Ermitteln Sie die optimale Anfangsdosis von subkutan verabreichtem Mircera zur Erhaltungsbehandlung von Anämie bei pädiatrischen Patienten mit chronischer Nierenerkrankung, die dialysepflichtig oder noch nicht dialysepflichtig sind.
3. März 2022 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche
Eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Bestimmung der optimalen Anfangsdosis von subkutan verabreichtem MIRCERA® zur Erhaltungsbehandlung von Anämie bei dialysepflichtigen oder noch nicht dialysierten pädiatrischen Patienten mit chronischer Nierenerkrankung.
Ermitteln Sie die subkutan gegebene Anfangsdosis von Mircera zur Erhaltungsbehandlung von Anämie bei pädiatrischen Teilnehmern mit chronischer Nierenerkrankung (CKD), die sich in Dialyse befinden oder noch nicht in Dialyse sind, wenn von einer stabilen subkutanen (SC) Erhaltungstherapie mit Epoetin alfa, Epoetin beta oder Darbepoetin gewechselt wird Alpha.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
40
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Lille, Frankreich, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; Pediatrie
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Paris, Frankreich, 75743
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
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Strasbourg, Frankreich, 67098
- Höpital Hautepierre; Pediatrie 1
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italien, 20122
- Clinica Pediatrica II De Marchi
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Piemonte
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Torino, Piemonte, Italien, 10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita; U.O. Autonoma di Nefrologia, Dialisi e Trapianto
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Vilnius, Litauen, LT-08406
- Vilnius University Children's Hospital
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Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadciśnienia Dzieci i Mlodziezy
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Kraków, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie; Oddz.Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego/Stacja Dializ
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Lodz, Polen, 93-338
- Instytut "Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
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Torun, Polen, 87-100
- Szpital Specjalistyczny dla Dzieci i Doroslych; Oddzial Kliniczny Pediatrii i Nefrologii
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Zabrze, Polen, 41-800
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdziałem Dializoterapii
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Nefrologia
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Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Nefrologia Pediatrica
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Budapest, Ungarn, 1083
- Semmelweis University; 1st Department of Pediatrics, Pediatric Nephrology Center
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Debrecen, Ungarn, 4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Központ; Gyermekklinika
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham; Pediatric Nephrology
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California
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Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
- Loma Linda University Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University School of Med; Pediatrics
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children'S Mercy Hospital; Pediatric Nephrology
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New Jersey
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West Orange, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07052
- RWJBarnabas Health
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
- East Carolina University; Brody School of Medicine
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- UT Southwestern Medical Center; Pediatrics Dept.
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Monate bis 17 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Pädiatrische Teilnehmer im Alter von 3 Monaten bis 17 Jahren mit klinisch stabiler chronischer renaler Anämie
- CKD mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von < 45 ml/min/1,73 m2 (bestimmt durch die Bedside-Schwartz-Formel) oder Dialysebehandlung für mindestens 8 Wochen vor der ersten Dosis von Mircera
- Für Teilnehmer an Peritonealdialyse (PD): ein wöchentliches Kt/V≥ 1,8
- Für Teilnehmer unter Hämodialyse (HD): adäquate HD, Harnstoffreduktionsverhältnis (URR) > 65 % oder Kt/V > 1,2 für Teilnehmer unter HD dreimal pro Woche.
Teilnehmer mit weniger oder mehr als drei HD-Sitzungen pro Woche sollten ein wöchentliches Kt/V ≥ 3,6 haben.
- Baseline-Hb-Konzentration 10,0–12,0 g/dL bestimmt aus dem Mittelwert von zwei Hb-Werten, die bei Besuch 1 (Woche -3) und Besuch 2 (Woche -1) gemessen wurden
- Stabile SC-Erhaltungsbehandlung mit Epoetin alfa, Epoetin beta oder Darbepoetin alfa mit demselben Dosierungsintervall für mindestens 6 Wochen vor der ersten Dosis von Mircera
- Stabile Behandlung mit Epoetin alfa, Epoetin beta oder Darbepoetin alfa ohne wöchentliche Dosisänderung > 25 % (Erhöhung oder Verringerung) für mindestens 4 Wochen vor der ersten Dosis von Mircera
- Angemessener Eisenstatus, definiert als Ferritin ≥ 100 ng/ml oder Transferrinsättigung (TSAT) ≥ 20 % (oder Prozentsatz hypochromer Erythrozyten < 10 %); Mittelwert zweier während des Screenings gemessener Werte.
Ausschlusskriterien:
- Offensichtliche gastrointestinale Blutung innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening oder während des Screeningzeitraums
- Erythrozytentransfusionen innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening oder während des Screeningzeitraums
- Hämoglobinopathien (z. B. homozygote Sichelzellkrankheit, Thalassämie aller Art) Hämolytische Anämie, aktive bösartige Erkrankung
- PD-Patienten mit einer Peritonitis-Episode innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening und / oder während des Screening-Zeitraums
- Unkontrollierte oder symptomatische entzündliche Erkrankung (z. B. systemischer Lupus erythematodes)
- Unkontrollierter Bluthochdruck, wie vom Prüfarzt beurteilt
- Epileptische Anfälle innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening und während des Screeningzeitraums
- Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder geplant während der Studie
- Schwerer Hyperparathyreoidismus (intaktes Parathormon [PTH] ≥ 1000 pg/ml oder ganzes PTH ≥ 500 pg/ml) oder durch Biopsie nachgewiesene Knochenmarkfibrose
- Nierentransplantation mit Anwendung von immunsuppressiven Therapien, von denen bekannt ist, dass sie Anämie verschlimmern
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen rekombinantes humanes Erythropoietin (EPO), Polyethylenglykol oder einen Bestandteil der Formulierung des Studienarzneimittels
- Anti-EPO-Antikörper (AEAB)-vermittelte reine Erythrozytenaplasie (PRCA) oder AEAB-vermittelte PRCA in der Vorgeschichte oder positives AEAB-Testergebnis ohne PRCA
- Hohe Wahrscheinlichkeit eines vorzeitigen Abbruchs oder Abbruchs der Studie (z. B. geplante Lebendspende-Nierentransplantation innerhalb von 5 Monaten nach Studienbeginn)
- Geplante elektive Operation während der gesamten Studienzeit
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Mircera
Mircera wird einmal alle 4 Wochen subkutan verabreicht
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Die Anfangsdosis von Mircera ist eine von neun Anfangsdosen, die den Stärken der Fertigspritze entsprechen, basierend auf der wöchentlichen Gesamtdosis des Erythropoese-stimulierenden Mittels (ESA) während des Untersuchungszeitraums.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der Hämoglobin (Hb)-Konzentration zwischen dem Ausgangswert und dem Bewertungszeitraum für jeden Patienten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 21
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Die Hb-Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde pro Teilnehmer berechnet, wobei der Durchschnitt einer Person sowohl für den Ausgangs- als auch für den Bewertungszeitraum verwendet und die Differenz genommen wurde.
Der Baseline-Zeitraum wurde als die Zeit zwischen dem Tag der ersten Studiendosis und den vorangegangenen 35 Tagen definiert.
Der Bewertungszeitraum wurde als der Zeitraum zwischen Woche 17 und Woche 21 einschließlich definiert.
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Baseline bis Woche 21
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit einer durchschnittlichen Hb-Konzentration während des Bewertungszeitraums innerhalb von ± 1 g/dL ihres Ausgangs-Hb und darüber, innerhalb oder unterhalb des Bereichs von 10-12 g/dL
Zeitfenster: Woche 17 bis Woche 21
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Die Anzahl der Teilnehmer mit einer durchschnittlichen Hb-Konzentration während des Bewertungszeitraums innerhalb von ± 1 g/dL ihres Ausgangs-Hb wird ebenso angegeben wie die Anzahl der Teilnehmer mit einer durchschnittlichen Hb-Konzentration über, innerhalb oder unter dem Bereich von 10-12 g/dL .
Als Bewertungszeitraum wurde der Zeitraum zwischen Woche 17 und einschließlich Woche 21 definiert.
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Woche 17 bis Woche 21
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Mittlere Hb-Werte und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Wochen 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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Die mittlere Hb-Konzentration im Laufe der Zeit und die mittlere Veränderung des Hb gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit werden dargestellt.
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Baseline, Wochen 3, 5, 9, 13, 17, 19, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45
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Änderung der Mircera-Dosis im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 17
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Eine Dosisänderung wurde als Änderung der verabreichten Dosisstärke im Vergleich zur vorherigen Dosis definiert.
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Woche 1 bis Woche 17
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Verhältnis der Anfangsdosis von Mircera (Woche 1) zur Dosis in Woche 17
Zeitfenster: Woche 1, Woche 17
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Das Verhältnis der Mircera-Dosis wurde als Median (Min-Max)-Verhältnis der Anfangsdosis (Woche 1) zur Dosis in Woche 17 berechnet. Teilnehmer, die vor Woche 17 abbrachen oder denen in Woche 17 keine Mircera-Dosis verabreicht wurde, besuchten dies aufgrund von die geltenden Dosisanpassungsregeln wurden von der Berechnung des Verhältnisses ausgeschlossen.
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Woche 1, Woche 17
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach Schweregrad, bewertet nach dem höchsten Toxizitätsgrad der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: Baseline bis Woche 45
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Ein unerwünschtes Ereignis ist jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob sie als mit dem Arzneimittel, einer neuen Krankheit oder einer Verschlimmerung einer bestehenden Krankheit in Zusammenhang stehend betrachtet wird (eine Verschlechterung des Charakters, der Häufigkeit oder Schwere eines bekannten Zustands), das Wiederauftreten eines intermittierenden medizinischen Zustands oder eine Verschlechterung eines Laborwerts oder eines anderen klinischen Tests.
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Baseline bis Woche 45
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Bioverfügbarkeit (F) von Mircera bei pädiatrischen Teilnehmern basierend auf dem Populations-PK-Modell
Zeitfenster: Vordosierung in Woche 1, 9, 17; Post-Dosis in Woche 3, Woche 19 und zusätzliche Probe, die zwischen 24 Stunden und 5 Tagen nach Belieben des Teilnehmers entnommen wird
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Die Bioverfügbarkeit (F) ist definiert als der Prozentsatz des verabreichten Medikaments, der den systemischen Kreislauf erreicht.
Für Mircera wurde ein Populations-PK-Modell entwickelt, das pädiatrische Daten angemessen beschreibt: ein 1-Kompartiment-Modell mit Absorptions- und Eliminationsprozessen erster Ordnung.
Die Bioverfügbarkeit (F) wurde unter Verwendung aller unter Zeitrahmen aufgelisteten Datenpunkte unter Verwendung des Populations-PK-Modells geschätzt.
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Vordosierung in Woche 1, 9, 17; Post-Dosis in Woche 3, Woche 19 und zusätzliche Probe, die zwischen 24 Stunden und 5 Tagen nach Belieben des Teilnehmers entnommen wird
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
3. August 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
19. Juli 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
19. Juli 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. April 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Mai 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. Juni 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
7. März 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. März 2022
Zuletzt verifiziert
1. März 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NH19708
- 2016-004779-39 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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