Bepaal de optimale startdosis van Mircera subcutaan toegediend voor onderhoudsbehandeling van bloedarmoede bij pediatrische patiënten met chronische nierziekte bij dialyse of nog niet bij dialyse.
3 maart 2022 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche
Een open-label, eenarmig, multicenter onderzoek om de optimale startdosis van MIRCERA® subcutaan te bepalen voor de onderhoudsbehandeling van bloedarmoede bij pediatrische patiënten met chronische nierziekte die dialyse ondergaan of nog niet dialyse ondergaan.
Bepaal de aanvangsdosis van Mircera subcutaan toegediend voor de onderhoudsbehandeling van anemie bij pediatrische deelnemers met chronische nierziekte (CKD) die dialyse ondergaan of nog niet dialyse ondergaan bij het overschakelen van een stabiele subcutane (SC) onderhoudsbehandeling met epoëtine alfa, epoëtine bèta of darbepoëtine alfa.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
40
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
-
Paris, Frankrijk, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
-
Strasbourg, Frankrijk, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
-
Debrecen, Hongarije, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italië, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Italië, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
-
-
-
-
-
Vilnius, Litouwen, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
-
Kraków, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
-
Lodz, Polen, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
-
Torun, Polen, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
-
Zabrze, Polen, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
-
-
California
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Loma Linda University Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
-
-
New Jersey
-
West Orange, New Jersey, Verenigde Staten, 07052
- RWJBarnabas Health
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 maanden tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Pediatrische deelnemers van 3 maanden tot 17 jaar met klinisch stabiele chronische nieranemie
- CKD met geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van < 45 ml/min/1,73 m2 (bepaald door de Bedside Schwartz-formule) of dialysebehandeling gedurende ten minste 8 weken vóór de eerste dosis Mircera
- Voor deelnemers aan peritoneale dialyse (PD): een wekelijkse Kt/V≥ 1,8
- Voor deelnemers aan hemodialyse (HD): voldoende HD, ureumreductieratio (URR) > 65% of Kt/V > 1,2 voor deelnemers aan HD drie keer per week.
Deelnemers met minder dan of meer dan drie ZvH-sessies per week moeten een wekelijkse Kt/V≥ 3,6 hebben.
- Baseline Hb-concentratie 10,0-12,0 g/dL bepaald uit het gemiddelde van twee Hb-waarden gemeten bij bezoek 1 (week -3) en bezoek 2 (week -1)
- Stabiele SC-onderhoudsbehandeling met epoëtine alfa, epoëtine beta of darbepoëtine alfa met hetzelfde doseringsinterval gedurende ten minste 6 weken vóór de eerste dosis Mircera
- Stabiele dosis behandeling met epoëtine alfa, epoëtine bèta of darbepoëtine alfa zonder wekelijkse dosisverandering > 25% (verhoging of verlaging) gedurende ten minste 4 weken vóór de eerste dosis Mircera
- Adequate ijzerstatus gedefinieerd als ferritine ≥ 100 ng/ml of transferrineverzadiging (TSAT) ≥ 20% (of percentage hypochrome rode bloedcellen < 10%); gemiddelde van twee tijdens de screening gemeten waarden.
Uitsluitingscriteria:
- Openlijke gastro-intestinale bloeding binnen 8 weken voor screening of tijdens de screeningsperiode
- RBC-transfusies binnen 8 weken voor screening of tijdens de screeningsperiode
- Hemoglobinopathieën (bijv. homozygote sikkelcelziekte, alle soorten thalassemie) Hemolytische anemie, actieve kwaadaardige ziekte
- PD-patiënten met een episode van peritonitis in de afgelopen 30 dagen voorafgaand aan de screening en/of tijdens de screeningperiode
- Ongecontroleerde of symptomatische ontstekingsziekte (bijv. Systemische lupus erythematosus)
- Ongecontroleerde hypertensie zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Epileptische aanvallen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening en tijdens de screeningsperiode
- Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of gepland tijdens het onderzoek
- Ernstige hyperparathyreoïdie (intact bijschildklierhormoon [PTH] ≥ 1000 pg/ml of volledig PTH ≥ 500 pg/ml) of door biopsie bewezen beenmergfibrose
- Niertransplantatie met gebruik van immunosuppressieve therapieën waarvan bekend is dat ze bloedarmoede verergeren
- Bekende overgevoeligheid voor recombinant humaan erytropoëtine (EPO), polyethyleenglycol of een bestanddeel van de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel
- Door anti-EPO-antilichaam (AEAB) gemedieerde erytrocytaire aplasie (PRCA) of voorgeschiedenis van door AEAB gemedieerde PRCA of positief AEAB-testresultaat bij afwezigheid van PRCA
- Grote kans op vroegtijdige stopzetting of onderbreking van het onderzoek (bijv. geplande niertransplantatie van een levende donor binnen 5 maanden na aanvang van het onderzoek)
- Geplande electieve chirurgie gedurende de gehele studieperiode
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mircera
Mircera wordt eenmaal per 4 weken subcutaan toegediend
|
De aanvangsdosis van Mircera is een van de negen aanvangsdoses die overeenkomen met de sterkte van de voorgevulde spuit op basis van de totale wekelijkse dosis erytropoëse-stimulerend middel (ESA) tijdens de screeningperiode.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hemoglobine (Hb)-concentratie tussen de basislijn en de evaluatieperiode voor elke patiënt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 21
|
De Hb-verandering ten opzichte van de uitgangswaarde werd per deelnemer berekend door gebruik te maken van het individuele gemiddelde voor zowel de uitgangswaarde als de evaluatieperiode en het verschil te nemen.
De basislijnperiode werd gedefinieerd als de tijd tussen de dag van de eerste studiedosis en de voorafgaande 35 dagen.
De evaluatieperiode werd gedefinieerd als de periode tussen week 17 en week 21.
|
Basislijn tot week 21
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een gemiddelde Hb-concentratie tijdens de evaluatieperiode Binnen ± 1 g/dl van hun basislijn Hb en hoger, binnen of onder het bereik van 10-12 g/dl
Tijdsspanne: Week 17 t/m week 21
|
Aantal deelnemers met een gemiddelde Hb-concentratie tijdens de evaluatieperiode binnen ± 1 g/dL van hun baseline Hb wordt gerapporteerd, evenals het aantal deelnemers met een gemiddelde Hb-concentratie boven, binnen of onder het bereik van 10-12 g/dL .
De evaluatieperiode werd gedefinieerd als de periode tussen week 17 en week 21.
|
Week 17 t/m week 21
|
|
Gemiddelde Hb-waarden en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn, weken 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
De gemiddelde Hb-concentratie in de loop van de tijd en de gemiddelde verandering in Hb ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd worden weergegeven.
|
Basislijn, weken 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
|
Verandering in Mircera-dosis in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Week 1 tot week 17
|
Een dosisverandering werd gedefinieerd als een verandering in de toegediende dosissterkte in vergelijking met de voorgaande dosis.
|
Week 1 tot week 17
|
|
Verhouding van Mircera-startdosis (week 1) tot de dosis in week 17
Tijdsspanne: Week 1, week 17
|
De verhouding van de dosis Mircera werd berekend als de mediane (min-max) verhouding van de startdosis (week 1) tot de dosis in week 17. de toepasselijke regels voor dosisaanpassing werden uitgesloten van de ratioberekening.
|
Week 1, week 17
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen naar ernst zoals beoordeeld door de hoogste toxiciteitsgraad van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 45
|
Een bijwerking is elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet beschouwd als verband houdend met het geneesmiddel, elke nieuwe ziekte of verergering van een bestaande ziekte. (een verslechtering van de aard, frequentie of ernst van een bekende aandoening), herhaling van een intermitterende medische aandoening of enige verslechtering van een laboratoriumwaarde of andere klinische test.
|
Basislijn tot week 45
|
|
Biologische beschikbaarheid (F) van Mircera bij pediatrische deelnemers op basis van populatie PK-model
Tijdsspanne: Pre-dosis in week 1, 9, 17; Post-dosis in week 3, week 19 en extra monster genomen tussen 24 uur en 5 dagen wanneer het de deelnemer uitkomt
|
Biologische beschikbaarheid (F) wordt gedefinieerd als het percentage van het toegediende geneesmiddel dat de systemische circulatie bereikt.
Voor Mircera werd een farmacokinetisch populatiemodel ontwikkeld dat pediatrische gegevens adequaat beschrijft: een 1-compartimentsmodel met eerste orde absorptie- en eliminatieprocessen.
De biologische beschikbaarheid (F) werd geschat aan de hand van alle gegevenspunten vermeld onder het tijdsbestek met behulp van het populatie-PK-model.
|
Pre-dosis in week 1, 9, 17; Post-dosis in week 3, week 19 en extra monster genomen tussen 24 uur en 5 dagen wanneer het de deelnemer uitkomt
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 augustus 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
19 juli 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
19 juli 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 april 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 mei 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 maart 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 maart 2022
Laatst geverifieerd
1 maart 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NH19708
- 2016-004779-39 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .