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Trattamento di RP e LCA mediante trapianto primario di RPE

7 agosto 2018 aggiornato da: Eyecure Therapeutics Inc.

Trattamento della retinite pigmentosa e dell'amaurosi congenita di Leber mediante trapianto di cellule epiteliali del pigmento retinico primario

Studio iniziale di fase I sulla sicurezza e l'efficacia preliminare del trapianto subretinico di cellule epiteliali del pigmento retinico primario umano (HuRPE) nei pazienti con retinite pigmentosa (RP) e amaurosi congenita di Leber (LCA)

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Tongren Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di RP o LCA;
  2. Occhio sperimentale con acuità visiva corretta (BCVA) non superiore a 35 lettere o campo visivo inferiore a 10 gradi;
  3. Il paziente comprende e firma il modulo di consenso.

Criteri di esclusione:

  1. L'esame di routine del sangue è anormale (emoglobina <10gm/dL; conta piastrinica <100k/mm³; conta dei neutrofili<1000/mm³)
  2. La biochimica del sangue è anormale (ALT/AST>1,5; creatinina> 1,3 mg/dL)
  3. L'occhio sperimentale ha un'atrofia del nervo ottico causata dal glaucoma
  4. L'occhio sperimentale ha un distacco di retina o ha subito un intervento chirurgico di distacco di retina.
  5. Pazienti con uveite e altre endoftalmiti
  6. Pazienti con altre malattie oculari che colpiscono la vista.
  7. I pazienti hanno partecipato a uno studio clinico sull'uso di droghe oculari o sistemiche negli ultimi 6 mesi.
  8. Pazienti con anamnesi di cancro maligno (ad eccezione del carcinoma basocellulare e del carcinoma a cellule squamose resecati).
  9. Pazienti con anamnesi di infarto del miocardio
  10. Paziente con diabete
  11. Paziente con morbo di Parkinson o morbo di Alzheimer
  12. I pazienti sono in trattamento con agenti immunosoppressori (tranne il trattamento intermittente con corticosteroidi a basso dosaggio).
  13. Pazienti con altre condizioni mediche che limitano la compliance e la sicurezza dei pazienti o influenzano i risultati sperimentali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: gruppo a basso dosaggio
300.000 cellule HuRPE
HuRPE sarà trapiantato da un chirurgo vitreoretinico certificato, che verrà somministrato nello spazio sottoretinico dell'occhio sperimentale attraverso un approccio chirurgico standard.
SPERIMENTALE: gruppo di dose media
500.000 cellule HuRPE
HuRPE sarà trapiantato da un chirurgo vitreoretinico certificato, che verrà somministrato nello spazio sottoretinico dell'occhio sperimentale attraverso un approccio chirurgico standard.
SPERIMENTALE: gruppo ad alto dosaggio
1.000.000 di cellule HuRPE
HuRPE sarà trapiantato da un chirurgo vitreoretinico certificato, che verrà somministrato nello spazio sottoretinico dell'occhio sperimentale attraverso un approccio chirurgico standard.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Collaboratori

Investigatori

  • Investigatore principale: Ningli Wang, Beijing Tongren Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 agosto 2018

Completamento primario (ANTICIPATO)

31 dicembre 2019

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

21 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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