Hodnocení incidence relapsů u pacientů s biotinem léčenou progresivní roztroušenou sklerózou (IPBio-SeP)

Východiska: Vysoké dávky biotinu jsou terapeutickou možností pro pacienty s francouzskou progresivní roztroušenou sklerózou (RS), bez relapsu po dobu alespoň jednoho roku, od 1. června 2016. Přestože je známo, že zánětlivá aktivita progresivních forem RS je nízká, několik publikací uvádí klinickou a/nebo radiologickou aktivitu pro pacienty léčené biotinem.

Cíle:

1. Zjistit, zda vysoké dávky biotinu zvyšují klinickou zánětlivou aktivitu pacientů s progresivní formou RS.
2. Porovnat klinické charakteristiky relapsů, které se vyskytly s biotinem nebo ne.
3. Popsat charakteristiky pacientů s klinickou zánětlivou aktivitou biotinu.

Metody: Jedná se o národní, akademickou, observační a retrospektivní studii srovnávající jednu skupinu pacientů s progresivní RS s vysokou dávkou biotinu s jinou skupinou bez této léčby pomocí skóre sklonu, se záměrem léčit. Hlavním hodnotícím kritériem je roční míra relapsů (ARR) od začátku biotinu do posledního dostupného hodnocení před extrakcí dat. Bude použit Studentův t test. Bude použito negativní binomické modelování s recidivami počítanými za dobu expozice a zohledňující inter a intracentrovou variabilitu. Statistické testy budou přizpůsobeny povaze proměnných týkajících se sekundárních kritérií posuzování.

Očekávané výsledky: Tato francouzská národní studie poskytne lepší znalosti o zánětlivé aktivitě progresivních forem RS léčených vysokou dávkou biotinu. Je-li u biotinu zvýrazněna zvýšená klinická zánětlivá aktivita, bude nutná prospektivní studie k potvrzení výsledku před konkrétní informací vědecké komunity a pacientů o tomto riziku nebo dokonce změnou pravidel preskripce, aby bylo zajištěno užívání přípravku . Naopak absence zvýšeného rizika klinické zánětlivé aktivity u biotinu by pomohla ujistit předepisujícího lékaře i pacienta o neškodnosti léčby.