Léčba RP a LCA primární transplantací RPE
7. srpna 2018 aktualizováno: Eyecure Therapeutics Inc.
Léčba retinitis Pigmentosa a Leberovy kongenitální amaurózy transplantací primárních retinálních pigmentových epiteliálních buněk
Studie časné fáze I bezpečnosti a předběžné účinnosti lidských primárních retinálních pigmentových epiteliálních (HuRPE) buněk Subretinální transplantace u pacientů s retinitis Pigmentosa (RP) a Leberovou kongenitální amaurózou (LCA)
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína
- Nábor
- Beijing Tongren Hospital
-
Kontakt:
- Jingxue Zhang, Dr
- Telefonní číslo: 18610772626
- E-mail: jingxuezh@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika RP nebo LCA;
- Experimentální oko s nejlépe korigovanou zrakovou ostrostí (BCVA) ne více než 35 písmen nebo zorným polem menším než 10 stupňů;
- Pacient rozumí a podepíše formulář souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Běžné krevní vyšetření je abnormální (hemoglobin < 10 gm/dl; počet krevních destiček < 100 k/mm³; počet neutrofilů < 1000/mm³)
- Biochemie krve je abnormální (ALT／AST>1,5; kreatinin > 1,3 mg/dl)
- Experimentální oko má atrofii zrakového nervu způsobenou glaukomem
- Experimentální oko má odchlípení sítnice nebo podstoupilo operaci odchlípení sítnice.
- Pacienti s uveitidou a jinou endoftalmitidou
- Pacienti s jiným očním onemocněním ovlivňujícím zrak.
- Pacienti se v posledních 6 měsících účastnili klinické studie očního nebo systémového užívání léků.
- Pacienti s anamnézou maligního karcinomu (kromě resekovaného bazaliomu a spinocelulárního karcinomu).
- Pacienti s anamnézou infarktu myokardu
- Pacient s cukrovkou
- Pacient s Parkinsonovou chorobou nebo Alzheimerovou chorobou
- Pacienti jsou léčeni imunosupresivy (kromě intermitentní léčby nízkými dávkami kortikosteroidů).
- Pacienti s jiným zdravotním stavem, který omezuje compliance a bezpečnost pacientů nebo ovlivňuje výsledky experimentu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: skupina s nízkou dávkou
300 000 buněk HuRPE
|
HuRPE bude transplantován certifikovaným vitreoretinálním chirurgem, který bude aplikován do subretinálního prostoru experimentálního oka standardním chirurgickým přístupem.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: skupina se střední dávkou
500 000 buněk HuRPE
|
HuRPE bude transplantován certifikovaným vitreoretinálním chirurgem, který bude aplikován do subretinálního prostoru experimentálního oka standardním chirurgickým přístupem.
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: skupina s vysokou dávkou
1 000 000 buněk HuRPE
|
HuRPE bude transplantován certifikovaným vitreoretinálním chirurgem, který bude aplikován do subretinálního prostoru experimentálního oka standardním chirurgickým přístupem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ningli Wang, Beijing Tongren Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (OČEKÁVANÝ)
1. srpna 2018
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
31. prosince 2019
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
31. března 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. června 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2018
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
21. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
9. srpna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. srpna 2018
Naposledy ověřeno
1. června 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TR-RPE-RP/LCA
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .