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Behandlung von RP und LCA durch primäre RPE-Transplantation

7. August 2018 aktualisiert von: Eyecure Therapeutics Inc.

Behandlung von Retinitis Pigmentosa und kongenitaler Leberamaurose durch primäre Transplantation retinaler Pigmentepithelzellen

Frühe Phase-I-Studie zur Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit der subretinalen Transplantation primärer retinaler Pigmentepithelzellen (HuRPE) beim Menschen bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa (RP) und kongenitaler Leber-Amaurose (LCA).

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Tongren Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von RP oder LCA;
  2. Experimentelles Auge mit bestkorrigierter Sehschärfe (BCVA) von nicht mehr als 35 Buchstaben oder Gesichtsfeld von weniger als 10 Grad;
  3. Der Patient versteht und unterschreibt die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. Die routinemäßige Blutuntersuchung ist anormal (Hämoglobin < 10 g/dl; Blutplättchenzahl < 100.000/mm³; Neutrophilenzahl < 1000/mm³)
  2. Die Blutbiochemie ist anormal (ALT/AST>1,5; Kreatinin > 1,3 mg/dl)
  3. Das experimentelle Auge hat eine durch Glaukom verursachte Sehnervenatrophie
  4. Das experimentelle Auge hat eine Netzhautablösung oder wurde einer Netzhautablösung unterzogen.
  5. Patienten mit Uveitis und anderer Endophthalmitis
  6. Patienten mit anderen Augenerkrankungen, die das Sehvermögen beeinträchtigen.
  7. Die Patienten haben in den letzten 6 Monaten an einer klinischen Studie zum okulären oder systemischen Drogenkonsum teilgenommen.
  8. Patienten mit bösartigem Krebs in der Vorgeschichte (außer reseziertem Basalzellkarzinom und Plattenepithelkarzinom).
  9. Patienten mit Myokardinfarkt in der Krankengeschichte
  10. Patient mit Diabetes
  11. Patient mit Parkinson-Krankheit oder Alzheimer-Krankheit
  12. Die Patienten werden mit Immunsuppressiva behandelt (mit Ausnahme der intermittierenden Behandlung mit niedrig dosierten Kortikosteroiden).
  13. Patienten mit anderen Erkrankungen, die die Compliance und Sicherheit der Patienten einschränken oder die Versuchsergebnisse beeinflussen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: niedrig dosierte Gruppe
300.000 HuRPE-Zellen
HuRPE wird von einem zertifizierten vitreoretinalen Chirurgen transplantiert, der durch einen standardmäßigen chirurgischen Ansatz in den subretinalen Raum des experimentellen Auges verabreicht wird.
EXPERIMENTAL: mittlere Dosisgruppe
500.000 HuRPE-Zellen
HuRPE wird von einem zertifizierten vitreoretinalen Chirurgen transplantiert, der durch einen standardmäßigen chirurgischen Ansatz in den subretinalen Raum des experimentellen Auges verabreicht wird.
EXPERIMENTAL: Gruppe mit hoher Dosis
1.000.000 HuRPE-Zellen
HuRPE wird von einem zertifizierten vitreoretinalen Chirurgen transplantiert, der durch einen standardmäßigen chirurgischen Ansatz in den subretinalen Raum des experimentellen Auges verabreicht wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Ningli Wang, Beijing Tongren Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

1. August 2018

Primärer Abschluss (ERWARTET)

31. Dezember 2019

Studienabschluss (ERWARTET)

31. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

9. August 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Leber angeborene Amaurose, Retinitis pigmentosa

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