Uno studio di fase 3 sulla terapia di combinazione VX-659 in soggetti con fibrosi cistica eterozigote per la mutazione F508del e una mutazione a funzione minima (F/MF)
12 marzo 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione con VX-659 in soggetti con fibrosi cistica che sono eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF)
Questo studio valuterà l'efficacia di VX-659 in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono eterozigoti per F508del e una mutazione funzionale minima (soggetti F/MF) .
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
385
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, Australia
- Prince Charles Hospital
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Herston, Australia
- Royal Brisbane & Women's Hospital
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Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
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New Lambton Heights, Australia
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
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Randwick, Australia
- Sydney Children's Hospital, Randwick
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Subiaco, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia
- The Alfred Hospital
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Toronto, Canada
- St. Michael's Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Stollery Children's Hospital
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Copenhagen, Danimarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Germania
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, Germania
- Clinic of J.W Goethe University
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Hannover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, Germania
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
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Koeln, Germania
- University Hospital Cologne
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Lubeck, Germania
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, Germania
- Pneumologische Praxis Pasing
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München, Germania
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Dublin, Irlanda
- Beaumont Hospital
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin, Irlanda
- Our Lady's Children's Hospital
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Dublin, Irlanda
- Children's University Hospital Temple Street
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Dublin, Irlanda
- Cork University Hospital
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Galway, Irlanda
- National University of Ireland
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Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick
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Haifa, Israele
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Haifa, Israele
- Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
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Jerusalem, Israele
- Hadassah Medical Organization
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Petah tikva, Israele
- Schneider Children's Medical Center
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Tel HaShomer, Israele
- Sheba Medical Center
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Warsaw, Polonia
- Instytut Matki i Dziecka
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Cambridge, Regno Unito
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Glasgow, Regno Unito
- Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Regno Unito
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
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Liverpool, Regno Unito
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, Regno Unito
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, Regno Unito
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
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Penarth, Regno Unito
- University Hospital Llandough
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Infantil la Paz
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Sabadell, Spagna
- Coporacio Sanitaria Parc Tauli
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Sevilla, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, Spagna
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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-
California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Hartford Health
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
- Yale New Haven Medical Center
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Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami/ Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Arnold Palmer Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Niles, Illinois, Stati Uniti, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- Kentucky Clinic
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
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-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 80901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Stati Uniti, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
- Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19017
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
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Bern, Svizzera
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
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Zürich, Svizzera
- Universitaetsspital Zuerich
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Zürich, Svizzera
- Kinderspital Zuerich
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Eterozigote per F508del e una mutazione MF (come definito nel protocollo)
- Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza
Criteri chiave di esclusione:
- Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
- Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
- Trapianto di organo solido o ematologico
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti che hanno ricevuto il placebo sono stati abbinati a VX-659/TEZ/IVA per 24 settimane nel periodo di trattamento TC.
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I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-659/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino e placebo abbinato a IVA per via orale una volta al giorno alla sera.
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Sperimentale: VX-659/TEZ/IVATC
Partecipanti che hanno ricevuto VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse di combinazione a dose fissa (FDC) al mattino e IVA 150 mg come mono compressa alla sera per 24 settimane nel periodo di trattamento TC.
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I partecipanti hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
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Dal basale alla settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
|
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
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L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
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I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Cambiamento assoluto nel questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) Punteggio del dominio respiratorio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
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Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica.
Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2).
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Dal basale alla settimana 24
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Cambiamento assoluto nel cloruro di sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
|
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
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Dal basale alla settimana 4
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Cambiamento assoluto nel questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) Punteggio del dominio respiratorio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica.
Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
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Dal basale alla settimana 4
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Tempo alla prima riacutizzazione polmonare (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
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L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Variazione assoluta del punteggio Z del BMI per i partecipanti <= 20 anni di età al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in m^2.
z-score è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard.
Il BMI, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come punteggio z BMI per età.
Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale.
I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media.
Valori più alti sono indicativi di un BMI più elevato.
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Dal basale alla settimana 24
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Variazione assoluta del peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Dal basale alla settimana 24
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Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino a 28 settimane)
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Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino a 28 settimane)
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Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-659, TEZ, M1-TEZ e IVA
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 4, 8, 12 e 16
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Pre-dose alla settimana 4, 8, 12 e 16
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 marzo 2018
Completamento primario (Effettivo)
5 febbraio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
5 febbraio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 febbraio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 febbraio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
27 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 marzo 2020
Ultimo verificato
1 marzo 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
- VX-659
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX17-659-102
- 2017-004132-11 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato