Evaluering av forekomsten av tilbakefall hos pasienter med biotinbehandlet progressiv multippel sklerose (IPBio-SeP)

Bakgrunn: Høydose biotin er et terapeutisk alternativ for fransk progressiv multippel sklerose (MS)-pasienter, uten tilbakefall i minst ett år, siden 1. juni 2016. Til tross for at den inflammatoriske aktiviteten til progressive former for MS er kjent for å være lav, nevnte flere publikasjoner klinisk og/eller radiologisk aktivitet for biotinbehandlede pasienter.

Mål:

1. For å bestemme om høydose biotin øker den kliniske inflammatoriske aktiviteten til pasienter med en progressiv form for MS.
2. For å sammenligne de kliniske egenskapene til tilbakefallene som oppsto med biotin eller ikke.
3. For å beskrive egenskapene til pasienter med en klinisk inflammatorisk aktivitet med biotin.

Metoder: Dette er en nasjonal, akademisk, observasjons- og retrospektiv studie som sammenligner en gruppe progressive MS-pasienter med høydose biotin med en annen gruppe uten denne behandlingen ved bruk av en tilbøyelighetsskåre, i intensjon om å behandle. Hovedvurderingskriteriet er den årlige tilbakefallsraten (ARR) fra begynnelsen av biotinet til den siste evalueringen som er tilgjengelig før datauttaket. En Students t-test vil bli brukt. En negativ binomial modellering med tilbakefall tellende over en eksponeringsperiode og tar hensyn til inter- og intrasentervariabiliteten vil bli brukt. De statistiske testene vil bli tilpasset arten av variablene vedrørende sekundærvurderingskriteriene.

Forventede resultater: Denne franske nasjonale studien vil gi bedre kunnskap om den inflammatoriske aktiviteten til de progressive formene for MS behandlet med høydose biotin. Hvis en økt klinisk inflammatorisk aktivitet fremheves med biotin, vil en prospektiv studie være nødvendig for å bekrefte resultatet før en spesifikk informasjon fra det vitenskapelige samfunnet og pasientene om denne risikoen eller til og med en endring av reseptregler for å sikre bruken av produktet . Tvert imot vil fraværet av økt risiko for klinisk inflammatorisk aktivitet med biotin bidra til å berolige forskriveren og pasienten om behandlingens uskyldighet.