Należy ustalić optymalną dawkę początkową preparatu Mircera podawanego podskórnie w leczeniu podtrzymującym niedokrwistości u dzieci z przewlekłą chorobą nerek dializowanych lub jeszcze niedializowanych.
3 marca 2022 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu ustalenie optymalnej dawki początkowej preparatu MIRCERA® podawanego podskórnie w leczeniu podtrzymującym niedokrwistości u pacjentów pediatrycznych z przewlekłą chorobą nerek dializowanych lub jeszcze niedializowanych.
Należy ustalić dawkę początkową produktu Mircera podawanego podskórnie w leczeniu podtrzymującym niedokrwistości u dzieci i młodzieży z przewlekłą chorobą nerek (CKD) dializowanych lub jeszcze niedializowanych podczas zmiany ze stabilnego podskórnego leczenia podtrzymującego epoetyną alfa, epoetyną beta lub darbepoetyną alfa.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
40
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
-
Paris, Francja, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
-
Strasbourg, Francja, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Vilnius, Litwa, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
-
Kraków, Polska, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
-
Lodz, Polska, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
-
Torun, Polska, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
-
Zabrze, Polska, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
-
-
New Jersey
-
West Orange, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07052
- RWJBarnabas Health
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
-
Debrecen, Węgry, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Włochy, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 miesiące do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy pediatryczni w wieku od 3 miesięcy do 17 lat ze stabilną klinicznie przewlekłą niedokrwistością nerkową
- CKD z oszacowaną szybkością przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 45 ml/min/1,73 m2 (określone za pomocą wzoru Schwartza przyłóżkowego) lub dializy przez co najmniej 8 tygodni przed podaniem pierwszej dawki leku Mircera
- Dla uczestników dializy otrzewnowej (PD): tygodniowo Kt/V≥ 1,8
- Dla uczestników poddawanych hemodializie (HD): odpowiednia HD, wskaźnik redukcji mocznika (URR) > 65% lub Kt/V > 1,2 dla uczestników poddawanych HD trzy razy w tygodniu.
Uczestnicy z mniej niż lub więcej niż trzema sesjami HD tygodniowo powinni mieć tygodniowy Kt/V≥ 3,6.
- Wyjściowe stężenie Hb 10,0-12,0 g/dl określone na podstawie średniej z dwóch wartości Hb zmierzonych podczas Wizyty 1 (Tydzień -3) i Wizyty 2 (Tydzień -1)
- Stabilne leczenie podtrzymujące podskórnie epoetyną alfa, epoetyną beta lub darbepoetyną alfa z zachowaniem takich samych odstępów między dawkami przez co najmniej 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki produktu Mircera
- Leczenie stałą dawką epoetyny alfa, epoetyny beta lub darbepoetyny alfa bez tygodniowej zmiany dawki > 25% (zwiększanie lub zmniejszanie) przez co najmniej 4 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki produktu Mircera
- Odpowiedni stan żelaza określony jako ferrytyna ≥ 100 ng/ml lub nasycenie transferyną (TSAT) ≥ 20% (lub odsetek hipochromicznych krwinek czerwonych < 10%); średnia z dwóch wartości zmierzonych podczas badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
- Jawne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego
- Transfuzje krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego
- Hemoglobinopatie (np. homozygotyczna niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, talasemia wszystkich typów) Niedokrwistość hemolityczna, Aktywna choroba nowotworowa
- Pacjenci z chorobą Parkinsona z epizodem zapalenia otrzewnej w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem przesiewowym i/lub w okresie badania przesiewowego
- Niekontrolowana lub objawowa choroba zapalna (np. toczeń rumieniowaty układowy)
- Niekontrolowane nadciśnienie w ocenie badacza
- Napady padaczkowe w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i w okresie badania przesiewowego
- Podanie dowolnego badanego leku w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowanym w trakcie badania
- Ciężka nadczynność przytarczyc (nienaruszony parathormon [PTH] ≥ 1000 pg/ml lub całkowity PTH ≥ 500 pg/ml) lub potwierdzone biopsją zwłóknienie szpiku kostnego
- Przeszczep nerki z zastosowaniem terapii immunosupresyjnych, o których wiadomo, że zaostrzają anemię
- Znana nadwrażliwość na rekombinowaną ludzką erytropoetynę (EPO), glikol polietylenowy lub jakikolwiek składnik preparatu badanego leku
- Czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) związana z przeciwciałami anty-EPO (AEAB) lub PRCA zależna od AEAB w wywiadzie lub dodatni wynik testu AEAB przy braku PRCA
- Wysokie prawdopodobieństwo wcześniejszego wycofania lub przerwania badania (np. planowany przeszczep nerki od żywego dawcy w ciągu 5 miesięcy od rozpoczęcia badania)
- Planowana planowa operacja w całym okresie studiów
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mircera
Mircera będzie podawana podskórnie raz na 4 tygodnie
|
Dawka początkowa produktu Mircera będzie jedną z dziewięciu dawek początkowych odpowiadających mocy ampułko-strzykawki na podstawie całkowitej tygodniowej dawki czynnika stymulującego erytropoezę (ESA) w okresie przesiewowym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) między wartością wyjściową a okresem oceny dla każdego pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 21
|
Zmiana Hb w stosunku do wartości wyjściowej została obliczona dla każdego uczestnika przy użyciu średniej dla danej osoby zarówno w okresie wyjściowym, jak i okresach oceny oraz biorąc pod uwagę różnicę.
Okres odniesienia zdefiniowano jako czas między dniem pierwszej dawki badanej a poprzednimi 35 dniami.
Okres oceny zdefiniowano jako okres między tygodniem 17 a tygodniem 21 włącznie.
|
Linia bazowa do tygodnia 21
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze średnim stężeniem Hb w okresie oceny w zakresie ± 1 g/dL ich wyjściowej Hb i powyżej, w lub poniżej zakresu 10-12 g/dL
Ramy czasowe: Tydzień 17 do tygodnia 21
|
Podana jest liczba uczestników ze średnim stężeniem Hb w okresie oceny w granicach ± 1 g/dL ich wyjściowego poziomu Hb, jak również liczba uczestników ze średnim stężeniem Hb powyżej, w zakresie lub poniżej zakresu 10-12 g/dL .
Okres oceny zdefiniowano jako okres między tygodniem 17 a tygodniem 21 włącznie.
|
Tydzień 17 do tygodnia 21
|
|
Średnie wartości Hb i zmiana od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
Przedstawiono średnie stężenie Hb w czasie i średnią zmianę w czasie w stosunku do linii podstawowej.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
|
Zmiana dawki leku Mircera w czasie
Ramy czasowe: Tydzień 1 do Tydzień 17
|
Zmianę dawki zdefiniowano jako zmianę mocy podanej dawki w porównaniu z dawką poprzednią.
|
Tydzień 1 do Tydzień 17
|
|
Stosunek dawki początkowej produktu Mircera (tydzień 1.) do dawki podanej w 17. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 17
|
Stosunek dawki produktu Mircera obliczono jako medianę (min.-maks.) stosunku dawki początkowej (tydzień 1.) do dawki w 17. tygodniu. Wizyta uczestników, którzy wycofali się przed 17. tygodniem lub którym nie podano dawki produktu Mircera w 17. tygodniu z powodu obowiązujące zasady dostosowywania dawki zostały wyłączone z obliczeń współczynnika.
|
Tydzień 1, Tydzień 17
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi według ciężkości w ocenie najwyższego stopnia toksyczności Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 45. tygodnia
|
Zdarzenie niepożądane to każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub choroba tymczasowo związana ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z produktem leczniczym, jakąkolwiek nową chorobą lub zaostrzeniem istniejącej choroby (pogorszenie charakteru, częstości lub ciężkości znanego stanu), nawrót okresowego stanu medycznego lub jakiekolwiek pogorszenie wartości laboratoryjnej lub innego testu klinicznego.
|
Wartość wyjściowa do 45. tygodnia
|
|
Biodostępność (F) produktu Mircera u uczestników pediatrycznych na podstawie populacyjnego modelu PK
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w 1, 9, 17 tygodniu; Po podaniu dawki w Tygodniu 3, Tygodniu 19 i dodatkowa próbka pobrana między 24 godzinami a 5 dniami według wygody uczestnika
|
Biodostępność (F) definiowana jest jako procent podanego leku, który dociera do krążenia ogólnoustrojowego.
Dla produktu Mircera opracowano populacyjny model farmakokinetyczny, który odpowiednio opisuje dane pediatryczne: model jednoprzedziałowy z procesami wchłaniania i eliminacji pierwszego rzędu.
Biodostępność (F) oszacowano przy użyciu wszystkich punktów danych wymienionych w ramach czasowych, stosując populacyjny model PK.
|
Przed podaniem dawki w 1, 9, 17 tygodniu; Po podaniu dawki w Tygodniu 3, Tygodniu 19 i dodatkowa próbka pobrana między 24 godzinami a 5 dniami według wygody uczestnika
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 sierpnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 lipca 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
19 lipca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 kwietnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 marca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 marca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NH19708
- 2016-004779-39 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .