Thyroxinbehandling hos for tidligt fødte spædbørn med intraventrikulær blødning (IVHT4)
5. juli 2022 opdateret af: Praveen Ballabh, Albert Einstein College of Medicine
Thyroxinbehandling hos for tidligt fødte spædbørn med intraventrikulær blødning: fase III klinisk forsøg
Hjerneblødning hos for tidligt fødte børn skader hjernen, og overlevende lider af cerebral parese (svaghed i ekstremiteterne), kognitive underskud og neuroadfærdsforstyrrelser.
I dette kliniske forsøg vil efterforskere teste, om thyroxin (hormon fra skjoldbruskkirtlen) hos præmature spædbørn med moderat til store hjerneblødninger viser genopretning i hjernestrukturen ved MR-evaluering på udskrivelsestidspunktet (44+/-1 uger) og neuroudviklingsmæssig forbedring ved 2 års alderen.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Intraventrikulær blødning (IVH) er fortsat en væsentlig komplikation hos for tidligt fødte spædbørn.
Overlevende af IVH lider af cerebral parese, kognitive underskud og neuroadfærdsforstyrrelser.
I den foreslåede undersøgelse antager vi, at T4-behandling hos præmature (230/7-276/7 uger) spædbørn med grad II-IV IVH vil: a) forbedre MRI-biomarkører, herunder total myeliniseret hvidt stofvolumen, Kidokoro-scoring, funktionel forbindelse mellem motoriske hjerneregioner og fraktioneret anisotropi i corpus callosum hos præmature spædbørn med grad II-IV IVH ved 36 ugers postmenstruel alder, og b) bedre sammensat resultat af invaliditet og død.
Det sammensatte resultat vil blive udledt ved at integrere score for Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-IV) Motorisk subskala ved 22-26 måneder hos overlevende og BSID IV-værdi på 46 tildelt afdøde spædbørn.
For at teste disse hypoteser vil vi udføre et randomiseret dobbeltblindet placebokontrolleret forsøg for at bestemme effekten af T4-behandling på præmature spædbørn med grad II-IV IVH.
Ti deltagende neonatale intensivafdelinger vil indskrive 346 for tidligt fødte spædbørn (230/7-276/7 ugers svangerskabsalder.
173 i hver arm) med ensidig eller bilateral grad II-IV IVH over en periode på 3 år.
Behandlingen vil bestå af T4-administration (8 µg/kg/dag fordelt på to doser) op til 34 ugers postmenstruel alder, som i alle tilfælde påbegyndes ved 2-5 dages postnatal alder.
Spædbørnene vil gennemgå MR med DTI ved 36 uger og neuroadfærdsmæssig evaluering ved 22-26 måneders korrigeret alder.
Vi har antaget en gennemsnitlig forskel på 7,5 point (SD=15) i BSID-IV motorisk subskala mellem T4- og placebogrupper, en samlet dødelighedsrate på 25 % og 5 % reduktion i dødelighed for hver SD-ændring i udfald.
Baseret på disse forventer vi en stigning i det inducerede sammensatte resultat med ≥5,6 point i T4-behandlede gruppe sammenlignet med placebokontroller.
Undersøgelsen vil endegyldigt afgøre, om det foreslåede kliniske forsøg med T4-behandling forbedrer det motoriske resultat og mindsker det sammensatte endepunkt for død eller handicap hos præmature spædbørn med grad II-IV IVH.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
- Praveen Ballabh
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 3 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- NICU indlagte patienter født mellem 23-0/7 og 27-6/7 svangerskabsuger
- Postnatal alder 3-6 dage (≥3 d ≤ 6 d)
- Unilateral eller bilateral Grad 3 eller 4 IVH
- Forældres samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Større misdannelser, herunder kirurgiske, hjerte-, cerebrale, kromosomale eller genetiske syndromer, der kan identificeres ved eller før fødslen;
- Medfødt bakteriel infektion påvist ved dyrkning ved fødslen eller viralt syndrom kendt før levering (f. skoldkopper, røde hunde osv.)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Thyroxin behandling
Intravenøs thyroxin i en dosis på 8 µg/kg/dag fordelt på to doser (hver 12. time)
|
8 µg/kg/dag fordelt på to doser intravenøst hver 12. time
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo behandling
Intravenøs placebobehandling hver 12. time.
|
Placebo
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Død eller handicap
Tidsramme: 22-26 måneders alderen
|
Det primære resultat vil være et kvantitativt sammensat resultat ved hjælp af BSID-IV Motor-score målt ved 22-26 måneder blandt overlevende, mens døden inkorporeres med en bundværdi på 46.
|
22-26 måneders alderen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
BSID-IV Motor underskala
Tidsramme: 22-26 måneders alderen
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) IV score.
|
22-26 måneders alderen
|
|
BSID-IV Kognitiv underskala
Tidsramme: 22-26 måneders alderen
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) IV score.
|
22-26 måneders alderen
|
|
BSID-IV Sprog underskala
Tidsramme: 22-26 måneders alderen
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID) IV score.
|
22-26 måneders alderen
|
|
Binært sammensat resultat af død eller moderat/svær NDI
Tidsramme: 22-26 måneders alderen
|
NDI vil blive defineret som tilstedeværelsen af en af følgende: BSID-IV Kognitiv < 85, BSID-IV motorisk
|
22-26 måneders alderen
|
|
Cerebral parese forekomst og sværhedsgrad
Tidsramme: 22-26 måneders alderen
|
Vi vil udføre neurologisk undersøgelse som i PENUT-undersøgelse og GMFCS-scoring for at bestemme forekomst og sværhedsgrad af cerebral parese
|
22-26 måneders alderen
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MR-undersøgelser: dMRI-målinger (fraktionel anisotropi; radial, aksial og middel diffusivitet) i corpus callosum og corticospinalkanalen
Tidsramme: 44+/-1 uger efter menstruation
|
dMRI analyser
|
44+/-1 uger efter menstruation
|
|
MR-undersøgelser: myeliniseret og umyeliniseret WM hjernevolumen
Tidsramme: 44+/-1 uger efter menstruation
|
Efter visuel kvalitetskontrol vil indledende total hjernesegmentering for vævstyper blive udført ved hjælp af T2-vægtede billeder med MANTIS, en intern metode til automatiseret morfologisk adaptiv neonatal vævssegmentering (Alexander, et al. 2017)
|
44+/-1 uger efter menstruation
|
|
MR-undersøgelser: Kidokoro WM og globale resultater
Tidsramme: 44+/-1 uger efter menstruation
|
Kidokoro WM og globale resultater som i Kidokoro et al (Am J Neuroradiol 34, 2208-2214:2013)
|
44+/-1 uger efter menstruation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: PRAVEEN BALLABH, MD, Albert Einstein College of Medicine
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
18. januar 2022
Primær færdiggørelse (Forventet)
18. december 2025
Studieafslutning (Forventet)
18. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. december 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. december 2017
Først opslået (Faktiske)
4. januar 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. juli 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. juli 2022
Sidst verificeret
1. juli 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2017-8707
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .