Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af VX-659-kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der er heterozygot for F508del-mutationen og en minimal funktionsmutation (F/MF)

12. marts 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-659 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der er heterozygote for F508del-mutationen og en minimal funktionsmutation (F/MF)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​VX-659 i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF), som er heterozygote for F508del og en minimal funktionsmutation (F/MF-personer) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

385

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Llandough
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Forenede Stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irland
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Spanien
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Heterozygot for F508del og en MF-mutation (som defineret i protokollen)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥40 % og ≤90 % af forudsagt gennemsnit for alder, køn og højde

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagere, der modtog placebo, matchede med VX-659/TEZ/IVA i 24 uger i TC-behandlingsperioden.
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet VX-659/TEZ/IVA oralt én gang dagligt om morgenen og placebo matchet til IVA oralt én gang dagligt om aftenen.
Eksperimentel: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltagere, der fik VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som fastdosiskombinationstabletter (FDC) om morgenen og IVA 150 mg som monotablet om aftenen i 24 uger i TC-behandlingsperioden.
Medicin: VX-659/TEZ/IVA
Deltagerne modtog VX-659/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline i uge 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline til uge 24
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Fra baseline i uge 24
Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 4
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline i uge 4
Tid til første pulmonal eksacerbation (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uge 24
Absolut ændring i BMI Z-score for deltagere <=20 år ved baseline
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. BMI, justeret for alder og køn, blev analyseret som BMI-for-alder z-score. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Højere værdier indikerer højere BMI.
Fra baseline i uge 24
Absolut ændring i kropsvægt
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
Fra baseline i uge 24
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til 28 uger)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til 28 uger)
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-659, TEZ, M1-TEZ og IVA
Tidsramme: Før dosis i uge 4, 8, 12 og 16
Før dosis i uge 4, 8, 12 og 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

5. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner