Evaluación de la incidencia de recaídas en pacientes con esclerosis múltiple progresiva tratados con biotina (IPBio-SeP)

Antecedentes: La biotina en dosis altas es una opción terapéutica para pacientes con Esclerosis Múltiple (EM) progresiva francesa, sin recaída durante al menos un año, desde el 1 de junio de 2016. A pesar de que se sabe que la actividad inflamatoria de las formas progresivas de EM es baja, varias publicaciones mencionaron actividad clínica y/o radiológica para pacientes tratados con biotina.

Objetivos:

1. Determinar si altas dosis de biotina aumentan la actividad inflamatoria clínica de pacientes con una forma progresiva de EM.
2. Comparar las características clínicas de las recaídas ocurridas con biotina o no.
3. Describir las características de los pacientes con actividad clínica inflamatoria con biotina.

Métodos: Este es un estudio nacional, académico, observacional y retrospectivo que compara un grupo de pacientes con EM progresiva con altas dosis de biotina con otro grupo sin este tratamiento utilizando un puntaje de propensión, en intención de tratar. El principal criterio de juicio es la tasa de recaída anualizada (ARR) desde el comienzo de la biotina hasta la última evaluación disponible antes de la extracción de datos. Se utilizará la prueba de la t de Student. Se utilizará un modelo binomial negativo contando las recaídas a lo largo de un periodo de exposición y teniendo en cuenta la variabilidad inter e intracentro. Las pruebas estadísticas se adaptarán a la naturaleza de las variables relativas a los criterios secundarios de juicio.

Resultados esperados: este estudio nacional francés proporcionará un mejor conocimiento de la actividad inflamatoria de las formas progresivas de EM tratadas con altas dosis de biotina. Si se destaca un aumento de la actividad inflamatoria clínica con biotina, será necesario un estudio prospectivo para confirmar el resultado antes de una información específica de la comunidad científica y los pacientes sobre este riesgo o incluso una modificación de las reglas de prescripción para asegurar el uso del producto. . Por el contrario, la ausencia de un mayor riesgo de actividad inflamatoria clínica con biotina ayudaría a tranquilizar al prescriptor y al paciente sobre la inocuidad del tratamiento.