Bestem den optimale startdosis af Mircera givet subkutant til vedligeholdelsesbehandling af anæmi hos pædiatriske patienter med kronisk nyresygdom i dialyse eller endnu ikke i dialyse.
3. marts 2022 opdateret af: Hoffmann-La Roche
En åben-label, single-arm, multicenter undersøgelse for at fastslå den optimale startdosis af MIRCERA® givet subkutant til vedligeholdelsesbehandling af anæmi hos pædiatriske patienter med kronisk nyresygdom i dialyse eller endnu ikke i dialyse.
Bestem startdosis af Mircera givet subkutant til vedligeholdelsesbehandling af anæmi hos pædiatriske deltagere med kronisk nyresygdom (CKD) i dialyse eller endnu ikke i dialyse, når der skiftes fra stabil subkutan (SC) vedligeholdelsesbehandling med epoetin alfa, epoetin beta eller darbepoetin alfa.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
40
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
- Loma Linda University health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
-
-
New Jersey
-
West Orange, New Jersey, Forenede Stater, 07052
- RWJBarnabas Health
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
-
-
-
-
-
Lille, Frankrig, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
-
Paris, Frankrig, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
-
Strasbourg, Frankrig, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Italien, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
-
Kraków, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
-
Lodz, Polen, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
-
Torun, Polen, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
-
Zabrze, Polen, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
-
Debrecen, Ungarn, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 måneder til 17 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Pædiatriske deltagere i alderen 3 måneder til 17 år med klinisk stabil kronisk nyreanæmi
- CKD med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på < 45 ml/min/1,73 m2 (bestemt af Bedside Schwartz-formlen) eller dialysebehandling i mindst 8 uger før den første dosis Mircera
- For deltagere i peritonealdialyse (PD): en ugentlig Kt/V≥ 1,8
- For deltagere i hæmodialyse (HD): tilstrækkelig HD, urea-reduktionsratio (URR) > 65 % eller Kt/V > 1,2 for deltagere på HD tre gange om ugen.
Deltagere med færre end eller mere end tre HD-sessioner om ugen bør have en ugentlig Kt/V≥ 3,6.
- Baseline Hb-koncentration 10,0-12,0 g/dL bestemt ud fra middelværdien af to Hb-værdier målt ved besøg 1 (uge -3) og besøg 2 (uge -1)
- Stabil SC vedligeholdelsesbehandling med epoetin alfa, epoetin beta eller darbepoetin alfa med samme doseringsinterval i mindst 6 uger før den første dosis Mircera
- Stabil dosis af epoetin alfa, epoetin beta eller darbepoetin alfa behandling uden ugentlig dosisændring > 25 % (øgning eller reduktion) i mindst 4 uger før den første dosis Mircera
- Tilstrækkelig jernstatus defineret som ferritin≥100 ng/mL eller transferrinmætning (TSAT)≥20% (eller procentdel af hypokrome røde blodlegemer < 10%); middelværdi af to værdier målt under screening.
Ekskluderingskriterier:
- Åbenlys gastrointestinal blødning inden for 8 uger før screening eller under screeningsperioden
- RBC-transfusioner inden for 8 uger før screening eller under screeningsperioden
- Hæmoglobinopatier (f.eks. homozygot seglcellesygdom, thalassæmi af alle typer) Hæmolytisk anæmi, Aktiv malign sygdom
- PD-personer med en episode af peritonitis inden for de seneste 30 dage før screening og/eller i screeningsperioden
- Ukontrolleret eller symptomatisk inflammatorisk sygdom (f.eks. systemisk lupus erythematosus)
- Ukontrolleret hypertension som vurderet af investigator
- Epileptiske anfald inden for 3 måneder før screening og i screeningsperioden
- Administration af ethvert forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening eller planlagt under undersøgelsen
- Alvorlig hyperparathyroidisme (intakt parathyreoideahormon [PTH]≥ 1000 pg/mL eller hel PTH≥ 500 pg/mL) eller biopsi-bevist knoglemarvsfibrose
- Nyretransplantation med brug af immunsuppressive terapier kendt for at forværre anæmi
- Kendt overfølsomhed over for rekombinant humant erythropoietin (EPO), polyethylenglycol eller en hvilken som helst bestanddel af studiets lægemiddelformulering
- Anti-EPO antistof (AEAB)-medieret pure red cell aplasia (PRCA) eller historie med AEAB-medieret PRCA eller positivt AEAB-testresultat i fravær af PRCA
- Høj sandsynlighed for tidlig tilbagetrækning eller afbrydelse af undersøgelsen (f.eks. planlagt levende donor nyretransplantation inden for 5 måneder efter studiestart)
- Planlagt elektiv operation i hele studieperioden
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Mircera
Mircera vil blive administreret subkutant en gang hver 4. uge
|
Den initiale dosis Mircera vil være en af ni startdoser svarende til styrkerne af de fyldte sprøjter baseret på den samlede ugentlige dosis af erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) i screeningsperioden.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i hæmoglobinkoncentrationen (Hb) mellem baseline og evalueringsperioden for hver patient
Tidsramme: Baseline op til uge 21
|
Hb-ændringen fra baseline blev beregnet på en per-deltager-basis ved at bruge et individs gennemsnit for både baseline- og evalueringsperioden og tage forskellen.
Baseline-perioden blev defineret som tiden mellem dagen for første undersøgelsesdosis og de foregående 35 dage.
Evalueringsperioden blev defineret som perioden mellem uge 17 og uge 21 inklusive.
|
Baseline op til uge 21
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med en gennemsnitlig Hb-koncentration i løbet af evalueringsperioden inden for ± 1 g/dL af deres baseline Hb og over, inden for eller under området 10-12 g/dL
Tidsramme: Uge 17 til uge 21
|
Antallet af deltagere med en gennemsnitlig Hb-koncentration i evalueringsperioden inden for ± 1 g/dL af deres baseline Hb er rapporteret, samt antallet af deltagere med en gennemsnitlig Hb-koncentration over, inden for eller under området 10-12 g/dL .
Evalueringsperioden blev defineret som perioden mellem uge 17 og uge 21 inklusive.
|
Uge 17 til uge 21
|
|
Gennemsnitlige Hb-værdier og ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline, uge 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
Den gennemsnitlige Hb-koncentration over tid og den gennemsnitlige ændring i Hb fra baseline over tid er præsenteret.
|
Baseline, uge 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
|
|
Ændring i Mircera-dosis over tid
Tidsramme: Uge 1 til uge 17
|
En dosisændring blev defineret som en ændring i den administrerede dosisstyrke sammenlignet med den foregående dosis.
|
Uge 1 til uge 17
|
|
Forholdet mellem Mircera startdosis (uge 1) og dosis i uge 17
Tidsramme: Uge 1, uge 17
|
Forholdet mellem Mircera dosis blev beregnet som median (min-max) forhold mellem startdosis (uge 1) og dosis i uge 17. Deltagere, der trak sig før uge 17, eller som ikke fik en Mircera dosis i uge 17 besøg pga. de gældende dosisjusteringsregler blev udelukket fra forholdsberegningen.
|
Uge 1, uge 17
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser efter sværhedsgrad som vurderet af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) højeste toksicitetsgrad
Tidsramme: Baseline op til uge 45
|
En uønsket hændelse er ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet, enhver ny sygdom eller forværring af eksisterende sygdom. (en forværring af karakteren, hyppigheden eller sværhedsgraden af en kendt tilstand), gentagelse af en intermitterende medicinsk tilstand eller enhver forringelse af en laboratorieværdi eller anden klinisk test.
|
Baseline op til uge 45
|
|
Biotilgængelighed (F) af Mircera hos pædiatriske deltagere baseret på PK-populationsmodel
Tidsramme: Præ-dosis i uge 1, 9, 17; Efter dosis i uge 3, uge 19 og yderligere prøve taget mellem 24 timer og 5 dage efter deltagerens bekvemmelighed
|
Biotilgængelighed (F) er defineret som procentdelen af det administrerede lægemiddel, der når det systemiske kredsløb.
Der blev udviklet en PK-populationsmodel for Mircera, som tilstrækkeligt beskriver pædiatriske data: en 1-kompartment model med første ordens absorptions- og eliminationsprocesser.
Biotilgængeligheden (F) blev estimeret ved hjælp af alle datapunkterne anført under tidsramme ved hjælp af populations-PK-modellen.
|
Præ-dosis i uge 1, 9, 17; Efter dosis i uge 3, uge 19 og yderligere prøve taget mellem 24 timer og 5 dage efter deltagerens bekvemmelighed
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
3. august 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. juli 2021
Studieafslutning (Faktiske)
19. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. april 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. maj 2018
Først opslået (Faktiske)
11. juni 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. marts 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. marts 2022
Sidst verificeret
1. marts 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NH19708
- 2016-004779-39 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .