Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van midazolamhydrochloride-oplossing voor oromucosaal gebruik (MHOS/SHP615) bij pediatrische patiënten met status epilepticus (convulsief) in de gemeenschapsomgeving

17 augustus 2021 bijgewerkt door: Shire

Een fase 3, multicenter, open-label extensieonderzoek van buccaal toegediende MHOS/SHP615 bij pediatrische patiënten met status epilepticus (convulsief) in gemeenschapsinstellingen

Het doel van deze studie is om te bepalen of de onderzoeksbehandeling, MHOS/SHP615, veilig en effectief is bij kinderen met status epilepticus (SE) (convulsief) in de gemeenschapssetting. Deze studie is een open-label extensie voor patiënten die de SHP615-301-studie voltooiden en die de MHOS/SHP615-behandeling in het ziekenhuis verdroegen en erop reageerden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital(NW)
      • Gifu, Japan, 500-8717
        • Gifu Prefectural General Medical Center
      • Hokkaidō, Japan, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kumamoto, Japan, 861-1196
        • Kumamoto Saishunso National Hospital
      • Nagasaki, Japan, 856-8562
        • NHO Nagasaki Medical Center
      • Niigata, Japan, 950-2085
        • NHO Nishi Niigata Chuo National Hospital
      • Obu, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center(NW)
      • Okayama, Japan, 700-0914
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japan, 535-0022
        • Nakano Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital(NW)
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center(NW)
      • Saitama-shi, Japan, 330-8503
        • Jichi Children's Medical Center Tochigi
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center Hospital, NCNP
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital
      • Yamadaoka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Yokohama, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Children's Medical Center(NW)
    • Fujimi
      • Kofu, Fujimi, Japan, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama Prefecture
      • Okayama, Okayama Prefecture, Japan, 701-0304
        • NHO Minami-Okayama Medical Center
    • Owada Shinden
      • Yachiyo, Owada Shinden, Japan, 276-8524
        • Tokyo Women's Medical University Yachiyo Medical Center
    • Shizuoka Prefecture
      • Shizuoka, Shizuoka Prefecture, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die het SHP615-301-onderzoek voltooiden en die de behandeling met MHOS/SHP615 in het ziekenhuis en/of de spoedeisende hulp verdroegen en erop reageerden, en die als stabiel worden beschouwd voor ontslag uit het ziekenhuis.
  • Proefpersonen die ouder zijn dan (>) 6 maanden en jonger dan (<) 18 jaar op het moment van toediening van het onderzoeksproduct. Als de exacte leeftijd van de proefpersoon niet bekend is, moet de proefpersoon worden uitgesloten.
  • Ouder, voogd of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van het kind die geïnformeerde toestemming geeft en instemt (indien van toepassing) om deel te nemen aan het onderzoek na initiële stabilisatie van de proefpersoon met SE in het ziekenhuis of op de spoedeisende hulp tijdens het SHP615-301-onderzoek. De proefpersoon geeft ook geïnformeerde toestemming voorafgaand aan deelname, indien van toepassing.

  • Ouders, voogden of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers die de juiste training/opleiding hebben gevolgd en door de onderzoeker gekwalificeerd worden geacht en bereid zijn om:

    1. MHOS/SHP615 correct toedienen.
    2. Noteer aanvalsinformatie en dosering van MHOS/SHP615 in een patiëntendagboek (inclusief tijdstip van aanvang van de aanval, type aanval, tijd die nodig is om MHOS/SHP615 toe te dienen, tijd tussen toediening van MHOS/SHP615 en het stoppen van de aanval, enz.)
    3. Volg de nodige instructies om de veiligheid van het onderwerp te waarborgen.

  • Proefpersonen die gegeneraliseerde tonisch-clonische SE ervaren met epileptische aanvallen die gepaard gaan met bewustzijnsverlies met een van de volgende kenmerken die aanhouden op het moment van toediening van het onderzoeksgeneesmiddel:

    1. Momenteel aanwezig met toevallen (convulsieve activiteit) en 3 of meer convulsies in het voorgaande uur
    2. Momenteel aanwezig met epileptische aanvallen (convulsief) en 2 of meer convulsies achter elkaar zonder herstel van het bewustzijn.
    3. Momenteel aanwezig met een enkele aanval (convulsief) die langer duurt dan of gelijk is aan (>=) 5 minuten.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, vermoedelijk zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Proefpersonen met een groot trauma, niet noodzakelijkerwijs beperkt tot het hoofd, als oorzaak van de aanval.
  • Onderwerpen met bekende of vermoede terugkerende aanvallen als gevolg van illegale drugs- of alcoholontwenning.
  • Proefpersonen met epileptische aanvallen als gevolg van illegale drugs of acute alcoholische intoxicatie.
  • Proefpersonen met aanvallen van psychogene oorsprong.
  • Proefpersonen met epileptische aanvallen als gevolg van ernstige encefalitis of meningitis, zoals bepaald door de PI
  • Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid, non-reactiviteit of contra-indicaties voor benzodiazepinen (d.w.z. klinisch significante ademhalingsdepressie, ernstig acuut leverfalen, myasthenia gravis, syndroom van slaapapneu, glaucoom met gesloten hoek, of het gebruik van gelijktijdig toegediende geneesmiddelen bepaald door de onderzoeker om een ​​contra-indicatie te hebben voor het gebruik van benzodiazepines.)
  • Proefpersonen met een bekende geschiedenis van misbruik van benzodiazepinen.
  • Proefpersonen die niet hebben gereageerd op eerdere toedieningen van midazolam systemische therapieën, waaronder MIDAFRESA en/of DORMICUM.
  • Proefpersonen die opkomende chirurgische interventie en algemene anesthesie/intubatie nodig hebben.
  • Personen die humaan immunodeficiëntievirus (HIV) proteaseremmers of HIV reverse transcriptaseremmers hebben gekregen.
  • Proefpersonen met ernstige cerebrale anoxie (behalve hersenverlamming), naar het oordeel van de zorgverlener.
  • Een onderzoeksproduct hebben gebruikt of zijn ingeschreven in een klinische studie (inclusief vaccinstudies) die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed kunnen zijn op deze door Shire gesponsorde studie.
  • Proefpersoon heeft eerder een nervus vagusstimulator geplaatst.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: SHP615
Deelnemers krijgen een enkele leeftijdsspecifieke dosis (ongeveer 0,25 tot 0,5 milligram per kilogram [mg/kg] als midazolam) SHP615-oplossing voor oromucosaal gebruik via de buccale weg bij het begin van de aanvallen.
Geneesmiddel: SHP615
SHP615-oplossing voor oromucosaal gebruik wordt toegediend als een enkele leeftijdsspecifieke dosis (2,5, 5, 7,5 en 10 mg).
Andere namen:
  • MHOS
  • Midazolam hydrochloride oplossing voor oromucosaal gebruik
Geneesmiddel: MHOS/SHP615
MHOS/SHP615

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid: aantal deelnemers met therapeutisch succes
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 minuten na de dosis
Therapeutisch succes werd gedefinieerd als het stoppen van zichtbare aanvalsactiviteit binnen 10 minuten en aanhoudende afwezigheid van zichtbare aanvalsactiviteit gedurende 30 minuten na een enkele dosis SHP615 zonder dat aanvullende noodmedicatie nodig was. Het aantal deelnemers met therapeutisch succes werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 minuten na de dosis
Veiligheid: aantal deelnemers met ademhalingsdepressie
Tijdsspanne: Tot 24 uur na toediening
Ademhalingsdepressie, inclusief de volgende maatregelen binnen 24 uur na toediening van de IP: i) Aanhoudende afname van de zuurstofverzadiging tot <92 procent (%) gemeten tot 24 uur na toediening (d.w.z. <92% op kamerlucht gedurende 2 minuten of meer na dosering tijdens monitoring [volgens het protocol van de zorginstelling en/of het klinisch oordeel van de arts]. ii) Verhoging van de ademhalingsinspanning zodat geassisteerde beademing wordt gebruikt (zak-klep-maskerbeademing of endotracheale intubatie). Het aantal deelnemers met ademhalingsdepressie werd gerapporteerd.
Tot 24 uur na toediening

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid: aantal deelnemers dat gedurende ten minste 1, 4 en 6 uur aanhoudende afwezigheid van epileptische activiteit had
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 1, 4 en 6 uur na de dosis
Het aantal deelnemers bij wie de aanval stopte binnen 10 minuten na toediening van een enkelvoudige dosis SHP615 en die gedurende ten minste 1, 4 en 6 uur geen aanvalsactiviteit hadden, werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 1, 4 en 6 uur na de dosis
Werkzaamheid: tijd tot oplossing van aanvallen (convulsies)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
De tijd tot het verdwijnen van de aanvallen (convulsies) werd berekend als de tijd vanaf de toediening van SHP615 tot het einde van de eerste aanval of de toediening van noodmedicatie, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De initiële inbeslagname verwijst naar de inbeslagname die leidde tot het gebruik van de IP. Voor deze uitkomst werden deelnemersgegevens gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
Werkzaamheid: tijd tot herstel van het bewustzijn
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
De tijd tot herstel van het bewustzijn in minuten werd alleen berekend voor deelnemers die vóór de dosis het bewustzijn verloren, als de tijd vanaf de toediening van SHP615 tot het herstel van het bewustzijn na de dosis of de toediening van noodmedicatie, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Voor deze uitkomst werden deelnemersgegevens gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
Werkzaamheid: Percentage deelnemers dat aanvullende anticonvulsieve medicatie nodig had voor aanhoudende status Epilepticus (SE) 10 minuten na toediening van SHP615
Tijdsspanne: 10 minuten na de dosis
Percentage deelnemers dat aanvullende anticonvulsieve medicatie nodig had voor aanhoudende SE volgens het protocol of de richtlijn van het deelnemende ziekenhuis, 10 minuten na de toediening van SHP615 werd gerapporteerd.
10 minuten na de dosis
Werkzaamheid: percentage deelnemers dat niet reageerde op behandeling met SHP615
Tijdsspanne: 10 minuten na de dosis
Falen van de behandeling/non-responder werd gedefinieerd als aanhoudende epileptische activiteit en/of de behoefte aan aanvullende noodmedicatie volgens het protocol of de richtlijn van de deelnemende zorginstelling 10 minuten nadat de toediening van SHP615 was gemeld.
10 minuten na de dosis
Veiligheid: aantal deelnemers met aspiratiepneumonie gerapporteerd als behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen waarvan het begin optreedt, de ernst verergert of de intensiteit toeneemt op of na de datum van SHP615-toediening. Het aantal deelnemers met aspiratiepneumonie geïdentificeerd als TEAE's werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
Veiligheid: Aantal deelnemers geanalyseerd op sedatie of agitatie gemeten door de Riker Sedation-Agitation Scale
Tijdsspanne: 1, 4, 6 en 24 uur na de dosis
Sedatie-Agitatie werd beoordeeld met behulp van de "Riker Sedation-Agitation Scale" (SAS) door middel van de volgende 7-puntsschaal: 7. gevaarlijke agitatie; 6. zeer geagiteerd; 5. geagiteerd; 4. kalm, coöperatief; 3. verdoofd; 2. erg verdoofd; 1. onaantrekkelijk. Het aantal deelnemers dat werd geanalyseerd op sedatie of agitatie, gemeten met de riker sedatie-agitatieschaal, werd gerapporteerd.
1, 4, 6 en 24 uur na de dosis
Veiligheid: aantal deelnemers met buccale irritatie gerapporteerd als behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot 6 uur na toediening
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen waarvan het begin optreedt, de ernst verslechtert of de intensiteit toeneemt op of na de datum van IP-toediening. Buccale holte werd onderzocht op roodheid, ontsteking en ulceratie. Aantal deelnemers met buccale irritatie gerapporteerd als TEAE's werden gerapporteerd.
Tot 6 uur na toediening
Veiligheid: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen waarvan het begin optreedt, de ernst verslechtert of de intensiteit toeneemt op of na de datum van IP-toediening. Het aantal deelnemers met TEAE's werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (dag 8)
Veiligheid: aantal deelnemers met klinisch significante verandering in vitale functies gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 24 uur na de dosis
De beoordelingen van de vitale functies omvatten bloeddruk, hartslag, ademhalingsfrequentie en lichaamstemperatuur. Elke verandering in vitale functies die door de onderzoeker als klinisch significant werden beschouwd, werd geregistreerd als TEAE's.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 24 uur na de dosis
Veiligheid: aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumparameters gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 24 uur na de dosis
Klinische laboratoriumevaluaties omvatten biochemie, endocrinologie, hematologie en urineonderzoek. Elke verandering in klinische laboratoriumafwijkingen die door de onderzoeker als klinisch significant werden beschouwd, werd geregistreerd als TEAE's.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 24 uur na de dosis
Veiligheid: Aantal deelnemers met klinisch significante verandering in elektrocardiogram (ECG) gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 24 uur na de dosis
12-afleidingen ECG werden geëvalueerd. Elke verandering in ECG-beoordelingen die door de onderzoeker als klinisch significant worden beschouwd, werd gerapporteerd als TEAE's.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 24 uur na de dosis
Veiligheid: Percentage deelnemers met normale zuurstofverzadigingswaarden verzameld tijdens ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 0,5, 1, 4, 6 en 24 uur na de dosis
Zuurstofverzadiging is de hoeveelheid zuurstof die zich in de bloedbaan bevindt en wordt gemeten als het percentage hemoglobine in het bloed dat zuurstof transporteert. Normale zuurstofverzadigingsniveaus worden beschouwd als 95-100 procent; lage zuurstofverzadigingswaarden duiden op een ergere ziekte. Zuurstofverzadiging werd gemeten en geregistreerd op kamerlucht. De onderzoeker registreerde zowel de zuurstofverzadiging als het zuurstoftoedieningssysteem en de hoeveelheid toegediende zuurstof tijdens de ziekenhuisomgeving. Percentage deelnemers met normale zuurstofverzadigingswaarden verzameld tijdens ziekenhuisopname werden gerapporteerd.
0,5, 1, 4, 6 en 24 uur na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

23 april 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

13 oktober 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

13 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

8 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

14 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP615-302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Shire biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen. Deze IPD's worden verstrekt na goedkeuring van een verzoek om gegevensuitwisseling en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor gegevensuitwisseling.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven in het gedeelte Gegevens delen van de www.shiretrials.com website. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren