas) y 2 o más convulsiones seguidas sin recuperación de la conciencia.
    3. Actualmente se presenta con una única crisis (convulsiva) que persiste mayor o igual a (>=) 5 minutos.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos femeninos que están embarazadas, se sospecha que están embarazadas o están amamantando.
  • Sujetos con traumatismo importante, no necesariamente restringido a la cabeza, como causa de la convulsión.
  • Sujetos con convulsiones recurrentes conocidas o sospechadas debido a la abstinencia de drogas ilegales o alcohol.
  • Sujetos con convulsiones por drogas ilegales o intoxicación alcohólica aguda.
  • Sujetos con crisis de origen psicógeno.
  • Sujetos con convulsiones debidas a encefalitis o meningitis grave, según lo determine el IP
  • Sujetos con antecedentes conocidos de hipersensibilidad, falta de respuesta o contraindicaciones a las benzodiazepinas (es decir, depresión respiratoria clínicamente significativa, insuficiencia hepática aguda grave, miastenia grave, síndrome de apnea del sueño, glaucoma con ángulo cerrado o uso de fármacos concomitantes determinados por el investigador tenga una contraindicación para el uso de benzodiazepinas).
  • Sujetos con antecedentes conocidos de abuso de benzodiazepinas.
  • Sujetos que no han respondido a administraciones previas de tratamientos sistémicos con midazolam, incluidos MIDAFRESA y/o DORMICUM.
  • Sujetos que necesitan intervención quirúrgica emergente y anestesia general/intubación.
  • Sujetos que han estado recibiendo inhibidores de la proteasa del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o inhibidores de la transcriptasa inversa del VIH.
  • Sujetos con anoxia cerebral severa (excepto parálisis cerebral), a juicio del profesional sanitario.
  • Ha utilizado un producto en investigación o se ha inscrito en un estudio clínico (incluidos estudios de vacunas) que, en opinión del investigador, puede afectar este estudio patrocinado por Shire.
  • El sujeto tiene una colocación previa de un estimulador del nervio vago.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: SHP615
Los participantes recibirán una dosis única específica para la edad (aproximadamente 0,25 a 0,5 miligramos por kilogramo [mg/kg] como midazolam) de solución bucal SHP615 por vía bucal al inicio de las convulsiones.
Droga: SHP615
La solución bucal SHP615 se administrará en una dosis única específica para la edad (2,5, 5, 7,5 y 10 mg).
Otros nombres:
  • MHOS
  • Solución oromucosa de clorhidrato de midazolam
Droga: MHOS/SHP615
MHOS/SHP615

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia: número de participantes con éxito terapéutico
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 minutos después de la dosis
El éxito terapéutico se definió como el cese de la actividad convulsiva visible dentro de los 10 minutos y la ausencia sostenida de actividad convulsiva visible durante 30 minutos después de una dosis única de SHP615 sin necesidad de medicación de rescate adicional. Se informó el número de participantes con éxito terapéutico.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 minutos después de la dosis
Seguridad: Número de participantes con depresión respiratoria
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después de la dosis
Depresión respiratoria, incluyó las siguientes medidas dentro de las 24 horas posteriores a la administración de la IP: i) Disminución persistente en la saturación de oxígeno a <92 por ciento (%) medida hasta 24 horas después de la dosis (es decir, <92% en el aire ambiente durante 2 minutos o más después de la dosificación mientras se monitorea [según el protocolo del entorno de atención médica y/o el juicio clínico del médico]. ii) Aumento del esfuerzo respiratorio de forma que se utilice ventilación asistida (ventilación con bolsa-válvula-mascarilla o intubación endotraqueal). Se informó el número de participantes con depresión respiratoria.
Hasta 24 horas después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia: número de participantes que habían mantenido la ausencia de actividad convulsiva durante al menos 1, 4 y 6 horas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 1, 4 y 6 horas después de la dosis
Se informó el número de participantes cuyo evento convulsivo se detuvo dentro de los 10 minutos posteriores a la administración de una dosis única de SHP615 y que tuvieron una ausencia sostenida de actividad convulsiva durante al menos 1, 4 y 6 horas.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 1, 4 y 6 horas después de la dosis
Eficacia: tiempo de resolución de las convulsiones (convulsiones)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
El tiempo de resolución de las convulsiones (convulsiones) se calculó como el tiempo desde la administración de SHP615 hasta el final de la convulsión inicial o la administración de medicación anticonvulsiva de rescate, lo que ocurra primero. La incautación inicial se refiere a la incautación que desencadenó el uso de la propiedad intelectual. Se informaron los datos de los participantes para este resultado.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
Eficacia: tiempo de recuperación de la conciencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
El tiempo hasta la recuperación de la conciencia en minutos se calculó solo para los participantes que perdieron la conciencia antes de la dosis como el tiempo desde la administración de SHP615 hasta la recuperación de la conciencia después de la dosis o la administración de medicación anticonvulsiva de rescate, lo que ocurra primero. Se informaron los datos de los participantes para este resultado.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
Eficacia: Porcentaje de participantes que requirieron medicación anticonvulsiva adicional para el estado epiléptico continuo (SE) 10 minutos después de la administración de SHP615
Periodo de tiempo: 10 minutos después de la dosis
Se informó el porcentaje de participantes que requirieron medicación anticonvulsiva adicional para SE en curso de acuerdo con el protocolo o la guía del hospital participante, 10 minutos después de la administración de SHP615.
10 minutos después de la dosis
Eficacia: Porcentaje de participantes que no respondieron al tratamiento con SHP615
Periodo de tiempo: 10 minutos después de la dosis
El fracaso del tratamiento/no respondedor se definió como la continuación de la actividad convulsiva y/o la necesidad de cualquier medicamento de rescate adicional de acuerdo con el protocolo o la guía del entorno de atención médica participante 10 minutos después de que se informara la administración de SHP615.
10 minutos después de la dosis
Seguridad: número de participantes con neumonía por aspiración notificados como eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) cuyo inicio ocurre, empeora la gravedad o aumenta la intensidad en o después de la fecha de administración de SHP615. Se informó el número de participantes con neumonía por aspiración identificada como EAET.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
Seguridad: número de participantes analizados para sedación o agitación medidos por la escala de sedación-agitación de Riker
Periodo de tiempo: 1, 4, 6 y 24 horas después de la dosis
La sedación-agitación se evaluó utilizando la "Escala de sedación-agitación de Riker" (SAS) mediante la siguiente escala de 7 puntos: 7. agitación peligrosa; 6. muy agitado; 5. agitado; 4. tranquilo, cooperativo; 3. sedado; 2. muy sedado; 1. no despertable. Se informó el número de participantes analizados para la sedación o la agitación medida por la escala de sedación-agitación de Riker.
1, 4, 6 y 24 horas después de la dosis
Seguridad: número de participantes con irritación bucal notificados como eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 6 horas después de la dosis
Los TEAE se definieron como EA cuyo inicio ocurre, empeora la gravedad o aumenta la intensidad en o después de la fecha de administración de IP. Se examinó la cavidad bucal en busca de enrojecimiento, inflamación y ulceración. Se informó el número de participantes con irritación bucal informados como EAET.
Hasta 6 horas después de la dosis
Seguridad: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Los TEAE se definieron como EA cuyo inicio ocurre, empeora la gravedad o aumenta la intensidad en o después de la fecha de administración de IP. Se informó el número de participantes con TEAE.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta el seguimiento (Día 8)
Seguridad: número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales informados como TEAE
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 24 horas después de la dosis
Las evaluaciones de signos vitales incluyeron presión arterial, pulso, frecuencia respiratoria y temperatura corporal. Cualquier cambio en los signos vitales que el investigador consideró clínicamente significativo se registró como EAET.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 24 horas después de la dosis
Seguridad: número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio informados como TEAE
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 24 horas después de la dosis
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron bioquímica, endocrinología, hematología y análisis de orina. Cualquier cambio en las anomalías del laboratorio clínico que el investigador consideró clínicamente significativo se registró como EAET.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 24 horas después de la dosis
Seguridad: número de participantes con cambios clínicamente significativos en el electrocardiograma (ECG) informados como TEAE
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 24 horas después de la dosis
Se evaluaron ECG de 12 derivaciones. Cualquier cambio en las evaluaciones de ECG que el investigador considere clínicamente significativo se informó como TEAE.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 24 horas después de la dosis
Seguridad: Porcentaje de participantes con valores normales de saturación de oxígeno recopilados durante el ámbito hospitalario
Periodo de tiempo: 0,5, 1, 4, 6 y 24 horas después de la dosis
La saturación de oxígeno es la cantidad de oxígeno que se encuentra en el torrente sanguíneo y se mide como el porcentaje de hemoglobina sanguínea que transporta oxígeno. Los niveles normales de saturación de oxígeno se consideran del 95 al 100 por ciento; los valores bajos de saturación de oxígeno indican peor enfermedad. La saturación de oxígeno se midió y registró en aire ambiente. El investigador registró la saturación de oxígeno, así como el sistema de suministro de oxígeno y la cantidad de oxígeno administrado durante el entorno hospitalario. Se informó el porcentaje de participantes con valores normales de saturación de oxígeno obtenidos durante el ámbito hospitalario.
0,5, 1, 4, 6 y 24 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

23 de abril de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

13 de octubre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

13 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

8 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

14 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP615-302

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Shire brinda acceso a los datos de participantes individuales no identificados para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos. Estos IPD se proporcionarán luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en la sección Intercambio de datos de www.shiretrials.com sitio web. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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