Étude pilote prospective identifiant des cibles biologiques cliniquement pertinentes pour la thérapie médicale
18 mars 2026 mis à jour par: University of Colorado, Denver
Faire progresser le traitement du craniopharyngiome pédiatrique : étude pilote prospective identifiant des cibles biologiques cliniquement pertinentes pour la thérapie médicale
De nouvelles données suggèrent que le traitement actuel du craniopharyngiome adamantinomateux pédiatrique (CPA) pourrait ne pas être aussi efficace qu'il pourrait l'être.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les schémas thérapeutiques actuels pour l'APC pédiatrique se limitent à la chirurgie et à la radiothérapie.
Cette étude pilote vise à identifier des thérapeutiques biologiquement rationnelles pour le traitement médical de l'APC adamantinomateuse en confirmant la surexpression de molécules spécifiques.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
250
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population à inscrire dans cette étude sera les enfants âgés de 0 à 21 ans avec une suspicion préopératoire élevée de craniopharyngiome.
La population à l'étude sera sélectionnée parmi les cliniques des 10 institutions membres de POETIC et des institutions supplémentaires sélectionnées par les cliniciens traitants.
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de 0 à 21 ans.
- Patients avec un diagnostic ou une suspicion clinique de craniopharyngiome chez qui la prise en charge clinique planifiée comprendra un prélèvement de tissus.
Critère d'exclusion:
- Patients chez qui la pathologie finale ne démontre pas de craniopharyngiome adamantinomateux
- Patients chez qui l'échantillon de tissu n'est pas obtenu/disponible
- Patients de plus de 21 ans.
- Patients qui choisissent de ne pas participer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Pédiatrie avec tumeurs
Les pédiatres qui ont un spécimen de tumeur suspecté d'être un craniopharyngiome, mais jugé superflu pour les soins cliniques du patient (par ex.
diagnostic pathologique).
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Si disponible, le spécimen sera prélevé à l'intérieur de la tumeur et n'inclura pas de parties de la capsule tumorale.
Si la tumeur comprend un kyste, le liquide du kyste sera prélevé s'il est disponible.
Pour chaque échantillon de tumeur, un échantillon compagnon de sang qui serait autrement éliminé par la pratique clinique habituelle dans la salle d'opération sera également prélevé.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Identification des cibles thérapeutiques potentielles
Délai: Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Les chercheurs identifieront des cibles thérapeutiques potentielles grâce à l'expression de l'ARNm.
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Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Identification des cibles thérapeutiques potentielles
Délai: Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Les chercheurs identifieront des cibles thérapeutiques potentielles grâce à l'analyse de puces à ADN.
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Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Identification des cibles thérapeutiques potentielles
Délai: Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Les chercheurs identifieront des cibles thérapeutiques potentielles en immunohistochimie.
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Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Identification des cibles thérapeutiques potentielles
Délai: Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Les chercheurs identifieront des cibles thérapeutiques potentielles par PCR quantitative.
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Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Identification des cibles thérapeutiques potentielles
Délai: Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Les enquêteurs effectueront également une immunocoloration pour la bêta-caténine et utiliseront l'analyse ADN SNaPshot pour déterminer quelles parties de la tumeur sont responsables des signatures génétiques observées.
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Du début à la fin des études, jusqu'à 1 an.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie
Délai: Début des études jusqu'à 21 ans ou décès, selon la première éventualité.
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Le temps pendant lequel le patient survit avec ou sans la maladie.
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Début des études jusqu'à 21 ans ou décès, selon la première éventualité.
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Survie sans progression (PFS)
Délai: Début des études jusqu'à 21 ans ou décès, selon la première éventualité.
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La durée pendant laquelle le patient survit sans progression de la maladie.
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Début des études jusqu'à 21 ans ou décès, selon la première éventualité.
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Évaluation du déficit visuel
Délai: À 6 et 12 mois après le prélèvement de l'échantillon.
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En ce qui concerne les déficits visuels, les chercheurs compareront les taux de cécité fonctionnelle, de cécité unilatérale et de déficit du champ visuel.
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À 6 et 12 mois après le prélèvement de l'échantillon.
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Évaluation de la fonction pituitaire
Délai: À 6 et 12 mois après le prélèvement de l'échantillon.
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En ce qui concerne la fonction hypophysaire, les chercheurs évalueront les patients en fonction de l'altération de la qualité de vie associée à leur dysfonctionnement. L'évaluation sera divisée en 4 groupes :
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À 6 et 12 mois après le prélèvement de l'échantillon.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 mars 2019
Achèvement primaire (Estimé)
2 février 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 juillet 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 juillet 2018
Première publication (Réel)
1 août 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 14-0426.cc
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .