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Une étude de phase 3 de la thérapie combinée VX-659 chez des sujets atteints de fibrose kystique hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

12 mars 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée évaluant l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée VX-659 chez des sujets atteints de fibrose kystique hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

Cette étude évaluera l'efficacité du VX-659 en triple combinaison (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (CF) hétérozygotes pour F508del et une mutation fonctionnelle minimale (sujets F/MF) .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

385

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Allemagne
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Allemagne
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Allemagne
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Allemagne
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Allemagne
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australie
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australie
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australie
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australie
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • The Alfred Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Espagne
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Universitario y Politécnico La FE
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irlande
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Royaume-Uni
        • University Hospital Llandough
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Suisse
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, États-Unis, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Hétérozygote pour F508del et une mutation MF (telle que définie dans le protocole)
  • Valeur du volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants qui ont reçu un placebo ont été appariés au VX-659/TEZ/IVA pendant 24 semaines au cours de la période de traitement par TC.
Médicament: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-659/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin et un placebo correspondant à l'IVA par voie orale une fois par jour le soir.
Expérimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Participants ayant reçu VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg sous forme de comprimés à dose fixe (FDC) le matin et IVA 150 mg sous forme de comprimé mono le soir pendant 24 semaines au cours de la période de traitement TC.
Médicament: VX-659/TEZ/IVA
Les participants ont reçu le VX-659/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Autres noms:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Les participants recevaient l'IVA par voie orale une fois par jour le soir.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 24
Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sino-pulmonaires.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués dans le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'IMC était défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par la taille en mètre carré (m^2).
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu du chlorure de sueur
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 4
Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués dans le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base à la semaine 4
Délai avant la première exacerbation pulmonaire (PEx)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sino-pulmonaires.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu du score Z de l'IMC pour les participants <= 20 ans au départ
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille en m^2. Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. L'IMC, ajusté en fonction de l'âge et du sexe, a été analysé en tant que score z de l'IMC pour l'âge. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Des valeurs plus élevées indiquent un IMC plus élevé.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu du poids corporel
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à 28 semaines)
De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à 28 semaines)
Concentration pré-dose observée (Cmin) de VX-659, TEZ, M1-TEZ et IVA
Délai: Pré-dose aux semaines 4, 8, 12 et 16
Pré-dose aux semaines 4, 8, 12 et 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

5 février 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

5 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2018

Première publication (Réel)

27 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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