Avaliação da incidência de recaídas em pacientes com esclerose múltipla progressiva tratada com biotina (IPBio-SeP)

Introdução: A biotina em altas doses é uma opção terapêutica para pacientes com Esclerose Múltipla (EM) progressiva francesa, sem recidivas há pelo menos um ano, desde 1º de junho de 2016. Apesar da atividade inflamatória das formas progressivas de EM ser reconhecidamente baixa, várias publicações mencionam atividade clínica e/ou radiológica para pacientes tratados com biotina.

Objetivos.

1. Determinar se altas doses de biotina aumentam a atividade inflamatória clínica de pacientes com uma forma progressiva de EM.
2. Comparar as características clínicas das recidivas ocorridas ou não com biotina.
3. Descrever as características dos pacientes com atividade inflamatória clínica com biotina.

Métodos: Este é um estudo nacional, acadêmico, observacional e retrospectivo comparando um grupo de pacientes com EM progressiva com altas doses de biotina a outro grupo sem esse tratamento usando um escore de propensão, na intenção de tratar. O principal critério de julgamento é a taxa de recaída anualizada (ARR) desde o início da biotina até a última avaliação disponível antes da extração de dados. Será utilizado um teste t de Student. Será utilizada uma modelagem binomial negativa com contagem de recaídas ao longo de um período de exposição e levando em consideração a variabilidade inter e intracentro. Os testes estatísticos serão adaptados à natureza das variáveis ​​relativas aos critérios secundários de julgamento.

Resultados esperados: Este estudo nacional francês proporcionará um melhor conhecimento da atividade inflamatória das formas progressivas de EM tratadas com altas doses de biotina. Se um aumento da atividade inflamatória clínica for evidenciado com a biotina, será necessário um estudo prospectivo para confirmar o resultado antes de uma informação específica da comunidade científica e dos pacientes sobre esse risco ou mesmo uma alteração das regras de prescrição para garantir o uso do produto . Pelo contrário, a ausência de risco aumentado de atividade inflamatória clínica com biotina ajudaria a tranquilizar o prescritor e o paciente sobre a inocuidade do tratamento.