Studio pilota prospettico che identifica bersagli biologici clinicamente rilevanti per la terapia medica
18 marzo 2026 aggiornato da: University of Colorado, Denver
Trattamento avanzato per il craniofaringioma pediatrico: studio pilota prospettico che identifica bersagli biologici clinicamente rilevanti per la terapia medica
Nuovi dati suggeriscono che l'attuale trattamento per il craniofaringioma adamantinomatoso pediatrico (CPA) potrebbe non essere così efficace come potrebbe essere.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli attuali regimi terapeutici per la CPA pediatrica sono limitati alla chirurgia e alla radioterapia.
Questo studio pilota cerca di identificare terapie biologicamente razionali per il trattamento medico del CPA adamantinomatoso confermando la sovraespressione di molecole specifiche.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
250
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione da arruolare in questo studio sarà costituita da bambini di età compresa tra 0 e 21 anni con un alto sospetto preoperatorio di craniofaringioma.
La popolazione dello studio sarà selezionata dalle cliniche presso le 10 istituzioni membri POETIC e selezionate istituzioni aggiuntive dai medici curanti.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 0 e 21 anni.
- Pazienti con diagnosi o sospetto clinico di craniofaringioma in cui la gestione clinica pianificata includerà il campionamento dei tessuti.
Criteri di esclusione:
- Pazienti in cui la patologia finale non dimostra craniofaringioma adamantinomatoso
- Pazienti in cui il campione di tessuto non è ottenuto/disponibile
- Pazienti di età superiore a 21 anni.
- Pazienti che scelgono di non partecipare
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pediatria con tumori
Pediatri che hanno un campione di tumore che si sospetta essere craniofaringioma, ma è ritenuto superfluo per la cura clinica del paziente (ad es.
diagnosi patologica).
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Se disponibile, il campione verrà prelevato dall'interno del tumore e non includerà parti della capsula tumorale.
Se il tumore include una cisti, il fluido dalla cisti verrà campionato se disponibile.
Per ogni campione di tumore verrà raccolto anche un campione di sangue complementare che altrimenti verrebbe smaltito attraverso la normale pratica clinica in sala operatoria.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Identificazione di potenziali bersagli terapeutici
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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I ricercatori identificheranno potenziali bersagli terapeutici attraverso l'espressione dell'mRNA.
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Identificazione di potenziali bersagli terapeutici
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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I ricercatori identificheranno potenziali bersagli terapeutici attraverso l'analisi dei microarray.
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Identificazione di potenziali bersagli terapeutici
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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I ricercatori identificheranno potenziali bersagli terapeutici immunoistochimici.
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Identificazione di potenziali bersagli terapeutici
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Gli investigatori identificheranno potenziali bersagli terapeutici attraverso la PCR quantitativa.
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Identificazione di potenziali bersagli terapeutici
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Gli investigatori eseguiranno anche l'immunocolorazione per la beta-catenina e utilizzeranno l'analisi del DNA SNaPshot per determinare quali parti del tumore sono responsabili delle firme geniche osservate.
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Dall'inizio dello studio alla fine dello studio, fino a 1 anno.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza
Lasso di tempo: Inizio dello studio fino all'età di 21 anni o morte, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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La quantità di tempo in cui il paziente sopravvive con o senza la malattia.
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Inizio dello studio fino all'età di 21 anni o morte, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Inizio dello studio fino all'età di 21 anni o morte, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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La quantità di tempo in cui il paziente sopravvive senza l'avanzamento della malattia.
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Inizio dello studio fino all'età di 21 anni o morte, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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Valutazione del deficit visivo
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi dopo il prelievo del campione.
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Per quanto riguarda i deficit visivi, i ricercatori confronteranno i tassi di cecità funzionale, cecità unilaterale e deficit del campo visivo.
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A 6 e 12 mesi dopo il prelievo del campione.
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Valutazione della funzione ipofisaria
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi dopo il prelievo del campione.
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Per quanto riguarda la funzione ipofisaria, i ricercatori valuteranno i pazienti in base alla compromissione della qualità della vita associata alla loro disfunzione. La valutazione sarà suddivisa in 4 gruppi:
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A 6 e 12 mesi dopo il prelievo del campione.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 marzo 2019
Completamento primario (Stimato)
2 febbraio 2030
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 luglio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 luglio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
1 agosto 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 14-0426.cc
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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