Bewertung der Inzidenz von Rückfällen bei Patienten mit Biotin-behandelter progressiver Multipler Sklerose (IPBio-SeP)

Hintergrund: Hochdosiertes Biotin ist seit dem 1. Juni 2016 eine therapeutische Option für Patienten mit progredienter Multipler Sklerose (MS) in Frankreich, die mindestens ein Jahr lang keinen Rückfall erlitten haben. Obwohl bekannt ist, dass die entzündliche Aktivität von progressiven Formen von MS gering ist, erwähnten mehrere Veröffentlichungen die klinische und/oder radiologische Aktivität für mit Biotin behandelte Patienten.

Ziele:

1. Um zu bestimmen, ob hochdosiertes Biotin die klinische Entzündungsaktivität von Patienten mit einer progressiven Form von MS erhöht.
2. Um die klinischen Merkmale der Schübe zu vergleichen, die mit Biotin auftraten oder nicht.
3. Die Charakteristika der Patienten mit einer klinischen entzündlichen Aktivität mit Biotin zu beschreiben.

Methoden: Dies ist eine nationale, akademische, beobachtende und retrospektive Studie, die eine Gruppe von Patienten mit progressiver MS mit hochdosiertem Biotin mit einer anderen Gruppe ohne diese Behandlung vergleicht, wobei ein Propensity-Score in Absicht zur Behandlung verwendet wurde. Das Hauptbeurteilungskriterium ist die annualisierte Schubrate (ARR) vom Beginn der Biotingabe bis zur letzten verfügbaren Auswertung vor der Datenextraktion. Ein Student's t-Test wird verwendet. Es wird ein negatives binomiales Modell verwendet, bei dem die Schübe über einen Expositionszeitraum gezählt werden und die Variabilität zwischen und innerhalb der Zentren berücksichtigt wird. Die statistischen Tests werden an die Art der Variablen bezüglich der sekundären Beurteilungskriterien angepasst.

Erwartete Ergebnisse: Diese französische nationale Studie wird ein besseres Wissen über die entzündliche Aktivität der progressiven Formen von MS liefern, die mit hochdosiertem Biotin behandelt werden. Wenn eine erhöhte klinische Entzündungsaktivität unter Biotin nachgewiesen wird, ist eine prospektive Studie zur Bestätigung des Ergebnisses erforderlich, bevor eine spezifische Information der wissenschaftlichen Gemeinschaft und der Patienten über dieses Risiko oder sogar eine Änderung der Verschreibungsvorschriften erfolgt, um die Verwendung des Produkts sicherzustellen . Im Gegenteil, das Fehlen eines erhöhten Risikos einer klinischen entzündlichen Aktivität mit Biotin würde dazu beitragen, den verschreibenden Arzt und den Patienten hinsichtlich der Unschädlichkeit der Behandlung zu beruhigen.