Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-onderzoek naar VX-659-combinatietherapie bij patiënten met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

12 maart 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-659-combinatietherapie bij proefpersonen met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)

Deze studie zal de werkzaamheid evalueren van VX-659 in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functiemutatie (F/MF-proefpersonen) .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

385

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australië
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australië
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australië
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australië
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australië
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • The Alfred Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Duitsland
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Duitsland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Duitsland
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Duitsland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Duitsland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ierland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ierland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Ierland
        • Cork University Hospital
      • Galway, Ierland
        • National University of Ireland
      • Limerick, Ierland
        • University Hospital Limerick
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israël
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Sheba Medical Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spanje
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Llandough
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Verenigde Staten, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Zwitserland
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Zwitserland
        • Kinderspital Zuerich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (zoals gedefinieerd in het protocol)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers die een placebo kregen, kwamen overeen met VX-659/TEZ/IVA gedurende 24 weken in de TC-behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemers kregen placebo-gematcht VX-659/TEZ/IVA eenmaal daags oraal in de ochtend en placebo-gematcht met IVA oraal eenmaal daags in de avond.
Experimenteel: VX-659/TEZ/IVA TC
Deelnemers die gedurende 24 weken in de TC-behandelingsperiode VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als tabletten met een vaste dosiscombinatie (FDC) 's ochtends en IVA 150 mg als monotablet 's avonds kregen.
Geneesmiddel: VX-659/TEZ/IVA
De deelnemers kregen VX-659/TEZ/IVA eenmaal daags 's ochtends oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Deelnemers kregen IVA eenmaal daags 's avonds oraal toegediend.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Vanaf baseline in week 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van baseline tot en met week 24
Aantal longexacerbaties (PEx)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
Pulmonale exacerbatie werd gedefinieerd als de behandeling met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor meer dan of gelijk aan 4 sinopulmonale tekenen/symptomen.
Van baseline tot en met week 24
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van baseline tot en met week 24
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van baseline tot en met week 24
Absolute verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kilogram (kg) gedeeld door lengte in vierkante meter (m^2).
Vanaf baseline in week 24
Absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf baseline in week 4
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 4
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Vanaf baseline in week 4
Tijd tot eerste longexacerbatie (PEx)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
Pulmonale exacerbatie werd gedefinieerd als de behandeling met nieuwe of gewijzigde antibiotische therapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor meer dan of gelijk aan 4 sinopulmonale tekenen/symptomen.
Van baseline tot en met week 24
Absolute verandering in BMI Z-score voor deelnemers <= 20 jaar oud bij baseline
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kg gedeeld door lengte in m^2. z-score is een statistische maat om te beschrijven of een gemiddelde boven of onder de norm lag. BMI, gecorrigeerd voor leeftijd en geslacht, werd geanalyseerd als BMI-voor-leeftijd z-score. Een z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde en wordt als normaal beschouwd. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde. Hogere waarden zijn indicatief voor een hogere BMI.
Vanaf baseline in week 24
Absolute verandering in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
Vanaf baseline in week 24
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot 28 weken)
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de TC-behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot 28 weken)
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-659, TEZ, M1-TEZ en IVA
Tijdsspanne: Voordosering in week 4, 8, 12 en 16
Voordosering in week 4, 8, 12 en 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 februari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren