Estudio piloto prospectivo que identifica objetivos biológicos clínicamente relevantes para la terapia médica
26 de febrero de 2024 actualizado por: University of Colorado, Denver
Avance del tratamiento para el craneofaringioma pediátrico: estudio piloto prospectivo que identifica objetivos biológicos clínicamente relevantes para la terapia médica
Los nuevos datos sugieren que el tratamiento actual para el craneofaringioma adamantinomatoso (CPA) pediátrico puede no ser tan efectivo como podría ser.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los regímenes de tratamiento actuales para la CPA pediátrica se limitan a la cirugía y la radioterapia.
Este estudio piloto busca identificar terapias biológicamente racionales para el tratamiento médico de la CPA adamantinomatosa mediante la confirmación de la sobreexpresión de moléculas específicas.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
250
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población que se inscribirá en este estudio serán niños de 0 a 21 años de edad con una alta sospecha preoperatoria de craneofaringioma.
La población del estudio se seleccionará de las clínicas en las 10 instituciones miembros de POETIC y las instituciones adicionales seleccionadas por los médicos tratantes.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes entre 0-21 años de edad.
- Pacientes con diagnóstico o sospecha clínica de craneofaringioma en los que el manejo clínico planificado incluirá la toma de muestras de tejido.
Criterio de exclusión:
- Pacientes en quienes la patología final no demuestra craneofaringioma adamantinomatoso
- Pacientes en los que no se obtiene/disponible una muestra de tejido
- Pacientes mayores de 21 años.
- Pacientes que deciden no participar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pediatría con Tumores
Los pediátricos que tienen una muestra de tumor que se sospecha que es un craneofaringioma, pero se considera superflua para la atención clínica del paciente (p.
diagnóstico patológico).
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Si está disponible, la muestra se tomará del interior del tumor y no incluirá porciones de la cápsula del tumor.
Si el tumor incluye un quiste, se tomará una muestra del líquido del quiste, si está disponible.
Para cada muestra de tumor, también se recolectará una muestra complementaria de sangre que, de lo contrario, se eliminaría mediante la práctica clínica habitual en el quirófano.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Identificación de posibles dianas terapéuticas
Periodo de tiempo: Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Los investigadores identificarán objetivos terapéuticos potenciales a través de la expresión de ARNm.
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Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Identificación de posibles dianas terapéuticas
Periodo de tiempo: Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Los investigadores identificarán objetivos terapéuticos potenciales a través del análisis de micromatrices.
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Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Identificación de posibles dianas terapéuticas
Periodo de tiempo: Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Los investigadores identificarán posibles dianas terapéuticas inmunohistoquímicas.
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Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Identificación de posibles dianas terapéuticas
Periodo de tiempo: Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Los investigadores identificarán objetivos terapéuticos potenciales a través de PCR cuantitativa.
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Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Identificación de posibles dianas terapéuticas
Periodo de tiempo: Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Los investigadores también realizarán inmunotinción para beta-catenina y utilizarán análisis de ADN SNaPshot para determinar qué partes del tumor son responsables de las firmas genéticas observadas.
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Comienzo del estudio hasta el final del estudio, hasta 1 año.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia
Periodo de tiempo: Inicio de estudios hasta los 21 años o fallecimiento, lo que ocurra primero.
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La cantidad de tiempo que el paciente sobrevive con o sin la enfermedad.
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Inicio de estudios hasta los 21 años o fallecimiento, lo que ocurra primero.
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Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Inicio de estudios hasta los 21 años o fallecimiento, lo que ocurra primero.
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La cantidad de tiempo que el paciente sobrevive sin avance de la enfermedad.
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Inicio de estudios hasta los 21 años o fallecimiento, lo que ocurra primero.
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Evaluación del déficit visual
Periodo de tiempo: A los 6 y 12 meses se tomó la muestra del espécimen.
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Con respecto a los déficits visuales, los investigadores compararán las tasas de ceguera funcional, ceguera unilateral y déficit del campo visual.
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A los 6 y 12 meses se tomó la muestra del espécimen.
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Evaluación de la función pituitaria
Periodo de tiempo: A los 6 y 12 meses se tomó la muestra del espécimen.
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Con respecto a la función pituitaria, los investigadores evaluarán a los pacientes en función del deterioro de la calidad de vida asociado con su disfunción. La evaluación se dividirá en 4 grupos:
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A los 6 y 12 meses se tomó la muestra del espécimen.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de marzo de 2019
Finalización primaria (Estimado)
2 de febrero de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de julio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
1 de agosto de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 14-0426.cc
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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