Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3-studie av VX-659 kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros heterozygot för F508del-mutationen och en minimal funktionsmutation (F/MF)

12 mars 2020 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-659-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är heterozygota för F508del-mutationen och en minimal funktionsmutation (F/MF)

Denna studie kommer att utvärdera effekten av VX-659 i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är heterozygota för F508del och en minimal funktionsmutation (F/MF-personer) .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

385

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Förenta staterna, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University Of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irland
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Spanien
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Storbritannien
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannien
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Storbritannien
        • University Hospital Llandough
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Heterozygot för F508del och en MF-mutation (enligt definitionen i protokollet)
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥40 % och ≤90 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
  • Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
  • Fast organ eller hematologisk transplantation

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagare som fick placebo matchade VX-659/TEZ/IVA under 24 veckor under TC-behandlingsperioden.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna fick placebomatchad VX-659/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen och placebo matchad till IVA oralt en gång dagligen på kvällen.
Experimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltagare som fick VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som tabletter med fast doskombination (FDC) på morgonen och IVA 150 mg som monotablett på kvällen under 24 veckor under TC-behandlingsperioden.
Läkemedel: VX-659/TEZ/IVA
Deltagarna fick VX-659/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: IVA
Deltagarna fick IVA oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen vecka 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen till och med vecka 24
Antal pulmonella exacerbationer (PEx)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Lungexacerbation definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonella tecken/symtom.
Från baslinjen till och med vecka 24
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen till och med vecka 24
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär Reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Från baslinjen till och med vecka 24
Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2).
Från baslinjen vecka 24
Absolut förändring i svettklorid
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen vecka 4
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär Reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Från baslinjen vecka 4
Tid till första pulmonell exacerbation (PEx)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Lungexacerbation definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonella tecken/symtom.
Från baslinjen till och med vecka 24
Absolut förändring i BMI Z-poäng för deltagare <=20 år vid baslinjen
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
BMI definierades som vikt i kg dividerat med höjd i m^2. z-poäng är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. BMI, justerat för ålder och kön, analyserades som BMI-för-ålder z-poäng. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Högre värden tyder på högre BMI.
Från baslinjen vecka 24
Absolut förändring i kroppsvikt
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
Från baslinjen vecka 24
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i TC-behandlingsperioden upp till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet eller till slutdatumet för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till 28 veckor)
Från den första dosen av studieläkemedlet i TC-behandlingsperioden upp till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet eller till slutdatumet för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till 28 veckor)
Observerad koncentration före dos (Ctrough) av VX-659, TEZ, M1-TEZ och IVA
Tidsram: Fördos på vecka 4, 8, 12 och 16
Fördos på vecka 4, 8, 12 och 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

5 februari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

5 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2018

Första postat (Faktisk)

27 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera