Utvärdering av förekomsten av återfall hos patienter med biotinbehandlade progressiv multipel skleros (IPBio-SeP)

Bakgrund: Högdos biotin är ett terapeutiskt alternativ för franska progressiv multipel skleros (MS)-patienter, utan återfall i minst ett år, sedan 1 juni 2016. Trots att den inflammatoriska aktiviteten hos progressiva former av MS är känd för att vara låg, nämnde flera publikationer klinisk och/eller radiologisk aktivitet för biotinbehandlade patienter.

Mål:

1. För att avgöra om högdos biotin ökar den kliniska inflammatoriska aktiviteten hos patienter med en progressiv form av MS.
2. Att jämföra de kliniska egenskaperna för de skov som inträffade med biotin eller inte.
3. Att beskriva egenskaperna hos patienter med en klinisk inflammatorisk aktivitet med biotin.

Metoder: Detta är en nationell, akademisk, observations- och retrospektiv studie som jämför en grupp progressiva MS-patienter med hög dos biotin med en annan grupp utan denna behandling med hjälp av en benägenhetspoäng, i avsikt att behandla. Det huvudsakliga bedömningskriteriet är den årliga återfallsfrekvensen (ARR) från början av biotinet till den sista tillgängliga utvärderingen före dataextraktionen. Ett Students t-test kommer att användas. En negativ binomial modellering med återfall som räknas över en exponeringsperiod och tar hänsyn till inter- och intracentervariabiliteten kommer att användas. De statistiska testerna kommer att anpassas till arten av variablerna avseende de sekundära bedömningskriterierna.

Förväntade resultat: Denna franska nationella studie kommer att ge en bättre kunskap om den inflammatoriska aktiviteten hos de progressiva formerna av MS som behandlas med högdos biotin. Om en ökad klinisk inflammatorisk aktivitet framhävs med biotin kommer en prospektiv studie att vara nödvändig för att bekräfta resultatet innan en specifik information från forskarsamhället och patienterna om denna risk eller till och med en ändring av receptreglerna för att säkerställa användningen av produkten . Tvärtom, frånvaron av ökad risk för klinisk inflammatorisk aktivitet med biotin skulle bidra till att försäkra förskrivaren och patienten om behandlingens ofarlighet.