En fase 3-studie av VX-659-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose heterozygot for F508del-mutasjonen og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF)
12. mars 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-659-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er heterozygote for F508del-mutasjonen og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF)
Denne studien vil evaluere effekten av VX-659 i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er heterozygote for F508del og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF-individer) .
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
385
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia
- Prince Charles Hospital
-
Herston, Australia
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights, Australia
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
-
Randwick, Australia
- Sydney Children's Hospital, Randwick
-
Subiaco, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- St. Michael's Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Stollery Children's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Hartford Health
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami/ Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Niles, Illinois, Forente stater, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- Kentucky Clinic
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 80901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14222
- Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19017
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
- University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37920
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irland
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irland
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin, Irland
- Children's University Hospital Temple Street
-
Dublin, Irland
- Cork University Hospital
-
Galway, Irland
- National University of Ireland
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Haifa, Israel
- Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Organization
-
Petah tikva, Israel
- Schneider Children's Medical Center
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario 12 de octubre
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario Infantil la Paz
-
Sabadell, Spania
- Coporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla, Spania
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Glasgow, Storbritannia
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Storbritannia
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
-
Liverpool, Storbritannia
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Wythenshawe Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
-
Penarth, Storbritannia
- University Hospital Llandough
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Zürich, Sveits
- Universitaetsspital Zuerich
-
Zürich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Clinic of J.W Goethe University
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Tyskland
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
-
Koeln, Tyskland
- University Hospital Cologne
-
Lubeck, Tyskland
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologische Praxis Pasing
-
München, Tyskland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Heterozygot for F508del og en MF-mutasjon (som definert i protokollen)
- Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % og ≤90 % av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
- Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakere som fikk placebo matchet med VX-659/TEZ/IVA i 24 uker i TC-behandlingsperioden.
|
Deltakerne fikk placebo-matchet VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen og placebo-matchet til IVA oralt en gang daglig om kvelden.
|
|
Eksperimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltakere som fikk VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som fastdosekombinasjonstabletter (FDC) om morgenen og IVA 150 mg som monotablett om kvelden i 24 uker i TC-behandlingsperioden.
|
Deltakerne fikk VX-659/TEZ/IVA oralt en gang daglig om morgenen.
Andre navn:
Deltakerne fikk IVA muntlig en gang daglig på kvelden.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
|
Fra baseline i uke 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Antall lungeeksaserbasjoner (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose.
Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Absolutt endring i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline i uke 4
|
|
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline i uke 4
|
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose.
Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
|
Fra baseline i uke 4
|
|
Tid til første lungeeksaserbasjon (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Absolutt endring i BMI Z-score for deltakere <=20 år ved baseline
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i m^2.
z-score er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden.
BMI, justert for alder og kjønn, ble analysert som BMI-for-alder z-score.
En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Høyere verdier indikerer høyere BMI.
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Absolutt endring i kroppsvekt
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil 28 uker)
|
Fra første dose av studiemedikamentet i TC-behandlingsperioden opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføringen av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil 28 uker)
|
|
|
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-659, TEZ, M1-TEZ og IVA
Tidsramme: Fordosering i uke 4, 8, 12 og 16
|
Fordosering i uke 4, 8, 12 og 16
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. mars 2018
Primær fullføring (Faktiske)
5. februar 2019
Studiet fullført (Faktiske)
5. februar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. februar 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. februar 2018
Først lagt ut (Faktiske)
27. februar 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mars 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2020
Sist bekreftet
1. mars 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- VX-659
Andre studie-ID-numre
- VX17-659-102
- 2017-004132-11 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført
Kliniske studier på Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkjentAkutt bronkitt | Akutt øvre luftveisinfeksjonKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)FullførtCannabisbrukForente stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyFullførtMannlige personer med type II diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedFullførtFarmakokinetikk | SikkerhetsproblemerStorbritannia
-
Regado Biosciences, Inc.FullførtFrivillig friskForente stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltFullførtGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.AvsluttetHypoplastisk venstre hjertesyndromForente stater
-
ItalfarmacoFullførtBecker muskeldystrofiNederland, Italia
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Creaciones Aromáticas Industriales, S.A. (CARINSA)Fullført