- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03566147
Behandling av RP og LCA ved primær RPE-transplantasjon
7. august 2018 oppdatert av: Eyecure Therapeutics Inc.
Behandling av Retinitis Pigmentosa og Leber Congenital Amaurosis ved primær Retinal Pigment Epitelcelle Transplantation
Tidlig fase I-studie av sikkerheten og den foreløpige effekten av humane primære retinalpigmentepitelceller (HuRPE) subretinal transplantasjon hos pasienter med retinitis Pigmentosa (RP) og Leber Congenital Amaurosis (LCA)
Studieoversikt
Status
Ukjent
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Rekruttering
- Beijing Tongren Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jingxue Zhang, Dr
- Telefonnummer: 18610772626
- E-post: jingxuezh@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av RP eller LCA;
- Eksperimentelt øye med best korrigert synsskarphet (BCVA) på ikke mer enn 35 bokstaver eller synsfelt på mindre enn 10 grader;
- Pasienten forstår og signerer samtykkeskjemaet.
Ekskluderingskriterier:
- Blodrutineundersøkelse er unormal (hemoglobin<10gm/dL; blodplateantall <100k/mm³; nøytrofiltall<1000/mm³)
- Blodbiokjemi er unormal (ALT/AST>1,5; kreatinin>1,3 mg/dL)
- Eksperimentelt øye har synsnerveatrofi forårsaket av glaukom
- Eksperimentelt øye har netthinneløsning, eller har fått netthinneløsning.
- Pasienter med uveitt og annen endoftalmitt
- Pasienter med annen øyesykdom som påvirker synet.
- Pasienter har deltatt i kliniske studier av okulær eller systemisk legemiddelbruk de siste 6 månedene.
- Pasienter med sykehistorie med ondartet kreft (unntatt reseksjonert basalcellekarsinom og plateepitelkarsinom).
- Pasienter med medisinsk historie med hjerteinfarkt
- Pasient med diabetes
- Pasient med Parkinsons sykdom eller Alzheimers sykdom
- Pasienter er under behandling med immunsuppressivt middel (unntatt intermitterende, lavdose kortikosteroidbehandling).
- Pasienter med andre medisinske tilstander som begrenser etterlevelsen og sikkerheten til pasienter, eller påvirker eksperimentelle resultater.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: lavdosegruppe
300 000 HuRPE-celler
|
HuRPE vil bli transplantert av en styresertifisert vitreoretinal kirurg, som vil bli administrert inn i det subretinale rommet til eksperimentelt øye gjennom en standard kirurgisk tilnærming.
|
EKSPERIMENTELL: mellomdosegruppe
500 000 HuRPE-celler
|
HuRPE vil bli transplantert av en styresertifisert vitreoretinal kirurg, som vil bli administrert inn i det subretinale rommet til eksperimentelt øye gjennom en standard kirurgisk tilnærming.
|
EKSPERIMENTELL: høy dose gruppe
1 000 000 HuRPE-celler
|
HuRPE vil bli transplantert av en styresertifisert vitreoretinal kirurg, som vil bli administrert inn i det subretinale rommet til eksperimentelt øye gjennom en standard kirurgisk tilnærming.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ningli Wang, Beijing Tongren Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FORVENTES)
1. august 2018
Primær fullføring (FORVENTES)
31. desember 2019
Studiet fullført (FORVENTES)
31. mars 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juni 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juni 2018
Først lagt ut (FAKTISKE)
21. juni 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
9. august 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2018
Sist bekreftet
1. juni 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TR-RPE-RP/LCA
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Leber medfødt amaurose, retinitis Pigmentosa
-
QLT Inc.FullførtLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Forente stater, Canada, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
QLT Inc.FullførtLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Canada, Forente stater, Tyskland, Nederland, Storbritannia
-
QLT Inc.FullførtLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Forente stater, Canada, Danmark, Tyskland, Nederland, Sveits, Storbritannia
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedFullførtØyesykdommer | Retinale sykdommer | Øyesykdommer, arvelig | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Forente stater, Storbritannia
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMetabolsk sykdom | Purin-Pyrimidin-metabolisme | AICDA, OMIM *605257, immunsvikt med hyper-IgM, type 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grunn av UMPH1-mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaksial... og andre forholdForente stater