Prospektivní pilotní studie identifikující klinicky relevantní biologické cíle pro lékařskou terapii
18. března 2026 aktualizováno: University of Colorado, Denver
Pokrok v léčbě dětského kraniofaryngiomu: Prospektivní pilotní studie identifikující klinicky relevantní biologické cíle pro lékařskou terapii
Nová data naznačují, že současná léčba dětského adamantinomatózního kraniofaryngiomu (CPA) nemusí být tak účinná, jak by mohla být.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Současné léčebné režimy pro pediatrickou CPA jsou omezeny na chirurgii a radiační terapii.
Tato pilotní studie se snaží identifikovat biologicky racionální terapeutika pro lékařskou léčbu adamantinomatózní CPA potvrzením nadměrné exprese specifických molekul.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
250
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 21 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace, která bude zařazena do této studie, budou děti ve věku 0 až 21 let s vysokým předoperačním podezřením na kraniofaryngiom.
Studijní populace bude vybrána z klinik 10 členských institucí POETIC a vybraných dalších institucí ošetřujícími lékaři.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 0-21 let.
- Pacienti s diagnózou nebo klinickým podezřením na kraniofaryngiom, u kterých bude plánovaná klinická léčba zahrnovat odběr vzorků tkáně.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, u kterých konečná patologie nevykazuje adamantinomatózní kraniofaryngiom
- Pacienti, u kterých není získán/dostupný vzorek tkáně
- Pacienti starší 21 let.
- Pacienti, kteří se rozhodnou neúčastnit se
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pediatrie s nádory
Pediatrové, kteří mají vzorek nádoru, u kterého je podezření, že jde o kraniofaryngiom, ale je považován za nadbytečný pro klinickou péči o pacienta (např.
patologická diagnóza).
|
Pokud je k dispozici, vzorek bude odebrán z nádoru a nebude zahrnovat části pouzdra nádoru.
Pokud nádor obsahuje cystu, bude odebrán vzorek tekutiny z cysty, pokud je k dispozici.
U každého vzorku nádoru bude také odebrán doprovodný vzorek krve, který by byl jinak zlikvidován běžnou klinickou praxí na operačním sále.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikace potenciálních terapeutických cílů
Časové okno: Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
Výzkumníci identifikují potenciální terapeutické cíle prostřednictvím exprese mRNA.
|
Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
|
Identifikace potenciálních terapeutických cílů
Časové okno: Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
Výzkumníci identifikují potenciální terapeutické cíle pomocí mikročipové analýzy.
|
Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
|
Identifikace potenciálních terapeutických cílů
Časové okno: Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
Vyšetřovatelé identifikují potenciální terapeutické cíle imunohistochemicky.
|
Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
|
Identifikace potenciálních terapeutických cílů
Časové okno: Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
Výzkumníci identifikují potenciální terapeutické cíle pomocí kvantitativní PCR.
|
Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
|
Identifikace potenciálních terapeutických cílů
Časové okno: Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
Vyšetřovatelé také provedou imunobarvení na beta-catenin a použijí analýzu DNA SNaPshot k určení, které části nádoru jsou zodpovědné za pozorované genové podpisy.
|
Začátek studia do konce studia, do 1 roku.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití
Časové okno: Začátek studia do 21 let nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve.
|
Doba, po kterou pacient přežívá s nemocí nebo bez ní.
|
Začátek studia do 21 let nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve.
|
|
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Začátek studia do 21 let nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve.
|
Doba, po kterou pacient přežije, aniž by pokročila nemoc.
|
Začátek studia do 21 let nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve.
|
|
Posouzení vizuálního deficitu
Časové okno: 6 a 12 měsíců po odebrání vzorku.
|
S ohledem na zrakové deficity budou vyšetřovatelé porovnávat míru funkční slepoty, jednostranné slepoty a deficitu zorného pole.
|
6 a 12 měsíců po odebrání vzorku.
|
|
Hodnocení funkce hypofýzy
Časové okno: 6 a 12 měsíců po odebrání vzorku.
|
Pokud jde o funkci hypofýzy, vyšetřovatelé posoudí pacienty na základě zhoršení kvality života, které je spojeno s jejich dysfunkcí. Hodnocení bude rozděleno do 4 skupin:
|
6 a 12 měsíců po odebrání vzorku.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. března 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
2. února 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. července 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. července 2018
První zveřejněno (Aktuální)
1. srpna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 14-0426.cc
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .