Accertarsi della dose iniziale ottimale di Mircera somministrata per via sottocutanea per il trattamento di mantenimento dell'anemia nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica in dialisi o non ancora in dialisi.
3 marzo 2022 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico per accertare la dose iniziale ottimale di MIRCERA® somministrata per via sottocutanea per il trattamento di mantenimento dell'anemia in pazienti pediatrici con malattia renale cronica in dialisi o non ancora in dialisi.
Determinare la dose iniziale di Mircera somministrata per via sottocutanea per il trattamento di mantenimento dell'anemia nei partecipanti pediatrici con malattia renale cronica (CKD) in dialisi o non ancora in dialisi quando si passa dal trattamento di mantenimento sottocutaneo stabile (SC) con epoetina alfa, epoetina beta o darbepoetina alfa.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
40
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lille, Francia, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
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Paris, Francia, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
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Strasbourg, Francia, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
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Piemonte
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Torino, Piemonte, Italia, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
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Vilnius, Lituania, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
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Kraków, Polonia, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
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Lodz, Polonia, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
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Torun, Polonia, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
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Zabrze, Polonia, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
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Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
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California
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Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
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New Jersey
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West Orange, New Jersey, Stati Uniti, 07052
- RWJBarnabas Health
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
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Budapest, Ungheria, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
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Debrecen, Ungheria, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 mesi a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti pediatrici di età compresa tra 3 mesi e 17 anni con anemia renale cronica clinicamente stabile
- CKD con velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 45 mL/min/1,73 m2 (determinato dalla formula Bedside Schwartz) o trattamento di dialisi per almeno 8 settimane prima della prima dose di Mircera
- Per i partecipanti in dialisi peritoneale (PD): un Kt/V settimanale ≥ 1,8
- Per i partecipanti in emodialisi (HD): HD adeguato, rapporto di riduzione dell'urea (URR) > 65% o Kt/V > 1,2 per i partecipanti in HD tre volte alla settimana.
I partecipanti con meno o più di tre sessioni HD a settimana dovrebbero avere un Kt/V settimanale ≥ 3,6.
- Concentrazione basale di Hb 10,0-12,0 g/dL determinato dalla media di due valori di Hb misurati alla Visita 1 (Settimana -3) e alla Visita 2 (Settimana -1)
- Trattamento di mantenimento SC stabile con epoetina alfa, epoetina beta o darbepoetina alfa con lo stesso intervallo di dosaggio per almeno 6 settimane prima della prima dose di Mircera
- Dose stabile di trattamento con epoetina alfa, epoetina beta o darbepoetina alfa senza modifiche settimanali della dose > 25% (aumento o diminuzione) per almeno 4 settimane prima della prima dose di Mircera
- Adeguato stato del ferro definito come ferritina ≥100 ng/mL o saturazione della transferrina (TSAT) ≥ 20% (o percentuale di globuli rossi ipocromici < 10%); media di due valori misurati durante lo screening.
Criteri di esclusione:
- Sanguinamento gastrointestinale palese entro 8 settimane prima dello screening o durante il periodo di screening
- Trasfusioni di globuli rossi nelle 8 settimane precedenti lo screening o durante il periodo di screening
- Emoglobinopatie (per es., anemia falciforme omozigote, talassemia di tutti i tipi) Anemia emolitica, Malattia maligna attiva
- Soggetti con PD con un episodio di peritonite negli ultimi 30 giorni prima dello screening e/o durante il periodo di screening
- Malattia infiammatoria incontrollata o sintomatica (ad esempio, lupus eritematoso sistemico)
- Ipertensione incontrollata valutata dallo sperimentatore
- Crisi epilettiche entro 3 mesi prima dello screening e durante il periodo di screening
- Somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dello screening o pianificato durante lo studio
- Iperparatiroidismo grave (ormone paratiroideo intatto [PTH] ≥ 1000 pg/mL o PTH intero ≥ 500 pg/mL) o fibrosi del midollo osseo comprovata da biopsia
- Trapianto di rene con uso di terapie immunosoppressive note per esacerbare l'anemia
- Ipersensibilità nota all'eritropoietina umana ricombinante (EPO), al polietilenglicole o a qualsiasi componente della formulazione del farmaco in studio
- Aplasia eritroide pura (PRCA) mediata da anticorpi anti-EPO (AEAB) o storia di PRCA mediata da AEAB o risultato positivo del test AEAB in assenza di PRCA
- Elevata probabilità di ritiro anticipato o interruzione dello studio (ad esempio, trapianto di rene da donatore vivente pianificato entro 5 mesi dall'inizio dello studio)
- Chirurgia elettiva pianificata durante l'intero periodo di studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Mircera
Mircera verrà somministrato per via sottocutanea una volta ogni 4 settimane
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La dose iniziale di Mircera sarà una delle nove dosi iniziali corrispondenti ai dosaggi della siringa preriempita in base alla dose settimanale totale di agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) durante il periodo di screening.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della concentrazione di emoglobina (Hb) tra il basale e il periodo di valutazione per ciascun paziente
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 21
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La variazione di Hb rispetto al basale è stata calcolata su base per partecipante utilizzando la media di un individuo sia per il basale che per i periodi di valutazione e prendendo la differenza.
Il periodo basale è stato definito come il tempo intercorso tra il giorno della prima dose dello studio e i 35 giorni precedenti.
Il periodo di valutazione è stato definito come il periodo compreso tra la settimana 17 e la settimana 21 comprese.
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Basale fino alla settimana 21
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con una concentrazione media di Hb durante il periodo di valutazione entro ± 1 g/dL della loro Hb basale e superiore, all'interno o al di sotto dell'intervallo di 10-12 g/dL
Lasso di tempo: Dalla settimana 17 alla settimana 21
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Viene riportato il numero di partecipanti con una concentrazione media di Hb durante il periodo di valutazione entro ± 1 g/dL della loro Hb basale, nonché il numero di partecipanti con una concentrazione media di Hb sopra, entro o sotto l'intervallo di 10-12 g/dL .
Il periodo di valutazione è stato definito come il periodo compreso tra la settimana 17 e la settimana 21 inclusa.
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Dalla settimana 17 alla settimana 21
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Valori medi di Hb e variazione rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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Vengono presentate la concentrazione media di Hb nel tempo e la variazione media di Hb dal basale nel tempo.
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Basale, settimane 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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Modifica della dose di Mircera nel tempo
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 17
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Una modifica della dose è stata definita come una modifica del dosaggio somministrato rispetto alla dose precedente.
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Dalla settimana 1 alla settimana 17
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Rapporto tra la dose iniziale di Mircera (settimana 1) e la dose alla settimana 17
Lasso di tempo: Settimana 1, Settimana 17
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Il rapporto della dose di Mircera è stato calcolato come rapporto mediano (min-max) tra la dose iniziale (settimana 1) e la dose alla settimana 17. Partecipanti che si sono ritirati prima della settimana 17 o a cui non è stata somministrata una dose di Mircera alla visita della settimana 17 a causa di le regole di aggiustamento della dose applicabili sono state escluse dal calcolo del rapporto.
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Settimana 1, Settimana 17
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Numero di partecipanti con eventi avversi per gravità come valutato dal più alto grado di tossicità dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 45
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Un evento avverso è qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale, qualsiasi nuova malattia o esacerbazione di una malattia esistente (peggioramento del carattere, della frequenza o della gravità di una condizione nota), ricorrenza di una condizione medica intermittente o qualsiasi deterioramento di un valore di laboratorio o di altri test clinici.
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Basale fino alla settimana 45
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Biodisponibilità (F) di Mircera nei partecipanti pediatrici basata sul modello PK della popolazione
Lasso di tempo: Pre-dose alla settimana 1, 9, 17; Post-dose alla settimana 3, settimana 19 e campione aggiuntivo prelevato tra 24 ore e 5 giorni a discrezione del partecipante
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La biodisponibilità (F) è definita come la percentuale del farmaco somministrato che raggiunge la circolazione sistemica.
Per Mircera è stato sviluppato un modello farmacocinetico di popolazione che descrive adeguatamente i dati pediatrici: un modello a 1 compartimento con processi di assorbimento ed eliminazione di primo ordine.
La biodisponibilità (F) è stata stimata utilizzando tutti i punti dati elencati nell'intervallo di tempo utilizzando il modello PK della popolazione.
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Pre-dose alla settimana 1, 9, 17; Post-dose alla settimana 3, settimana 19 e campione aggiuntivo prelevato tra 24 ore e 5 giorni a discrezione del partecipante
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 agosto 2018
Completamento primario (Effettivo)
19 luglio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
19 luglio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 aprile 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
11 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 marzo 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 marzo 2022
Ultimo verificato
1 marzo 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NH19708
- 2016-004779-39 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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