Determinar a dose inicial ideal de Mircera administrada por via subcutânea para o tratamento de manutenção da anemia em pacientes pediátricos com doença renal crônica em diálise ou ainda não em diálise.
3 de março de 2022 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para determinar a dose inicial ideal de MIRCERA® administrada por via subcutânea para o tratamento de manutenção da anemia em pacientes pediátricos com doença renal crônica em diálise ou ainda não em diálise.
Determinar a dose inicial de Mircera administrada por via subcutânea para o tratamento de manutenção da anemia em participantes pediátricos com doença renal crônica (DRC) em diálise ou ainda não em diálise ao mudar do tratamento de manutenção subcutâneo estável (SC) com epoetina alfa, epoetina beta ou darbepoetina alfa.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
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New Jersey
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West Orange, New Jersey, Estados Unidos, 07052
- RWJBarnabas Health
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
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Lille, França, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
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Paris, França, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
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Strasbourg, França, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
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Budapest, Hungria, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
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Debrecen, Hungria, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Itália, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
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Piemonte
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Torino, Piemonte, Itália, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
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Vilnius, Lituânia, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
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Kraków, Polônia, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
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Lodz, Polônia, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
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Torun, Polônia, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
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Zabrze, Polônia, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 meses a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes pediátricos de 3 meses a 17 anos de idade com anemia renal crônica clinicamente estável
- DRC com taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 45 mL/min/1,73 m2 (determinado pela fórmula de Bedside Schwartz) ou tratamento de diálise por pelo menos 8 semanas antes da primeira dose de Mircera
- Para participantes em diálise peritoneal (DP): um Kt/V semanal ≥ 1,8
- Para participantes em hemodiálise (HD): HD adequada, taxa de redução de uréia (URR) > 65% ou Kt/V > 1,2 para participantes em HD três vezes por semana.
Os participantes com menos ou mais de três sessões de HD por semana devem ter um Kt/V semanal ≥ 3,6.
- Concentração basal de Hb 10,0-12,0 g/dL determinado a partir da média de dois valores de Hb medidos na Visita 1 (Semana -3) e Visita 2 (Semana -1)
- Tratamento de manutenção SC estável com epoetina alfa, epoetina beta ou darbepoetina alfa com o mesmo intervalo de dosagem por pelo menos 6 semanas antes da primeira dose de Mircera
- Dose estável de tratamento com epoetina alfa, epoetina beta ou darbepoetina alfa sem alteração da dose semanal > 25% (aumento ou diminuição) por pelo menos 4 semanas antes da primeira dose de Mircera
- Status de ferro adequado definido como ferritina≥100 ng/mL ou saturação de transferrina (TSAT)≥ 20% (ou porcentagem de hemácias hipocrômicas < 10%); média de dois valores medidos durante a triagem.
Critério de exclusão:
- Sangramento gastrointestinal manifesto dentro de 8 semanas antes da triagem ou durante o período de triagem
- Transfusões de hemácias dentro de 8 semanas antes da triagem ou durante o período de triagem
- Hemoglobinopatias (por exemplo, doença falciforme homozigótica, talassemia de todos os tipos) Anemia hemolítica, doença maligna ativa
- Indivíduos com DP com episódio de peritonite nos últimos 30 dias antes da triagem e/ou durante o período de triagem
- Doença inflamatória descontrolada ou sintomática (por exemplo, lúpus eritematoso sistêmico)
- Hipertensão não controlada conforme avaliada pelo investigador
- Crises epilépticas dentro de 3 meses antes da triagem e durante o período de triagem
- Administração de qualquer medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da triagem ou planejada durante o estudo
- Hiperparatireoidismo grave (hormônio da paratireoide intacto [PTH] ≥ 1.000 pg/mL ou PTH total ≥ 500 pg/mL) ou fibrose da medula óssea comprovada por biópsia
- Transplante renal com uso de terapias imunossupressoras conhecidas por exacerbar a anemia
- Hipersensibilidade conhecida à eritropoetina humana recombinante (EPO), polietilenoglicol ou qualquer constituinte da formulação do medicamento em estudo
- Aplasia pura de células vermelhas (AEP) mediada por anticorpo anti-EPO (AEAB) ou história de AEP mediada por AEAB ou resultado de teste de AEAB positivo na ausência de AEP
- Alta probabilidade de retirada precoce ou interrupção do estudo (por exemplo, transplante de rim de doador vivo planejado dentro de 5 meses do início do estudo)
- Cirurgia eletiva planejada durante todo o período do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Mircera
Mircera será administrado por via subcutânea uma vez a cada 4 semanas
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A dose inicial de Mircera será uma das nove doses iniciais correspondentes às dosagens da seringa pré-cheia com base na dose semanal total do agente estimulante da eritropoiese (AEE) durante o período de triagem.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na concentração de hemoglobina (Hb) entre a linha de base e o período de avaliação para cada paciente
Prazo: Linha de base até a semana 21
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A mudança de Hb da linha de base foi calculada por participante usando a média de um indivíduo para os períodos de linha de base e avaliação e tomando a diferença.
O período basal foi definido como o tempo entre o dia da primeira dose do estudo e os 35 dias anteriores.
O período de avaliação foi definido como o período entre a Semana 17 e a Semana 21, inclusive.
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Linha de base até a semana 21
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com uma concentração média de Hb durante o período de avaliação dentro de ± 1 g/dL de sua Hb basal e acima, dentro ou abaixo da faixa de 10-12 g/dL
Prazo: Semana 17 até a Semana 21
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O número de participantes com uma concentração média de Hb durante o período de avaliação dentro de ± 1 g/dL de sua Hb basal é relatado, bem como o número de participantes com uma concentração média de Hb acima, dentro ou abaixo da faixa de 10-12 g/dL .
O período de avaliação foi definido como o período entre a Semana 17 e a Semana 21 inclusive.
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Semana 17 até a Semana 21
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Valores médios de Hb e alteração da linha de base
Prazo: Linha de base, semanas 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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São apresentadas a concentração média de Hb ao longo do tempo e a alteração média na Hb desde a linha de base ao longo do tempo.
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Linha de base, semanas 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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Mudança na dose de Mircera ao longo do tempo
Prazo: Semana 1 a Semana 17
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Uma mudança de dose foi definida como uma mudança na força da dose administrada em comparação com a dose anterior.
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Semana 1 a Semana 17
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Proporção da dose inicial de Mircera (semana 1) para a dose na semana 17
Prazo: Semana 1, Semana 17
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A proporção da dose de Mircera foi calculada como a proporção mediana (min-max) da dose inicial (Semana 1) para a dose na Semana 17. Os participantes que desistiram antes da Semana 17 ou que não receberam uma dose de Mircera na Semana 17 visitam devido a as regras de ajuste de dose aplicáveis foram excluídas do cálculo da razão.
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Semana 1, Semana 17
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Número de participantes com eventos adversos por gravidade, conforme avaliado pelo mais alto grau de toxicidade da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Linha de base até a semana 45
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Um evento adverso é qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, considerado ou não relacionado ao medicamento, qualquer nova doença ou exacerbação de doença existente (uma piora no caráter, frequência ou gravidade de uma condição conhecida), recorrência de uma condição médica intermitente ou qualquer deterioração em um valor de laboratório ou outro teste clínico.
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Linha de base até a semana 45
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Biodisponibilidade (F) de Mircera em participantes pediátricos com base no modelo farmacocinético populacional
Prazo: Pré-dose na Semana 1, 9, 17; Pós-dose na Semana 3, Semana 19 e amostra adicional coletada entre 24 horas e 5 dias conforme a conveniência do participante
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A biodisponibilidade (F) é definida como a percentagem do fármaco administrado, que atinge a circulação sistémica.
Foi desenvolvido para o Mircera um modelo farmacocinético populacional que descreve adequadamente os dados pediátricos: um modelo de 1 compartimento com processos de absorção e eliminação de primeira ordem.
A biodisponibilidade (F) foi estimada usando todos os pontos de dados listados no período de tempo usando o modelo PK populacional.
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Pré-dose na Semana 1, 9, 17; Pós-dose na Semana 3, Semana 19 e amostra adicional coletada entre 24 horas e 5 dias conforme a conveniência do participante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de agosto de 2018
Conclusão Primária (Real)
19 de julho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
19 de julho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de abril de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de maio de 2018
Primeira postagem (Real)
11 de junho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de março de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NH19708
- 2016-004779-39 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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