Léčba tyroxinem u předčasně narozených dětí s intraventrikulárním krvácením (IVHT4)
5. července 2022 aktualizováno: Praveen Ballabh, Albert Einstein College of Medicine
Léčba tyroxinem u předčasně narozených dětí s intraventrikulárním krvácením: Fáze III klinické studie
Mozkové krvácení u předčasně narozených dětí poškozuje mozek a přeživší trpí dětskou mozkovou obrnou (slabostí končetin), kognitivním deficitem a neurobehaviorálními poruchami.
V této klinické studii budou vyšetřovatelé testovat, zda léčba tyroxinem (hormon ze štítné žlázy) u předčasně narozených dětí se středně velkým až velkým krvácením do mozku vykazuje zotavení struktury mozku na základě hodnocení MRI v době propuštění (44+/-1 týdnů) a neurovývojové zlepšení ve 2 letech věku.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Intervence / Léčba
Detailní popis
Intraventrikulární krvácení (IVH) zůstává hlavní komplikací předčasně narozených dětí.
Přeživší IVH trpí dětskou mozkovou obrnou, kognitivním deficitem a neurobehaviorálními poruchami.
V navrhované studii předpokládáme, že léčba T4 u předčasně narozených (230/7-276/7 týdnů) kojenců se stupněm II-IV IVH: a) zlepší MRI biomarkery, včetně celkového objemu myelinizované bílé hmoty, Kidokoro skóre, funkční konektivity mezi motorem oblasti mozku a frakční anizotropie v corpus callosum předčasně narozených dětí s IVH stupněm II-IV ve 36. týdnu postmenstruačního věku a b) lepší složený výsledek invalidity a smrti.
Složený výsledek bude odvozen integrací skóre pro subškálu Bayley Scale of Infant and Toddler Development (BSID-IV) Motor ve 22-26 měsících u přeživších a hodnota BSID IV 46 přiřazená zemřelým kojencům.
Abychom ověřili tyto hypotézy, provedeme randomizovanou dvojitě zaslepenou placebem kontrolovanou studii ke stanovení účinku léčby T4 na předčasně narozené děti s IVH stupněm II-IV.
Do deseti zúčastněných novorozeneckých jednotek intenzivní péče bude zařazeno 346 předčasně narozených dětí (230/7-276/7 týdnů gestačního věku.
173 v každé paži) s jednostranným nebo oboustranným IVH stupně II-IV po dobu 3 let.
Léčba bude sestávat z podávání T4 (8 µg/kg/den rozdělených do dvou dávek) až do 34. týdne postmenstruačního věku, které bude ve všech případech zahájeno ve 2-5 dnech postnatálního věku.
Kojenci podstoupí MRI s DTI ve 36. týdnu a neurobehaviorální hodnocení ve 22-26 měsících korigovaného věku.
Předpokládali jsme průměrný rozdíl 7,5 bodu (SD=15) v motorické subškále BSID-IV mezi skupinami T4 a skupinami s placebem, celkovou mortalitu 25 % a 5% snížení mortality pro každou SD změnu ve výsledku.
Na základě toho očekáváme zvýšení indukovaného kompozitního výsledku o ≥ 5,6 bodů ve skupině léčené T4 ve srovnání s kontrolami s placebem.
Studie přesvědčivě určí, zda navrhovaná klinická studie léčby T4 zlepšuje motorický výsledek a snižuje složený cílový ukazatel smrti nebo invalidity u předčasně narozených dětí s IVH stupněm II-IV.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Praveen Ballabh
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 3 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Hospitalizovaní pacienti JIP narození mezi 23-0/7 a 27-6/7 týdnem těhotenství
- Postnatální věk 3-6 dní (≥3 d ≤ 6 d)
- Jednostranná nebo oboustranná IVH 3. nebo 4. stupně
- Svolení rodičů
Kritéria vyloučení:
- Závažné malformace, včetně chirurgických, srdečních, cerebrálních, chromozomálních nebo genetických syndromů, identifikovatelných při narození nebo před ním;
- Vrozená bakteriální infekce prokázaná kultivací při narození nebo virový syndrom známý před porodem (např. plané neštovice, zarděnky atd.)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Léčba tyroxinem
Intravenózní tyroxin v dávce 8 µg/kg/den rozdělený do dvou dávek (každých 12 hodin)
|
8 µg/kg/den rozdělených do dvou dávek intravenózně každých 12 hodin
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Léčba placebem
Intravenózní léčba placebem každých 12 hodin.
|
Placebo
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Smrt nebo invalidita
Časové okno: 22-26 měsíců věku
|
Primárním výsledkem bude kvantitativní složený výsledek využívající motorické skóre BSID-IV měřené ve 22.–26. měsíci mezi přeživšími, přičemž zahrnuje smrt pomocí minimální hodnoty 46.
|
22-26 měsíců věku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
BSID-IV Motor subscale
Časové okno: 22-26 měsíců věku
|
Skóre Bayley Scale of Infant and Batole Development (BSID) IV.
|
22-26 měsíců věku
|
|
BSID-IV Kognitivní subškála
Časové okno: 22-26 měsíců věku
|
Skóre Bayley Scale of Infant and Batole Development (BSID) IV.
|
22-26 měsíců věku
|
|
BSID-IV Jazyková subškála
Časové okno: 22-26 měsíců věku
|
Skóre Bayley Scale of Infant and Batole Development (BSID) IV.
|
22-26 měsíců věku
|
|
Binární složený výsledek smrti nebo středně těžké/závažné NDI
Časové okno: 22-26 měsíců věku
|
NDI bude definováno jako přítomnost některé z následujících: BSID-IV kognitivní < 85, BSID-IV motor
|
22-26 měsíců věku
|
|
Výskyt a závažnost mozkové obrny
Časové okno: 22-26 měsíců věku
|
Provedeme neurologické vyšetření jako ve studii PENUT a skórování GMFCS, abychom určili výskyt a závažnost dětské mozkové obrny
|
22-26 měsíců věku
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
MRI studie: měření dMRI (frakční anizotropie; radiální, axiální a střední difuzivita) v corpus callosum a kortikospinálním traktu
Časové okno: 44+/-1 týden postmenstruačního věku
|
analýzy dMRI
|
44+/-1 týden postmenstruačního věku
|
|
Studie MRI: myelinizovaný a nemyelinizovaný objem mozku WM
Časové okno: 44+/-1 týden postmenstruačního věku
|
Po vizuální kontrole kvality bude provedena počáteční celková segmentace mozku pro typy tkání pomocí T2 vážených snímků s MANTIS, interní metodou automatizované morfologicky adaptivní segmentace neonatální tkáně (Alexander, et al. 2017)
|
44+/-1 týden postmenstruačního věku
|
|
Studie MRI: Kidokoro WM a globální skóre
Časové okno: 44+/-1 týden postmenstruačního věku
|
Kidokoro WM a globální skóre jako v Kidokoro et al (Am J Neuroradiol 34, 2208-2214: 2013)
|
44+/-1 týden postmenstruačního věku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: PRAVEEN BALLABH, MD, Albert Einstein College of Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
18. ledna 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
18. prosince 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
18. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
4. ledna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. července 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. července 2022
Naposledy ověřeno
1. července 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2017-8707
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .