3. fázisú vizsgálat a VX-659 kombinált terápiájáról az F508del mutáció és a minimális funkciómutáció (F/MF) heterozigóta cisztás fibrózisában szenvedő alanyokon
2020. március 12. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
3. fázisú, randomizált, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat a VX-659 kombinációs terápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, akik heterozigóták az F508del mutáció és a minimális funkciómutáció (F/MF) miatt
Ez a tanulmány értékeli a VX-659 hatékonyságát hármas kombinációban (TC) tezakaftorral (TEZ) és ivakaftorral (IVA) olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik heterozigóták az F508del-re és minimális funkciómutációval (F/MF alanyok). .
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
385
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Ausztrália
- Prince Charles Hospital
-
Herston, Ausztrália
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
Nedlands, Ausztrália
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights, Ausztrália
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
-
Randwick, Ausztrália
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Subiaco, Ausztrália
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Egyesült Királyság
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Egyesült Királyság
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
-
Penarth, Egyesült Királyság
- University Hospital Llandough
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Hartford Health
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami/ Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Arnold Palmer Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Niles, Illinois, Egyesült Államok, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- Kentucky Clinic
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 80901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14222
- Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19017
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
- University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Haifa, Izrael
- Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Medical Organization
-
Petah tikva, Izrael
- Schneider Children's Medical Center
-
Tel HaShomer, Izrael
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Németország
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Németország
- Clinic of J.W Goethe University
-
Hannover, Németország
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Németország
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
-
Koeln, Németország
- University Hospital Cologne
-
Lubeck, Németország
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Németország
- Pneumologische Praxis Pasing
-
München, Németország
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario 12 de octubre
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario Infantil la Paz
-
Sabadell, Spanyolország
- Coporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanyolország
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Bern, Svájc
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Zürich, Svájc
- Universitaetsspital Zuerich
-
Zürich, Svájc
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Írország
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Írország
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin, Írország
- Children's University Hospital Temple Street
-
Dublin, Írország
- Cork University Hospital
-
Galway, Írország
- National University of Ireland
-
Limerick, Írország
- University Hospital Limerick
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Heterozigóta az F508del-re és egy MF-mutációra (a protokollban meghatározottak szerint)
- Az 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) értéke ≥40%-a és ≤90%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának
Főbb kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül
- A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
- Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció
Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Azok a résztvevők, akik placebót kaptak, a VX-659/TEZ/IVA-val megegyeztek 24 hétig a TC-kezelési időszakban.
|
A résztvevők VX-659/TEZ/IVA placebót kaptak szájon át naponta egyszer reggel, és placebót illesztett IVA-val naponta egyszer, este.
|
|
Kísérleti: VX-659/TEZ/IVA TC
Azok a résztvevők, akik VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg fix dózisú kombinációs (FDC) tablettát kaptak reggel és IVA 150 mg mono tablettát este 24 héten keresztül a TC kezelési időszakban.
|
A résztvevők VX-659/TEZ/IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
Más nevek:
A résztvevők IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, este.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. héten
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
|
A kiindulási állapottól a 4. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
|
Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
|
A tüdő exacerbációk száma (PEx)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén.
|
Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
|
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
|
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri.
A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
|
A testtömegindex (BMI) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
|
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal.
|
Az alaphelyzettől a 24. héten
|
|
A verejték-klorid abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. héten
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
Az alaphelyzettől a 4. héten
|
|
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. héten
|
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri.
A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 4. héten
|
|
Az első pulmonalis exacerbáció (PEx) ideje
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén.
|
Az alaphelyzettől a 24. hétig
|
|
Abszolút változás a BMI Z-pontszámában a kiindulási értéknél 20 évnél fiatalabb résztvevők esetében
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
|
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a m2-ben kifejezett magassággal.
A z-score egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e.
Az életkorhoz és nemhez igazított BMI-t a BMI-kor z-pontszámként elemeztük.
A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető.
Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik.
A magasabb értékek magasabb BMI-t jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 24. héten
|
|
A testtömeg abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
|
Az alaphelyzettől a 24. héten
|
|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a TC-kezelési időszakban a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig, vagy a vizsgálatban való részvétel dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (28 hétig)
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a TC-kezelési időszakban a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig, vagy a vizsgálatban való részvétel dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (28 hétig)
|
|
|
A VX-659, TEZ, M1-TEZ és IVA megfigyelt adagolás előtti koncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Előadagolás a 4., 8., 12. és 16. héten
|
Előadagolás a 4., 8., 12. és 16. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 7.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. február 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. február 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. február 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 21.
Első közzététel (Tényleges)
2018. február 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 12.
Utolsó ellenőrzés
2020. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
- VX-659
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX17-659-102
- 2017-004132-11 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Befejezve
-
Rabin Medical CenterIsmeretlenBleb Vascularity | Bleb Fibrosis | Trabeculectomiás kudarcIzrael
-
Altamash Institute of Dental MedicineBefejezveTumor | Pentoxifillin | Triamcinolon | E vitamin | Orális submucosa fibrosisPakisztán
-
Danish Breast Cancer Cooperative GroupDanish Cancer Society; Danish Center for Interventional Research in Radiation Oncology...ToborzásFájdalom | Halál | Sebhely | PROM | Telangiectasia | Helyi neoplazma kiújulása | Távolról áttétes rosszindulatú daganat | Fibrosis mell | A bőr depigmentációja/hiperpigmentációjaDánia, Svédország, Norvégia, Chile