Déterminer la dose initiale optimale de Mircera administrée par voie sous-cutanée pour le traitement d'entretien de l'anémie chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique sous dialyse ou pas encore sous dialyse.
3 mars 2022 mis à jour par: Hoffmann-La Roche
Une étude ouverte, à un seul bras et multicentrique pour déterminer la dose initiale optimale de MIRCERA® administrée par voie sous-cutanée pour le traitement d'entretien de l'anémie chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique sous dialyse ou pas encore sous dialyse.
Déterminer la dose initiale de Mircera administrée par voie sous-cutanée pour le traitement d'entretien de l'anémie chez les participants pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) sous dialyse ou pas encore sous dialyse lors du passage d'un traitement d'entretien sous-cutané (SC) stable avec l'époétine alfa, l'époétine bêta ou la darbépoétine alpha.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
40
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
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Sevilla, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
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Lille, France, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
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Paris, France, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
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Strasbourg, France, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
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Budapest, Hongrie, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
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Debrecen, Hongrie, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italie, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
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Piemonte
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Torino, Piemonte, Italie, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
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Vilnius, Lituanie, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
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Kraków, Pologne, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
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Lodz, Pologne, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
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Torun, Pologne, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
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Zabrze, Pologne, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
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California
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Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
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New Jersey
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West Orange, New Jersey, États-Unis, 07052
- RWJBarnabas Health
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 mois à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Participants pédiatriques âgés de 3 mois à 17 ans atteints d'anémie rénale chronique cliniquement stable
- CKD avec un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 45 mL/min/1,73 m2 (déterminé par la formule Bedside Schwartz) ou traitement de dialyse pendant au moins 8 semaines avant la première dose de Mircera
- Pour les participants sous dialyse péritonéale (DP) : un Kt/V hebdomadaire ≥ 1,8
- Pour les participants sous hémodialyse (HD) : HD adéquate, taux de réduction de l'urée (URR) > 65 % ou Kt/V > 1,2 pour les participants sous HD trois fois par semaine.
Les participants avec moins ou plus de trois séances HD par semaine doivent avoir un Kt/V hebdomadaire ≥ 3,6.
- Concentration initiale d'Hb 10,0-12,0 g/dL déterminé à partir de la moyenne de deux valeurs d'Hb mesurées lors de la visite 1 (semaine -3) et de la visite 2 (semaine -1)
- Traitement d'entretien SC stable avec l'époétine alfa, l'époétine bêta ou la darbépoétine alfa avec le même intervalle de dosage pendant au moins 6 semaines avant la première dose de Mircera
- Dose stable de traitement par époétine alfa, époétine bêta ou darbépoétine alfa sans changement de dose hebdomadaire > 25 % (augmentation ou diminution) pendant au moins 4 semaines avant la première dose de Mircera
- Statut en fer adéquat défini par une ferritine ≥ 100 ng/mL ou une saturation de la transferrine (TSAT) ≥ 20 % (ou un pourcentage de globules rouges hypochromes < 10 %) ; moyenne de deux valeurs mesurées lors du dépistage.
Critère d'exclusion:
- Hémorragie gastro-intestinale manifeste dans les 8 semaines précédant le dépistage ou pendant la période de dépistage
- Transfusions de globules rouges dans les 8 semaines précédant le dépistage ou pendant la période de dépistage
- Hémoglobinopathies (p. ex., drépanocytose homozygote, thalassémie de tous types) Anémie hémolytique, maladie maligne active
- Sujets PD avec un épisode de péritonite au cours des 30 derniers jours précédant le dépistage et/ou pendant la période de dépistage
- Maladie inflammatoire non contrôlée ou symptomatique (par exemple, lupus érythémateux disséminé)
- Hypertension non contrôlée telle qu'évaluée par l'investigateur
- Crises d'épilepsie dans les 3 mois précédant le dépistage et pendant la période de dépistage
- Administration de tout médicament expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage ou planifiée pendant l'étude
- Hyperparathyroïdie sévère (hormone parathyroïdienne [PTH] intacte ≥ 1000 pg/mL ou PTH entière ≥ 500 pg/mL) ou fibrose médullaire prouvée par biopsie
- Greffe de rein avec utilisation de thérapies immunosuppressives connues pour exacerber l'anémie
- Hypersensibilité connue à l'érythropoïétine humaine recombinante (EPO), au polyéthylène glycol ou à tout constituant de la formulation du médicament à l'étude
- Aplasie pure des globules rouges (PRCA) médiée par les anticorps anti-EPO (AEAB) ou antécédent de PRCA médiée par AEAB ou résultat positif au test AEAB en l'absence de PRCA
- Forte probabilité de retrait précoce ou d'interruption de l'étude (par exemple, greffe de rein d'un donneur vivant planifiée dans les 5 mois suivant le début de l'étude)
- Chirurgie élective planifiée pendant toute la période d'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Mircera
Mircera sera administré par voie sous-cutanée une fois toutes les 4 semaines
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La dose initiale de Mircera sera l'une des neuf doses initiales correspondant aux dosages des seringues préremplies en fonction de la dose hebdomadaire totale d'agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) pendant la période de dépistage.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la concentration d'hémoglobine (Hb) entre la ligne de base et la période d'évaluation pour chaque patient
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 21
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Le changement d'Hb par rapport au départ a été calculé sur une base par participant en utilisant la moyenne d'un individu pour les périodes de départ et d'évaluation et en prenant la différence.
La période de référence a été définie comme le temps entre le jour de la première dose d'étude et les 35 jours précédents.
La période d'évaluation a été définie comme la période comprise entre la semaine 17 et la semaine 21 inclusivement.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 21
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec une concentration moyenne d'Hb pendant la période d'évaluation à ± 1 g/dL de leur Hb de base et au-dessus, à l'intérieur ou en dessous de la plage de 10-12 g/dL
Délai: Semaine 17 jusqu'à la semaine 21
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Le nombre de participants avec une concentration moyenne d'Hb pendant la période d'évaluation à ± 1 g/dL de leur Hb de base est rapporté ainsi que le nombre de participants avec une concentration moyenne d'Hb au-dessus, à l'intérieur ou en dessous de la plage de 10-12 g/dL .
La période d'évaluation a été définie comme la période entre la semaine 17 et la semaine 21 inclusivement.
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Semaine 17 jusqu'à la semaine 21
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Valeurs moyennes de l'Hb et changement par rapport à la ligne de base
Délai: Au départ, semaines 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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La concentration moyenne d'Hb au fil du temps et la variation moyenne de l'Hb par rapport à la ligne de base au fil du temps sont présentées.
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Au départ, semaines 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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Modification de la dose de Mircera au fil du temps
Délai: Semaine 1 à Semaine 17
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Un changement de dose a été défini comme un changement de la dose administrée par rapport à la dose précédente.
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Semaine 1 à Semaine 17
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Rapport de la dose initiale de Mircera (semaine 1) à la dose de la semaine 17
Délai: Semaine 1, Semaine 17
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Le rapport de la dose de Mircera a été calculé comme le rapport médian (min-max) de la dose initiale (semaine 1) à la dose à la semaine 17. Les participants qui se sont retirés avant la semaine 17 ou qui n'ont pas reçu de dose de Mircera lors de la visite de la semaine 17 en raison de les règles d'ajustement de dose applicables ont été exclues du calcul du rapport.
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Semaine 1, Semaine 17
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Nombre de participants présentant des événements indésirables par gravité, selon le niveau de toxicité le plus élevé de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 45
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Un événement indésirable est tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament, à toute nouvelle maladie ou à l'exacerbation d'une maladie existante. (une aggravation du caractère, de la fréquence ou de la gravité d'une condition connue), la récurrence d'une condition médicale intermittente ou toute détérioration d'une valeur de laboratoire ou d'un autre test clinique.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 45
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Biodisponibilité (F) de Mircera chez les participants pédiatriques basée sur le modèle PK de population
Délai: Pré-dose aux semaines 1, 9, 17 ; Post-dose à la semaine 3, semaine 19 et échantillon supplémentaire prélevé entre 24 heures et 5 jours à la convenance du participant
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La biodisponibilité (F) est définie comme le pourcentage du médicament administré qui atteint la circulation systémique.
Un modèle PK de population a été développé pour Mircera qui décrit adéquatement les données pédiatriques : un modèle à 1 compartiment avec des processus d'absorption et d'élimination de premier ordre.
La biodisponibilité (F) a été estimée à l'aide de tous les points de données répertoriés sous la période à l'aide du modèle PK de population.
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Pré-dose aux semaines 1, 9, 17 ; Post-dose à la semaine 3, semaine 19 et échantillon supplémentaire prélevé entre 24 heures et 5 jours à la convenance du participant
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 août 2018
Achèvement primaire (Réel)
19 juillet 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
19 juillet 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 avril 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 mai 2018
Première publication (Réel)
11 juin 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 mars 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 mars 2022
Dernière vérification
1 mars 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NH19708
- 2016-004779-39 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .