Проспективное пилотное исследование по выявлению клинически значимых биологических мишеней для медикаментозной терапии
26 февраля 2024 г. обновлено: University of Colorado, Denver
Совершенствование лечения краниофарингиомы у детей: проспективное пилотное исследование, определяющее клинически значимые биологические мишени для медикаментозной терапии
Новые данные свидетельствуют о том, что нынешнее лечение адамантиноматозной краниофарингиомы (CPA) у детей может быть не столь эффективным, как могло бы быть.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Современные схемы лечения сердечно-сосудистых заболеваний у детей ограничиваются хирургическим вмешательством и лучевой терапией.
Это пилотное исследование направлено на выявление биологически рациональных терапевтических средств для лечения адамантиноматозной ХПА путем подтверждения сверхэкспрессии специфических молекул.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
250
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Популяция, которая будет включена в это исследование, будет состоять из детей в возрасте от 0 до 21 года с высоким предоперационным подозрением на краниофарингиому.
Исследуемая популяция будет отобрана из клиник 10 учреждений-членов POETIC, а лечащие врачи отберут дополнительные учреждения.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте от 0 до 21 года.
- Пациенты с диагнозом или клиническим подозрением на краниофарингиому, у которых плановое клиническое ведение будет включать взятие проб тканей.
Критерий исключения:
- Пациенты, у которых окончательная патология не демонстрирует адамантиноматозную краниофарингиому
- Пациенты, у которых образец ткани не получен/не доступен
- Пациенты старше 21 года.
- Пациенты, решившие не участвовать
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Педиатрия с опухолями
Педиатры, у которых имеется образец опухоли, предположительно являющийся краниофарингиомой, но который считается излишним для оказания клинической помощи пациенту (например,
патологоанатомический диагноз).
|
Если возможно, образец будет взят из опухоли, а не из частей капсулы опухоли.
Если опухоль включает кисту, при ее наличии будет взят образец жидкости из кисты.
Для каждого образца опухоли также будет взят сопутствующий образец крови, который в противном случае был бы утилизирован в соответствии с обычной клинической практикой в операционной.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Идентификация потенциальных терапевтических целей
Временное ограничение: От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
Исследователи будут определять потенциальные терапевтические мишени посредством экспрессии мРНК.
|
От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
|
Идентификация потенциальных терапевтических целей
Временное ограничение: От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
Исследователи определят потенциальные терапевтические мишени с помощью анализа микрочипов.
|
От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
|
Идентификация потенциальных терапевтических целей
Временное ограничение: От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
Исследователи определят потенциальные терапевтические мишени с помощью иммуногистохимии.
|
От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
|
Идентификация потенциальных терапевтических целей
Временное ограничение: От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
Исследователи определят потенциальные терапевтические мишени с помощью количественной ПЦР.
|
От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
|
Идентификация потенциальных терапевтических целей
Временное ограничение: От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
Исследователи также проведут иммунное окрашивание на бета-катенин и используют анализ ДНК SNaPshot, чтобы определить, какие части опухоли ответственны за наблюдаемые сигнатуры генов.
|
От начала обучения до окончания обучения, до 1 года.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание
Временное ограничение: Начало учебы до 21 года или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше.
|
Количество времени, в течение которого пациент выживает с болезнью или без нее.
|
Начало учебы до 21 года или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше.
|
|
Выживание без прогрессии (PFS)
Временное ограничение: Начало учебы до 21 года или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше.
|
Количество времени, в течение которого пациент выживает без прогрессирования заболевания.
|
Начало учебы до 21 года или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше.
|
|
Оценка визуального дефицита
Временное ограничение: Через 6 и 12 месяцев после взятия пробы.
|
Что касается дефицита зрения, исследователи будут сравнивать показатели функциональной слепоты, односторонней слепоты и дефицита поля зрения.
|
Через 6 и 12 месяцев после взятия пробы.
|
|
Оценка функции гипофиза
Временное ограничение: Через 6 и 12 месяцев после взятия пробы.
|
Что касается функции гипофиза, исследователи будут оценивать пациентов на основе ухудшения качества жизни, связанного с их дисфункцией. Оценка будет разделена на 4 группы:
|
Через 6 и 12 месяцев после взятия пробы.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 марта 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
2 февраля 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 июля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 июля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Новообразования по локализации
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Нейроэктодермальные опухоли
- Новообразования, зародышевые клетки и эмбриональные
- Новообразования, нервная ткань
- Заболевания костей
- Костные новообразования
- Краниофарингиома
- Адамантинома
Другие идентификационные номера исследования
- 14-0426.cc
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .