Evaluatie van de incidentie van recidieven bij patiënten met met biotine behandelde progressieve multiple sclerose (IPBio-SeP)

Achtergrond: Hoge dosis biotine is sinds 1 juni 2016 een therapeutische optie voor Franse patiënten met progressieve multiple sclerose (MS), zonder recidief gedurende ten minste één jaar. Ondanks dat bekend is dat de ontstekingsactiviteit van progressieve vormen van MS laag is, wordt in verschillende publicaties melding gemaakt van klinische en/of radiologische activiteit bij met biotine behandelde patiënten.

Doelstellingen:

1. Om te bepalen of een hoge dosis biotine de klinische ontstekingsactiviteit van patiënten met een progressieve vorm van MS verhoogt.
2. Om de klinische kenmerken te vergelijken van de recidieven die optraden met biotine of niet.
3. Om de kenmerken van de patiënten met een klinische ontstekingsactiviteit met biotine te beschrijven.

Methoden: Dit is een nationale, academische, observationele en retrospectieve studie waarin de ene groep progressieve MS-patiënten met een hoge dosis biotine wordt vergeleken met een andere groep zonder deze behandeling met behulp van een propensity-score, met de bedoeling om te behandelen. Het belangrijkste beoordelingscriterium is het op jaarbasis berekende terugvalpercentage (ARR) vanaf het begin van de biotine tot de laatste beschikbare evaluatie vóór de gegevensextractie. Er wordt gebruik gemaakt van een Student's t-toets. Er zal een negatieve binominale modellering worden gebruikt met recidieven die worden geteld over een periode van blootstelling en rekening houdend met de inter- en intracentrumvariabiliteit. De statistische toetsen zullen worden aangepast aan de aard van de variabelen met betrekking tot de secundaire beoordelingscriteria.

Verwachte resultaten: Deze Franse nationale studie zal een beter inzicht geven in de ontstekingsactiviteit van de progressieve vormen van MS die worden behandeld met hoge doses biotine. Als een verhoogde klinische inflammatoire activiteit wordt benadrukt met biotine, zal een prospectieve studie nodig zijn om het resultaat te bevestigen voordat een specifieke informatie van de wetenschappelijke gemeenschap en de patiënten over dit risico of zelfs een wijziging van de voorschrijfregels nodig is om het gebruik van het product veilig te stellen. . Integendeel, de afwezigheid van een verhoogd risico op klinische ontstekingsactiviteit met biotine zou de voorschrijver en de patiënt geruststellen over de onschadelijkheid van de behandeling.