Evaluering af forekomsten af ​​tilbagefald hos patienter med biotinbehandlet progressiv multipel sklerose (IPBio-SeP)

Baggrund: Højdosis biotin er en terapeutisk mulighed for fransk progressiv multipel sklerose (MS)-patienter uden tilbagefald i mindst et år siden 1. juni 2016. På trods af den inflammatoriske aktivitet af progressive former for MS er kendt for at være lav, nævnte flere publikationer klinisk og/eller radiologisk aktivitet for biotinbehandlede patienter.

Mål:

1. For at bestemme, om højdosis biotin øger den kliniske inflammatoriske aktivitet hos patienter med en progressiv form for MS.
2. At sammenligne de kliniske karakteristika af de tilbagefald, der opstod med biotin eller ej.
3. At beskrive karakteristika for patienter med en klinisk inflammatorisk aktivitet med biotin.

Metoder: Dette er et nationalt, akademisk, observations- og retrospektivt studie, der sammenligner en gruppe progressive MS-patienter med højdosis biotin med en anden gruppe uden denne behandling ved hjælp af en tilbøjelighedsscore, med intention om at behandle. Det vigtigste vurderingskriterium er den årlige tilbagefaldsrate (ARR) fra begyndelsen af ​​biotinet til den sidste evaluering, der er tilgængelig før dataudtrækningen. En Students t-test vil blive brugt. En negativ binomial modellering med tilbagefald, der tæller over en eksponeringsperiode og tager hensyn til inter- og intracentervariabiliteten, vil blive brugt. De statistiske test vil blive tilpasset arten af ​​variablerne vedrørende de sekundære vurderingskriterier.

Forventede resultater: Denne franske nationale undersøgelse vil give et bedre kendskab til den inflammatoriske aktivitet af de progressive former for MS behandlet med højdosis biotin. Hvis en øget klinisk inflammatorisk aktivitet fremhæves med biotin, vil en prospektiv undersøgelse være nødvendig for at bekræfte resultatet før en specifik information fra det videnskabelige samfund og patienterne om denne risiko eller endda en ændring af receptreglerne for at sikre brugen af ​​produktet . Tværtimod ville fraværet af øget risiko for klinisk inflammatorisk aktivitet med biotin være med til at berolige den ordinerende læge og patienten om behandlingens uskyldighed.