评估生物素治疗的进行性多发性硬化症患者的复发率 (IPBio-SeP)

背景：高剂量生物素是法国进行性多发性硬化症 (MS) 患者的一种治疗选择，自 2016 年 6 月 1 日起至少一年没有复发。 尽管已知进行性 MS 的炎症活性较低，但一些出版物提到了生物素治疗患者的临床和/或放射学活性。

目标：

1. 确定高剂量生物素是否会增加进展型 MS 患者的临床炎症活动。
2. 比较使用或不使用生物素发生复发的临床特征。
3. 描述具有生物素临床炎症活动的患者的特征。

方法：这是一项全国性、学术性、观察性和回顾性研究，使用倾向评分比较一组接受高剂量生物素治疗的进展性 MS 患者与另一组未接受这种治疗的患者，以进行治疗。 主要判断标准是从生物素开始到数据提取前最后一次可用评估的年化复发率（ARR）。 将使用学生 t 检验。 将使用一个负二项式模型，在一段暴露期间内进行复发计数，并考虑中心间和中心内的变异性。 统计测试将适应与次要判断标准有关的变量的性质。

预期结果：这项法国国家研究将更好地了解用高剂量生物素治疗的进行性多发性硬化症的炎症活动。 如果使用生物素强调临床炎症活动增加，则有必要进行前瞻性研究以确认结果，然后再向科学界和患者提供有关此风险的特定信息，甚至修改处方规则，以确保产品的使用. 相反，生物素不会增加临床炎症活动的风险，这有助于让开处方者和患者对治疗的无害性放心。