F508del 変異および最小機能変異 (F/MF) のヘテロ接合性嚢胞性線維症の被験者における VX-659 併用療法の第 3 相試験
2020年3月12日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 変異と最小機能変異 (F/MF) のヘテロ接合体である嚢胞性線維症の被験者における VX-659 併用療法の有効性と安全性を評価する第 3 相、無作為化、二重盲検、対照試験
この研究では、F508del と最小機能変異のヘテロ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の被験者 (F/MF 被験者) において、tezacaftor (TEZ) および ivacaftor (IVA) とのトリプル コンビネーション (TC) における VX-659 の有効性を評価します。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
385
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Dublin、アイルランド
- Beaumont Hospital
-
Dublin、アイルランド
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin、アイルランド
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin、アイルランド
- Children's University Hospital Temple Street
-
Dublin、アイルランド
- Cork University Hospital
-
Galway、アイルランド
- National University of Ireland
-
Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Hartford Health
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami/ Miller School of Medicine
-
Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、アメリカ、83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Glenview、Illinois、アメリカ、60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Niles、Illinois、アメリカ、60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- Kentucky Clinic
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Health System
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
-
-
New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、アメリカ、80901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
-
Buffalo、New York、アメリカ、14222
- Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
- Clinical Research of Charlotte
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19017
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
-
Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37920
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
-
-
-
-
-
Cambridge、イギリス
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Glasgow、イギリス
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds、イギリス
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
-
Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London、イギリス
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester、イギリス
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne、イギリス
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham、イギリス
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
-
Penarth、イギリス
- University Hospital Llandough
-
-
-
-
-
Haifa、イスラエル
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Haifa、イスラエル
- Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
-
Jerusalem、イスラエル
- Hadassah Medical Organization
-
Petah tikva、イスラエル
- Schneider Children's Medical Center
-
Tel HaShomer、イスラエル
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Adelaide、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside、オーストラリア
- Prince Charles Hospital
-
Herston、オーストラリア
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
Nedlands、オーストラリア
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights、オーストラリア
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
-
Randwick、オーストラリア
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Subiaco、オーストラリア
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Toronto、カナダ
- St. Michael's Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ
- Stollery Children's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax、Nova Scotia、カナダ
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Bern、スイス
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Zürich、スイス
- Universitaetsspital Zuerich
-
Zürich、スイス
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Sabadell、スペイン
- Coporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politécnico La FE
-
-
-
-
-
Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt、ドイツ
- Clinic of J.W Goethe University
-
Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena、ドイツ
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
-
Koeln、ドイツ
- University Hospital Cologne
-
Lubeck、ドイツ
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen、ドイツ
- Pneumologische Praxis Pasing
-
München、ドイツ
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
-
-
-
Warsaw、ポーランド
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- F508del および MF 変異のヘテロ接合性 (プロトコルで定義)
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値が年齢、性別、身長の予測平均の 40% 以上 90% 以下
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを投与された参加者は、TC 治療期間の 24 週間、VX-659/TEZ/IVA と一致しました。
|
参加者は、VX-659/TEZ/IVA に一致するプラセボを朝に 1 日 1 回経口投与され、IVA に一致するプラセボが夕方に 1 日 1 回経口投与されました。
|
|
実験的：VX-659/TEZ/IVA TC
VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg を朝に固定用量配合剤 (FDC) 錠剤として、IVA 150 mg を夕方に単剤錠剤として 24 週間、TC 治療期間に投与された参加者。
|
参加者は、VX-659/TEZ/IVA を 1 日 1 回朝に経口投与されました。
他の名前：
参加者は、夕方に 1 日 1 回、経口で IVA を受けました。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：4週目のベースラインから
|
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
|
4週目のベースラインから
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
肺増悪の回数 (PEx)
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
改訂された嚢胞性線維症アンケート (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
体格指数（BMI）の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
|
BMI は、キログラム (kg) 単位の体重を平方メートル (m^2) 単位の身長で割ったものとして定義されました。
|
24週目のベースラインから
|
|
汗の塩化物の絶対変化
時間枠：4週目のベースラインから
|
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
|
4週目のベースラインから
|
|
改訂された嚢胞性線維症アンケート (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：4週目のベースラインから
|
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
|
4週目のベースラインから
|
|
初回肺増悪までの時間 (PEx)
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
ベースラインで20歳以下の参加者のBMI Zスコアの絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
|
BMI は、体重 kg を身長 m^2 で割ったものとして定義されました。
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
年齢と性別で調整されたBMIは、年齢ごとのBMI zスコアとして分析されました。
0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。
数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。
値が高いほど、BMI が高いことを示します。
|
24週目のベースラインから
|
|
体重の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
|
24週目のベースラインから
|
|
|
治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：TC治療期間における治験薬の初回投与から、治験薬最終投与の28日後まで、または治験参加日の完了までのいずれか早い方まで（最大28週間）
|
TC治療期間における治験薬の初回投与から、治験薬最終投与の28日後まで、または治験参加日の完了までのいずれか早い方まで（最大28週間）
|
|
|
VX-659、TEZ、M1-TEZ、および IVA の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：4、8、12、および 16 週目の事前投与
|
4、8、12、および 16 週目の事前投与
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月7日
一次修了 (実際)
2019年2月5日
研究の完了 (実際)
2019年2月5日
試験登録日
最初に提出
2018年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月21日
最初の投稿 (実際)
2018年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月12日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX17-659-102
- 2017-004132-11 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
-
Palacky University完了
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了