Studie fáze 3 kombinované terapie VX-659 u subjektů s cystickou fibrózou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci s minimální funkcí (F/MF)
12. března 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost kombinované terapie VX-659 u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci s minimální funkcí (F/MF)
Tato studie bude hodnotit účinnost VX-659 v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro F508del a minimální funkční mutaci (subjekty F/MF) .
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
385
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Austrálie
- Prince Charles Hospital
-
Herston, Austrálie
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
Nedlands, Austrálie
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights, Austrálie
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
-
Randwick, Austrálie
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Subiaco, Austrálie
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irsko
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irsko
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin, Irsko
- Children's University Hospital Temple Street
-
Dublin, Irsko
- Cork University Hospital
-
Galway, Irsko
- National University of Ireland
-
Limerick, Irsko
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Haifa, Izrael
- Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Medical Organization
-
Petah tikva, Izrael
- Schneider Children's Medical Center
-
Tel HaShomer, Izrael
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Německo
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Německo
- Clinic of J.W Goethe University
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Německo
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
-
Koeln, Německo
- University Hospital Cologne
-
Lubeck, Německo
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Německo
- Pneumologische Praxis Pasing
-
München, Německo
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Glasgow, Spojené království
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Spojené království
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
-
Liverpool, Spojené království
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Spojené království
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Spojené království
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Spojené království
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
-
Penarth, Spojené království
- University Hospital Llandough
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Hartford Health
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami/ Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Arnold Palmer Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Niles, Illinois, Spojené státy, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- Kentucky Clinic
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 80901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
- Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19017
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Sabadell, Španělsko
- Coporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Španělsko
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Zürich, Švýcarsko
- Universitaetsspital Zuerich
-
Zürich, Švýcarsko
- Kinderspital Zuerich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Heterozygotní pro F508del a mutaci MF (jak je definováno v protokolu)
- Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku
Klíčová kritéria vyloučení:
- Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
- Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
- Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci, kteří dostávali placebo, odpovídali VX-659/TEZ/IVA po dobu 24 týdnů v období léčby TC.
|
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-659/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno a placebo odpovídající IVA perorálně jednou denně večer.
|
|
Experimentální: VX-659/TEZ/IVA TC
Účastníci, kteří dostávali VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg jako tablety s fixní kombinací (FDC) ráno a IVA 150 mg jako mono tabletu večer po dobu 24 týdnů v období léčby TC.
|
Účastníci dostávali VX-659/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
Účastníci dostávali IVA perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
|
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
|
Od základní linie v týdnu 4
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
|
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
|
Od základní linie do týdne 24
|
|
Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
|
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům.
|
Od základní linie do týdne 24
|
|
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
|
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
|
Od základní linie do týdne 24
|
|
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
|
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou.
Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Od základní linie do týdne 24
|
|
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
|
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
|
Od základní linie v týdnu 24
|
|
Absolutní změna v obsahu chloridu potu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
|
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
|
Od základní linie v týdnu 4
|
|
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
|
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou.
Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Od základní linie v týdnu 4
|
|
Čas do první plicní exacerbace (PEx)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
|
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům.
|
Od základní linie do týdne 24
|
|
Absolutní změna v BMI Z-skóre pro účastníky <=20 let na začátku
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
|
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v m^2.
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem.
BMI, upravený podle věku a pohlaví, byl analyzován jako z-skóre BMI pro věk.
Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální.
Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Vyšší hodnoty svědčí o vyšším BMI.
|
Od základní linie v týdnu 24
|
|
Absolutní změna tělesné hmotnosti
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
|
Od základní linie v týdnu 24
|
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 28 týdnů)
|
Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 28 týdnů)
|
|
|
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-659, TEZ, M1-TEZ a IVA
Časové okno: Předběžná dávka ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
Předběžná dávka ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. března 2018
Primární dokončení (Aktuální)
5. února 2019
Dokončení studie (Aktuální)
5. února 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. února 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. února 2018
První zveřejněno (Aktuální)
27. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. března 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. března 2020
Naposledy ověřeno
1. března 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
- VX-659
Další identifikační čísla studie
- VX17-659-102
- 2017-004132-11 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .