Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Midazolam Hydrochloride Oromucosal Solution (MHOS/SHP615) hos pediatriske pasienter med status epilepticus (konvulsiv) i fellesskapsmiljøet

17. august 2021 oppdatert av: Shire

En fase 3, multisenter, åpen utvidelsesstudie av bukkalt administrert MHOS/SHP615 hos pediatriske pasienter med status epilepticus (konvulsiv) i fellesskapsinnstillinger

Hensikten med denne studien er å avgjøre om undersøkelsesbehandlingen, MHOS/SHP615, er trygg og effektiv hos barn med status epilepticus (SE) (konvulsiv) i lokalmiljøet. Denne studien er en åpen utvidelse for pasienter som fullførte SHP615-301-studien og som tolererte og responderte på MHOS/SHP615-behandling i sykehus.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital(NW)
      • Gifu, Japan, 500-8717
        • Gifu Prefectural General Medical Center
      • Hokkaidō, Japan, 063-0005
        • NHO Hokkaido Medical Center
      • Kumamoto, Japan, 861-1196
        • Kumamoto Saishunso National Hospital
      • Nagasaki, Japan, 856-8562
        • NHO Nagasaki Medical Center
      • Niigata, Japan, 950-2085
        • NHO Nishi Niigata Chuo National Hospital
      • Obu, Japan, 474-8710
        • Aichi Children's Health and Medical Center(NW)
      • Okayama, Japan, 700-0914
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japan, 535-0022
        • Nakano Children's Hospital
      • Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital(NW)
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center(NW)
      • Saitama-shi, Japan, 330-8503
        • Jichi Children's Medical Center Tochigi
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center Hospital, NCNP
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital
      • Yamadaoka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Yokohama, Japan, 232-0066
        • Kanagawa Children's Medical Center(NW)
    • Fujimi
      • Kofu, Fujimi, Japan, 400-8506
        • Yamanashi Prefectural Central Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama Prefecture
      • Okayama, Okayama Prefecture, Japan, 701-0304
        • NHO Minami-Okayama Medical Center
    • Owada Shinden
      • Yachiyo, Owada Shinden, Japan, 276-8524
        • Tokyo Women's Medical University Yachiyo Medical Center
    • Shizuoka Prefecture
      • Shizuoka, Shizuoka Prefecture, Japan, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner som fullførte SHP615-301-studien og som tolererte og responderte på behandling med MHOS/SHP615 på sykehuset og/eller akuttmottaket, og anses som stabile for utskrivning fra sykehuset.
  • Personer som er eldre enn (>) 6 måneder og under (<) 18 år på tidspunktet for administrasjon av undersøkelsesproduktet. Hvis personens eksakte alder ikke er kjent, bør personen ekskluderes.
  • Foreldre, verge eller juridisk autorisert representant for barnet som gir informert samtykke og samtykke (når aktuelt) for å delta i studien etter initial stabilisering av forsøkspersonen med SE på sykehus eller akuttmottak under SHP615-301-studien. Observanden gir også informert samtykke før deltakelse, der det er aktuelt.

  • Foreldre, verge eller juridisk autorisert representant som har mottatt passende opplæring/utdanning og anses som kvalifisert av etterforskeren og er villige til å:

    1. Administrer MHOS/SHP615 riktig.
    2. Registrer anfallsinformasjon og dosering av MHOS/SHP615 i en fagdagbok (inkludert tidspunkt for anfallsutbrudd, type anfall, tid nødvendig for å administrere MHOS/SHP615, tid mellom administrering av MHOS/SHP615 til seponering av anfall, etc.)
    3. Følg de nødvendige instruksjonene for å sikre sikkerheten til motivet.

  • Personer som opplever generalisert tonisk-klonisk SE med anfall ledsaget av tap av bevissthet med noen av følgende karakteristika som vedvarer på tidspunktet for studiemedikamentadministrasjon:

    1. Presenterer for øyeblikket med anfallsaktivitet og 3 eller flere kramper i løpet av den foregående timen
    2. Presenterer for tiden med anfall (krampeanfall) og 2 eller flere kramper etter hverandre uten bevissthet.
    3. Presenterer for tiden et enkelt anfall (konvulsivt) som vedvarer mer enn eller lik (>=) 5 minutter.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, mistenkt for å være gravide eller ammer.
  • Personer med store traumer, ikke nødvendigvis begrenset til hodet, som årsak til anfallet.
  • Personer med kjente eller mistenkte tilbakevendende anfall på grunn av illegale rusmidler eller alkoholabstinenser.
  • Personer med anfall på grunn av ulovlig rusmiddel eller akutt alkoholforgiftning.
  • Personer med anfall av psykogen opprinnelse.
  • Personer med anfall på grunn av alvorlig hjernebetennelse eller meningitt, bestemt av PI
  • Personer med kjent historie med overfølsomhet, manglende respons eller kontraindikasjoner for benzodiazepiner (det vil si (dvs.), klinisk signifikant respirasjonsdepresjon, alvorlig akutt leversvikt, myasthenia gravis, søvnapnésyndrom, glaukom med lukket vinkel eller bruk av samtidig legemidler bestemt av etterforsker å ha en kontraindikasjon for bruk av benzodiazepiner.)
  • Personer med en kjent historie med benzodiazepinmisbruk.
  • Pasienter som ikke har respondert på tidligere administreringer av systemiske midazolambehandlinger, inkludert MIDAFRESA og/eller DORMICUM.
  • Personer som trenger akutt kirurgisk inngrep og generell anestesi/intubasjon.
  • Personer som har mottatt humant immunsviktvirus (HIV) proteasehemmere eller HIV revers transkriptasehemmere.
  • Personer med alvorlig cerebral anoksi (unntatt cerebral parese), etter helsepersonells vurdering.
  • Har brukt et undersøkelsesprodukt eller blitt registrert i en klinisk studie (inkludert vaksinestudier) som etter etterforskerens mening kan påvirke denne Shire-sponsede studien.
  • Personen har tidligere plassert en vagusnervestimulator.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: SHP615
Deltakerne vil motta en enkelt aldersspesifikk dose (omtrent 0,25 til 0,5 milligram per kilogram [mg/kg] som midazolam) av SHP615 munnhuleløsning gjennom bukkal rute ved utbrudd av anfall.
Legemiddel: SHP615
SHP615 munnhuleløsning vil bli administrert som en enkelt aldersspesifikk dose (2,5, 5, 7,5 og 10 mg).
Andre navn:
  • MHOS
  • Midazolam hydroklorid munnhuleløsning
Legemiddel: MHOS/SHP615
MHOS/SHP615

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt: Antall deltakere med terapeutisk suksess
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 30 minutter etter dose
Terapeutisk suksess ble definert som opphør av synlig anfallsaktivitet innen 10 minutter og vedvarende fravær av synlig anfallsaktivitet i 30 minutter etter en enkelt dose SHP615 uten behov for ytterligere redningsmedisin. Antall deltakere med terapeutisk suksess ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 30 minutter etter dose
Sikkerhet: Antall deltakere med respirasjonsdepresjon
Tidsramme: Inntil 24 timer etter dosering
Respirasjonsdepresjon inkluderte følgende tiltak innen 24 timer etter administrering av IP: i) Vedvarende reduksjon i oksygenmetning til <92 prosent (%) målt opp til 24 timer etter dose (dvs. <92 % på romluft i 2 minutter) eller mer etter dosering under overvåking [i henhold til helsevesenets protokoll og/eller legens kliniske vurdering]. ii) Økt respirasjonsanstrengelse slik at assistert ventilasjon brukes (pose-ventil-maskeventilasjon eller endotrakeal intubasjon). Antall deltakere med respirasjonsdepresjon ble rapportert.
Inntil 24 timer etter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt: Antall deltakere som hadde vedvarende fravær av anfallsaktivitet i minst 1, 4 og 6 timer
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 1, 4 og 6 timer etter dosering
Antall deltakere hvis anfallshendelse stoppet innen 10 minutter etter administrering av enkeltdose av SHP615 og som hadde vedvarende fravær av anfallsaktivitet i minst 1, 4 og 6 timer, ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 1, 4 og 6 timer etter dosering
Effektivitet: Tid til oppløsning av anfall (kramper)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
Tid til oppløsning av anfall (kramper) ble beregnet som tiden fra SHP615-administrasjon til slutten av det første anfallet eller administrering av rednings-antikonvulsiv medisin, avhengig av hva som inntreffer først. Det første anfallet refererer til anfallet som utløste bruken av IP. Deltakermessige data ble rapportert for dette utfallet.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
Effektivitet: Tid til gjenoppretting av bevissthet
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
Tid til bevissthet i minutter ble kun beregnet for deltakere som mistet bevisstheten før dosen som tid fra SHP615-administrering til bevissthetsgjenoppretting etter dose eller administrering av rednings-antikonvulsiv medisin, avhengig av hva som inntreffer først. Deltakermessige data ble rapportert for dette utfallet.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
Effekt: prosentandel av deltakerne som trengte ytterligere antikonvulsiv medisin for pågående status epilepticus (SE) 10 minutter etter administrering av SHP615
Tidsramme: 10 minutter etter dosering
Prosentandelen av deltakerne som trengte ytterligere krampestillende medisiner for pågående SE i henhold til den deltakende sykehusprotokollen eller retningslinjen, 10 minutter etter administrering av SHP615, ble rapportert.
10 minutter etter dosering
Effekt: prosentandel av deltakere som ikke svarte på behandling med SHP615
Tidsramme: 10 minutter etter dosering
Behandlingssvikt/ikke-reagerende ble definert som vedvarende anfallsaktivitet og/eller behov for ytterligere redningsmedisiner i henhold til protokollen eller retningslinjene for deltakende helsetjenester 10 minutter etter administrering av SHP615 ble rapportert.
10 minutter etter dosering
Sikkerhet: Antall deltakere med aspirasjonslungebetennelse rapportert som akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
TEAE ble definert som bivirkninger (AE) hvis debut oppstår, alvorlighetsgraden forverres eller intensiteten øker på eller etter datoen for SHP615 administrering. Antall deltakere med aspirasjonspneumoni identifisert som TEAE ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
Sikkerhet: Antall deltakere analysert for sedasjon eller agitasjon målt med Riker Sedation-Agitation-skalaen
Tidsramme: 1, 4, 6 og 24 timer etter dosering
Sedation-Agitation ble vurdert ved å bruke "Riker Sedation-Agitation Scale" (SAS) etter følgende 7-punkts skala: 7. farlig agitasjon; 6. veldig opphisset; 5. agitert; 4. rolig, samarbeidsvillig; 3. bedøvet; 2. veldig bedøvet; 1. ufarlig. Antall deltakere analysert for sedasjon eller agitasjon målt ved riker sedasjon-agitasjonsskala ble rapportert.
1, 4, 6 og 24 timer etter dosering
Sikkerhet: Antall deltakere med bukkalirritasjon rapportert som akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Inntil 6 timer etter dosering
TEAEs ble definert som AEer hvis debut oppstår, alvorlighetsgraden forverres eller intensiteten øker på eller etter datoen for IP-administrasjon. Bukkalhulen ble undersøkt for rødhet, betennelse og sårdannelse. Antall deltakere med bukkal irritasjon rapportert som TEAE ble rapportert.
Inntil 6 timer etter dosering
Sikkerhet: Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelse som deltaker administrerte et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAEs ble definert som AEer hvis debut oppstår, alvorlighetsgraden forverres eller intensiteten øker på eller etter datoen for IP-administrasjon. Antall deltakere med TEAE ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til oppfølging (dag 8)
Sikkerhet: Antall deltakere med klinisk signifikant endring i vitale tegn rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 24 timer etter dose
Vitale tegnvurderinger inkluderte blodtrykk, puls, respirasjonsfrekvens og kroppstemperatur. Enhver endring i vitale tegn som ble ansett som klinisk signifikant av etterforskeren ble registrert som TEAE.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 24 timer etter dose
Sikkerhet: Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 24 timer etter dose
Kliniske laboratorieevalueringer inkluderte biokjemi, endokrinologi, hematologi og urinanalyse. Enhver endring i kliniske laboratorieavvik som ble ansett som klinisk signifikante av etterforskeren ble registrert som TEAE.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 24 timer etter dose
Sikkerhet: Antall deltakere med klinisk signifikant endring i elektrokardiogram (EKG) rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 24 timer etter dose
12-avlednings EKG ble evaluert. Enhver endring i EKG-vurderinger som vurderes som klinisk signifikant av etterforskeren ble rapportert som TEAE.
Fra start av studiemedisinadministrasjon opp til 24 timer etter dose
Sikkerhet: Prosentandel av deltakere med normale oksygenmetningsverdier samlet under sykehusinnstilling
Tidsramme: 0,5, 1, 4, 6 og 24 timer etter dosering
Oksygenmetning er mengden oksygen som er i blodet og måles som prosentandelen av blodhemoglobin som bærer oksygen. Normale oksygenmetningsnivåer anses å være 95-100 prosent; lave oksygenmetningsverdier indikerer verre sykdom. Oksygenmetning ble målt og registrert på romluft. Etterforskeren registrerte oksygenmetningen så vel som oksygentilførselssystemet og mengden oksygen administrert under sykehusinnstillingen. Prosentandelen av deltakerne med normale oksygenmetningsverdier samlet inn under sykehusopphold ble rapportert.
0,5, 1, 4, 6 og 24 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

23. april 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

13. oktober 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

13. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

8. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

14. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP615-302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Shire gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål. Disse IPD-ene vil bli gitt etter godkjenning av en datadelingsforespørsel, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.shiretrials.com nettsted. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere