Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmannen vaiheen tutkimus VX-659-yhdistelmähoidosta potilailla, joilla on heterotsygoottinen kystinen fibroosi F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF) varalta

torstai 12. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-659-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF) suhteen

Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-659:n tehoa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia F508del:n ja minimaalisen toimintamutaation suhteen (F/MF-potilaat). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

385

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Espanja
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irlanti
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Saksa
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Saksa
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Saksa
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Saksa
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Saksa
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Sveitsi
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Llandough
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Yhdysvallat, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Heterotsygoottinen F508delin ja MF-mutaation suhteen (määritelty protokollassa)
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä, sopivat VX-659/TEZ/IVA:han 24 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-659/TEZ/IVA-yhdistelmällä suun kautta kerran päivässä aamulla ja lumelääkettä IVA:lla suun kautta kerran päivässä illalla.
Kokeellinen: VX-659/TEZ/IVA TC
Osallistujat, jotka saivat VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg kiinteän annoksen yhdistelmätabletteina aamulla ja IVA 150 mg monotabletteina illalla 24 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-659/TEZ/IVA
Osallistujat saivat VX-659/TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Osallistujat saivat IVA:ta suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötasosta viikolla 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 24
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24
Absolute muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Lähtötilanteesta viikolla 24
Absoluuttinen muutos hikikloridissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötasosta viikolla 4
Absolute muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötasosta viikolla 4
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä osallistujille, jotka ovat alle 20 vuoden ikäisiä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2. z-pistemäärä on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia suurempi vai pienempi. Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu BMI analysoitiin BMI-iän z-pisteenä. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina. Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Suuremmat arvot ovat osoitus korkeammasta BMI:stä.
Lähtötilanteesta viikolla 24
Absoluuttinen painonmuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (28 viikkoon asti)
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (28 viikkoon asti)
VX-659:n, TEZ:n, M1-TEZ:n ja IVA:n havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikolla 4, 8, 12 ja 16
Ennakkoannos viikolla 4, 8, 12 ja 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa