Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą heterozygotyczną pod względem mutacji F508del i mutacji minimalnej funkcji (F/MF)

12 marca 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem mutacji F508del i mutacji o minimalnej funkcji (F/MF)

To badanie oceni skuteczność VX-659 w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są heterozygotami pod względem F508del i mutacją o minimalnej funkcji (osobnicy F/MF) .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

385

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Hiszpania
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irlandia
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irlandia
        • University Hospital Limerick
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Niemcy
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Niemcy
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Niemcy
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Niemcy
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Niemcy
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Stany Zjednoczone, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Szwajcaria
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Szwajcaria
        • Kinderspital Zuerich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Llandough

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Heterozygota pod względem F508del i mutacja MF (zgodnie z definicją w protokole)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% średniej przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy, którzy otrzymywali placebo, dopasowali się do VX-659/TEZ/IVA przez 24 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-659/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano i placebo dopasowane do IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Eksperymentalny: VX-659/TEZ/IVA TC
Uczestnicy, którzy otrzymywali VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek o ustalonej dawce (FDC) rano i IVA 150 mg w postaci monotabletki wieczorem przez 24 tygodnie w okresie leczenia TC.
Lek: VX-659/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali VX-659/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Uczestnicy otrzymywali IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii podstawowej w tygodniu 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Liczba zaostrzeń płucnych (PEx)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/podmiotowych ze strony zatok i płuc.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Bezwzględna zmiana chlorku potu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego (PEx)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/podmiotowych ze strony zatok i płuc.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana wyniku Z-score BMI dla uczestników w wieku <=20 lat na początku badania
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w m^2. z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. BMI skorygowany o wiek i płeć analizowano jako wskaźnik z-score BMI dla wieku. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Wyższe wartości wskazują na wyższe BMI.
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Bezwzględna zmiana masy ciała
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 28 tygodni)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 28 tygodni)
Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-659, TEZ, M1-TEZ i IVA
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w 4, 8, 12 i 16 tygodniu
Przed podaniem dawki w 4, 8, 12 i 16 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj