Zjistěte optimální počáteční dávku přípravku Mircera podávaného subkutánně pro udržovací léčbu anémie u dětských pacientů s chronickým onemocněním ledvin na dialýze nebo dosud nedialyzovaných.
3. března 2022 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie ke zjištění optimální počáteční dávky přípravku MIRCERA® podávaného subkutánně k udržovací léčbě anémie u dětských pacientů s chronickým onemocněním ledvin na dialýze nebo dosud nedialyzovaných.
Při přechodu ze stabilní subkutánní (SC) udržovací léčby epoetinem alfa, epoetinem beta nebo darbepoetinem zjistěte počáteční dávku přípravku Mircera podávaného subkutánně k udržovací léčbě anémie u pediatrických účastníků s chronickým onemocněním ledvin (CKD) na dialýze nebo dosud nedialyzovaných alfa.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
-
Paris, Francie, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
-
Strasbourg, Francie, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Itálie, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Itálie, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
-
Debrecen, Maďarsko, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
-
Kraków, Polsko, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
-
Lodz, Polsko, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
-
Torun, Polsko, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
-
Zabrze, Polsko, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda University Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
-
-
New Jersey
-
West Orange, New Jersey, Spojené státy, 07052
- RWJBarnabas Health
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí účastníci ve věku od 3 měsíců do 17 let s klinicky stabilní chronickou renální anémií
- CKD s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 (určeno Bedside Schwartzovým vzorcem) nebo dialýzou po dobu nejméně 8 týdnů před první dávkou přípravku Mircera
- Pro účastníky peritoneální dialýzy (PD): týdenní Kt/V≥ 1,8
- Pro účastníky na hemodialýze (HD): adekvátní HD, poměr snížení močoviny (URR) > 65 % nebo Kt/V > 1,2 pro účastníky na HD třikrát týdně.
Účastníci s méně než nebo více než třemi HD sezeními týdně by měli mít týdenní Kt/V≥ 3,6.
- Výchozí koncentrace Hb 10,0-12,0 g/dl stanoveno z průměru dvou hodnot Hb naměřených při návštěvě 1 (týden -3) a návštěvě 2 (týden -1)
- Stabilní SC udržovací léčba epoetinem alfa, epoetinem beta nebo darbepoetinem alfa se stejným dávkovacím intervalem po dobu nejméně 6 týdnů před první dávkou přípravku Mircera
- Léčba stabilní dávkou epoetinu alfa, epoetinu beta nebo darbepoetinu alfa bez změny týdenní dávky > 25 % (zvýšení nebo snížení) po dobu nejméně 4 týdnů před první dávkou přípravku Mircera
- Adekvátní stav železa definovaný jako feritin ≥ 100 ng/ml nebo saturace transferinu (TSAT) ≥ 20 % (nebo procento hypochromních červených krvinek < 10 %); průměr dvou hodnot naměřených během screeningu.
Kritéria vyloučení:
- Zjevné gastrointestinální krvácení během 8 týdnů před screeningem nebo během období screeningu
- Transfuze červených krvinek do 8 týdnů před screeningem nebo během screeningového období
- Hemoglobinopatie (např. homozygotní srpkovitá anémie, talasémie všech typů) Hemolytická anémie, aktivní maligní onemocnění
- Subjekty s PD s epizodou peritonitidy během posledních 30 dnů před screeningem a/nebo během období screeningu
- Nekontrolované nebo symptomatické zánětlivé onemocnění (např. systémový lupus erythematodes)
- Nekontrolovaná hypertenze podle hodnocení zkoušejícího
- Epileptické záchvaty během 3 měsíců před screeningem a během screeningového období
- Podávání jakéhokoli zkoumaného léčiva během 4 týdnů před screeningem nebo plánované během studie
- Těžká hyperparatyreóza (intaktní parathormon [PTH]≥ 1000 pg/ml nebo celý PTH≥ 500 pg/ml) nebo biopsií prokázaná fibróza kostní dřeně
- Transplantace ledvin s použitím imunosupresivních terapií, o kterých je známo, že zhoršují anémii
- Známá přecitlivělost na rekombinantní lidský erytropoetin (EPO), polyethylenglykol nebo jakoukoli složku lékové formy studie
- Čistá aplazie červených krvinek (PRCA) zprostředkovaná protilátkou proti EPO (AEAB) nebo historie PRCA zprostředkovaná AEAB nebo pozitivní výsledek testu AEAB v nepřítomnosti PRCA
- Vysoká pravděpodobnost předčasného stažení nebo přerušení studie (např. plánovaná transplantace ledviny od žijícího dárce do 5 měsíců od zahájení studie)
- Plánovaná elektivní operace během celého studijního období
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mircera
Mircera bude podávána subkutánně jednou za 4 týdny
|
Počáteční dávka přípravku Mircera bude jedna z devíti počátečních dávek odpovídajících silám předplněné injekční stříkačky na základě celkové týdenní dávky látky stimulující erytropoézu (ESA) během období screeningu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna koncentrace hemoglobinu (Hb) mezi výchozí hodnotou a obdobím hodnocení u každého pacienta
Časové okno: Základní stav do 21. týdne
|
Změna Hb od výchozí hodnoty byla vypočítána na jednotlivého účastníka s použitím průměru jednotlivce pro základní i vyhodnocovací období a se zohledněním rozdílu.
Výchozí období bylo definováno jako doba mezi dnem první studijní dávky a předchozími 35 dny.
Období hodnocení bylo definováno jako období mezi 17. a 21. týdnem včetně.
|
Základní stav do 21. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s průměrnou koncentrací Hb během hodnoceného období v rozmezí ± 1 g/dl jejich výchozího Hb a nad, v rozmezí 10–12 g/dl nebo pod ním
Časové okno: Týden 17 až 21
|
Uvádí se počet účastníků s průměrnou koncentrací Hb během hodnoceného období v rozmezí ± 1 g/dl jejich výchozí hodnoty Hb a také počet účastníků s průměrnou koncentrací Hb nad, v rámci nebo pod rozmezím 10-12 g/dl .
Období hodnocení bylo definováno jako období mezi 17. a 21. týdnem včetně.
|
Týden 17 až 21
|
|
Průměrné hodnoty Hb a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týdny 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
Je uvedena průměrná koncentrace Hb v čase a průměrná změna Hb od výchozí hodnoty v čase.
|
Výchozí stav, týdny 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
|
Změna dávky Mircera v průběhu času
Časové okno: Týden 1 až 17
|
Změna dávky byla definována jako změna síly podané dávky ve srovnání s předchozí dávkou.
|
Týden 1 až 17
|
|
Poměr počáteční dávky přípravku Mircera (1. týden) k dávce v 17. týdnu
Časové okno: 1. týden, 17. týden
|
Poměr dávky Mircery byl vypočítán jako střední (min-max) poměr počáteční dávky (1. týden) k dávce v 17. týdnu. Účastníci, kteří odstoupili před 17. týdnem nebo kterým nebyla podána dávka Mircery v 17. týdnu z důvodu platná pravidla pro úpravu dávky byla z výpočtu poměru vyloučena.
|
1. týden, 17. týden
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky podle závažnosti podle hodnocení nejvyššího stupně toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Výchozí stav do 45. týdne
|
Nežádoucí příhoda je jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého přípravku, ať už je považováno za související s léčivým přípravkem či nikoli, jakékoli nové onemocnění nebo exacerbace stávajícího onemocnění. (zhoršení charakteru, frekvence nebo závažnosti známého stavu), opakování intermitentního zdravotního stavu nebo jakékoli zhoršení laboratorních hodnot nebo jiného klinického testu.
|
Výchozí stav do 45. týdne
|
|
Biologická dostupnost (F) Mircera u pediatrických účastníků na základě populačního PK modelu
Časové okno: Předdávkování v týdnu 1, 9, 17; Po dávce v týdnu 3, v týdnu 19 a další vzorek odebraný mezi 24 hodinami a 5 dny podle potřeby účastníka
|
Biologická dostupnost (F) je definována jako procento podaného léčiva, které se dostane do systémové cirkulace.
Pro přípravek Mircera byl vyvinut populační PK model, který adekvátně popisuje pediatrická data: 1kompartmentový model s absorpcí a eliminačními procesy prvního řádu.
Biologická dostupnost (F) byla odhadnuta za použití všech datových bodů uvedených v časovém rámci pomocí populačního PK modelu.
|
Předdávkování v týdnu 1, 9, 17; Po dávce v týdnu 3, v týdnu 19 a další vzorek odebraný mezi 24 hodinami a 5 dny podle potřeby účastníka
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. srpna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
19. července 2021
Dokončení studie (Aktuální)
19. července 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. května 2018
První zveřejněno (Aktuální)
11. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. března 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. března 2022
Naposledy ověřeno
1. března 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NH19708
- 2016-004779-39 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .