Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования комбинированной терапии VX-659 у субъектов с муковисцидозом, гетерозиготных по мутации F508del и мутации с минимальной функцией (F/MF)

12 марта 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-659 у субъектов с кистозным фиброзом, гетерозиготных по мутации F508del и мутации с минимальной функцией (F/MF)

В этом исследовании будет оцениваться эффективность VX-659 в тройной комбинации (TC) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у субъектов с муковисцидозом (CF), гетерозиготных по F508del и минимальной функциональной мутации (субъекты F/MF). .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

385

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Австралия
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Австралия
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Австралия
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Австралия
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Австралия
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • The Alfred Hospital
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Германия
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Германия
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Германия
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Израиль
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Израиль
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Sheba Medical Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Ирландия
        • Cork University Hospital
      • Galway, Ирландия
        • National University of Ireland
      • Limerick, Ирландия
        • University Hospital Limerick
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Sabadell, Испания
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • University Hospital Llandough
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Швейцария
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Швейцария
        • Kinderspital Zuerich

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Гетерозигота по F508del и мутации MF (как определено в протоколе)
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники, получавшие плацебо, соответствовали VX-659/TEZ/IVA в течение 24 недель в период лечения ТС.
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром и плацебо, соответствующее IVA, перорально один раз в день вечером.
Экспериментальный: VX-659/ТЭЗ/ИВА ТС
Участники, которые получали VX-659 240 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток с фиксированной дозой (FDC) утром и IVA 150 мг в виде монотаблетки вечером в течение 24 недель в период лечения TC.
Лекарство: VX-659/ТЭЗ/ИВА
Участники получали VX-659/TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня на 4 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до 24 недели
Количество легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам.
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение в пересмотренном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) Респираторный домен
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на рост в квадратных метрах (м^2).
От исходного уровня на 24 неделе
Абсолютное изменение хлорида пота
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня на 4 неделе
Абсолютное изменение в пересмотренном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) Респираторный домен
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня на 4 неделе
Время до первого легочного обострения (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам.
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ для участников младше 20 лет на исходном уровне
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
ИМТ определяли как вес в кг, деленный на рост в м^2. Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. ИМТ, скорректированный с учетом возраста и пола, анализировали как z-показатель ИМТ к возрасту. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Более высокие значения указывают на более высокий ИМТ.
От исходного уровня на 24 неделе
Абсолютное изменение массы тела
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
От исходного уровня на 24 неделе
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения TC до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 28 недель)
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения TC до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 28 недель)
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-659, TEZ, M1-TEZ и IVA
Временное ограничение: Предварительная доза на 4, 8, 12 и 16 неделе
Предварительная доза на 4, 8, 12 и 16 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 февраля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 марта 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bangladesh

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться