Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Phase-3-Studie zur VX-659-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, heterozygot für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF)

12. März 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der VX-659-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF) sind

Diese Studie wird die Wirksamkeit von VX-659 in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die heterozygot für F508del und eine minimale Funktionsmutation (F/MF-Patienten) sind. .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

385

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Deutschland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Deutschland
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Deutschland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Deutschland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irland
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Spanien
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Vereinigte Staaten, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Llandough

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Heterozygot für F508del und eine MF-Mutation (wie im Protokoll definiert)
  • Wert des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer, die Placebo erhielten, passten 24 Wochen lang in der TC-Behandlungsperiode zu VX-659/TEZ/IVA.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein mit VX-659/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo und einmal täglich abends ein auf IVA abgestimmtes Placebo.
Experimental: VX-659/TEZ/IVATC
Teilnehmer, die VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als Kombinationstabletten mit fester Dosis (FDC) morgens und IVA 150 mg als Monotablette abends für 24 Wochen im TC-Behandlungszeitraum erhielten.
Arzneimittel: VX-659/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten VX-659/TEZ/IVA einmal täglich morgens oral.
Andere Namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Die Teilnehmer erhielten IVA einmal täglich am Abend mündlich.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Ab Baseline in Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von Baseline bis Woche 24
Anzahl Lungenexazerbationen (PEx)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Änderung des Respiratory Domain Score im CFQ-R-Fragebogen zur zystischen Fibrose
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2).
Ab Baseline in Woche 24
Absolute Änderung des Schweißchlorids
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Ab Baseline in Woche 4
Absolute Änderung des Respiratory Domain Score im CFQ-R-Fragebogen zur zystischen Fibrose
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Ab Baseline in Woche 4
Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation (PEx)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 24
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Von Baseline bis Woche 24
Absolute Änderung des BMI-Z-Scores für Teilnehmer <=20 Jahre zu Studienbeginn
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
BMI wurde definiert als Gewicht in kg dividiert durch Körpergröße in m^2. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Der alters- und geschlechtsbereinigte BMI wurde als BMI-for-age z-score analysiert. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Höhere Werte weisen auf einen höheren BMI hin.
Ab Baseline in Woche 24
Absolute Veränderung des Körpergewichts
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
Ab Baseline in Woche 24
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zu 28 Wochen)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis zu 28 Wochen)
Beobachtete Konzentration vor der Dosis (Ctrough) von VX-659, TEZ, M1-TEZ und IVA
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 4, 8, 12 und 16
Vordosierung in Woche 4, 8, 12 und 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Februar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Iran

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren