Tyroksinbehandling hos premature spedbarn med intraventrikulær blødning (IVHT4)
5. juli 2022 oppdatert av: Praveen Ballabh, Albert Einstein College of Medicine
Tyroksinbehandling hos premature spedbarn med intraventrikulær blødning: fase III klinisk studie
Hjerneblødning hos premature spedbarn skader hjernen og overlevende lider av cerebral parese (svakhet i ekstremitetene), kognitive mangler og nevroatferdsforstyrrelser.
I denne kliniske studien vil etterforskerne teste om behandling med tyroksin (hormon fra skjoldbruskkjertelen) hos premature spedbarn med moderat til store hjerneblødninger viser bedring i hjernestrukturen ved MR-evaluering ved utskrivningstidspunktet (44+/-1 uker) og nevroutviklingsforbedring ved 2 års alder.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Intraventrikulær blødning (IVH) er fortsatt en stor komplikasjon hos for tidlig fødte spedbarn.
Overlevende av IVH lider av cerebral parese, kognitive mangler og nevroatferdsforstyrrelser.
I den foreslåtte studien antar vi at T4-behandling hos premature (230/7-276/7 uker) spedbarn med grad II-IV IVH vil: a) forbedre MR-biomarkører, inkludert totalt myelinisert hvitstoffvolum, Kidokoro-scoring, funksjonell tilkobling mellom motoriske hjerneregioner, og fraksjonert anisotropi i corpus callosum hos premature spedbarn med grad II-IV IVH ved 36 uker postmenstruell alder, og b) bedre sammensatt utfall av funksjonshemming og død.
Det sammensatte resultatet vil bli utledet ved å integrere skårer for Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-IV) Motorisk subskala ved 22-26 måneder hos overlevende og BSID IV-verdi på 46 tildelt avdøde spedbarn.
For å teste disse hypotesene vil vi utføre en randomisert dobbeltblindet placebokontrollert studie for å bestemme effekten av T4-behandling på premature spedbarn med grad II-IV IVH.
Ti deltakende neonatale intensivavdelinger vil registrere 346 premature spedbarn (230/7-276/7 ukers svangerskapsalder.
173 i hver arm) med ensidig eller bilateral grad II-IV IVH over en periode på 3 år.
Behandlingen vil bestå av T4-administrering (8 µg/kg/dag fordelt på to doser) opp til 34 ukers postmenstruell alder, som i alle tilfeller startes ved 2-5 dagers postnatal alder.
Spedbarnene vil gjennomgå MR med DTI ved 36 uker og nevroatferdsevaluering ved 22-26 måneders korrigert alder.
Vi har antatt en gjennomsnittlig forskjell på 7,5 poeng (SD=15) i BSID-IV motorisk subskala mellom T4- og placebogrupper, en total dødelighetsrate på 25 % og 5 % reduksjon i dødelighet for hver SD-endring i utfall.
Basert på disse forventer vi en økning i det induserte sammensatte resultatet med ≥5,6 poeng i T4-behandlet gruppe sammenlignet med placebokontroller.
Studien vil definitivt avgjøre om den foreslåtte kliniske studien av T4-behandling forbedrer motorisk utfall og reduserer sammensatt endepunkt for død eller funksjonshemming hos premature spedbarn med grad II-IV IVH.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10461
- Praveen Ballabh
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 3 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- NICU-innlagte pasienter født mellom 23-0/7 og 27-6/7 svangerskapsuke
- Postnatal alder 3-6 dager (≥3 d ≤ 6 d)
- Unilateral eller bilateral Grad 3 eller 4 IVH
- Foreldres samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Større misdannelser, inkludert kirurgiske, hjerte-, cerebrale, kromosomale eller genetiske syndromer, identifiserbare ved eller før fødselen;
- Medfødt bakteriell infeksjon påvist ved kultur ved fødsel eller viralt syndrom kjent før fødsel (f. vannkopper, røde hunder, etc.)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Tyroksinbehandling
Intravenøs tyroksin i en dose på 8 µg/kg/dag fordelt på to doser (hver 12. time)
|
8 µg/kg/dag fordelt på to doser intravenøst hver 12. time
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo behandling
Intravenøs placebobehandling hver 12. time.
|
Placebo
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Død eller funksjonshemming
Tidsramme: 22-26 måneder
|
Det primære utfallet vil være et kvantitativt sammensatt utfall ved bruk av BSID-IV Motor-score målt ved 22-26 måneder blant overlevende mens dødsfall inkluderes med en gulvverdi på 46.
|
22-26 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
BSID-IV Motor underskala
Tidsramme: 22-26 måneder
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) IV-poengsum.
|
22-26 måneder
|
|
BSID-IV Kognitiv underskala
Tidsramme: 22-26 måneder
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) IV-poengsum.
|
22-26 måneder
|
|
BSID-IV Språk underskala
Tidsramme: 22-26 måneder
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) IV-poengsum.
|
22-26 måneder
|
|
Binært sammensatt utfall av død eller moderat/alvorlig NDI
Tidsramme: 22-26 måneder
|
NDI vil bli definert som tilstedeværelsen av en av følgende: BSID-IV Kognitiv < 85, BSID-IV Motor
|
22-26 måneder
|
|
Cerebral parese forekomst og alvorlighetsgrad
Tidsramme: 22-26 måneder
|
Vi vil utføre nevrologisk undersøkelse som i PENUT-studien og GMFCS-scoring for å bestemme forekomst og alvorlighetsgrad av cerebral parese
|
22-26 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MR-studier: dMRI-mål (fraksjonell anisotropi; radiell, aksial og gjennomsnittlig diffusivitet) i corpus callosum og corticospinalkanalen
Tidsramme: 44+/-1 uker etter menstruasjon
|
dMRI analyser
|
44+/-1 uker etter menstruasjon
|
|
MR-studier: myelinisert og umyelinisert WM hjernevolum
Tidsramme: 44+/-1 uker etter menstruasjon
|
Etter visuell kvalitetskontroll vil innledende total hjernesegmentering for vevstyper gjøres ved hjelp av T2-vektede bilder med MANTIS, en intern metode for automatisert morfologisk adaptiv neonatal vevssegmentering (Alexander, et al. 2017)
|
44+/-1 uker etter menstruasjon
|
|
MR-studier: Kidokoro WM og globale score
Tidsramme: 44+/-1 uker etter menstruasjon
|
Kidokoro WM og globale resultater som i Kidokoro et al (Am J Neuroradiol 34, 2208-2214:2013)
|
44+/-1 uker etter menstruasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: PRAVEEN BALLABH, MD, Albert Einstein College of Medicine
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
18. januar 2022
Primær fullføring (Forventet)
18. desember 2025
Studiet fullført (Forventet)
18. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. desember 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. desember 2017
Først lagt ut (Faktiske)
4. januar 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2022
Sist bekreftet
1. juli 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2017-8707
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .