Prospektiv pilotstudie som identifiserer klinisk relevante biologiske mål for medisinsk terapi
18. mars 2026 oppdatert av: University of Colorado, Denver
Fremskrittsbehandling for pediatrisk kraniofaryngiom: Prospektiv pilotstudie som identifiserer klinisk relevante biologiske mål for medisinsk terapi
Nye data tyder på at den nåværende behandlingen for pediatrisk adamantinomatøs kraniofaryngiom (CPA) kanskje ikke er så effektiv som den kunne vært.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Gjeldende behandlingsregimer for pediatrisk CPA er begrenset til kirurgi og strålebehandling.
Denne pilotstudien søker å identifisere biologisk rasjonell terapi for medisinsk behandling av adamantinomatøs CPA ved å bekrefte overekspresjon av spesifikke molekyler.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
250
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Populasjonen som skal delta i denne studien vil være barn i alderen 0 til 21 år med høy preoperativ mistanke om kraniofaryngiom.
Studiepopulasjonen vil bli valgt fra klinikkene ved de 10 POETIC medlemsinstitusjonene, og utvalgte tilleggsinstitusjoner av de behandlende klinikerne.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter mellom 0-21 år.
- Pasienter med diagnosen eller klinisk mistanke om kraniofaryngiom hvor planlagt klinisk behandling vil omfatte vevsprøvetaking.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter hvor endelig patologi ikke viser adamantinomatøst kraniofaryngiom
- Pasienter der vevsprøver ikke er tatt/tilgjengelig
- Pasienter over 21 år.
- Pasienter som velger å ikke delta
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pediatri med svulster
Pediatri som har en svulstprøve som mistenkes å være kraniofaryngiom, men som anses som overflødig for den kliniske behandlingen av pasienten (f.
patologisk diagnose).
|
Hvis tilgjengelig, vil prøven bli tatt fra svulsten, og vil ikke inkludere deler av svulstkapselen.
Hvis svulsten inkluderer en cyste, vil væske fra cysten tas hvis tilgjengelig.
For hver svulstprøve vil det også bli samlet inn en ledsagerprøve av blod som ellers ville blitt deponert gjennom vanlig klinisk praksis på operasjonssalen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Identifikasjon av potensielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
Etterforskere vil identifisere potensielle terapeutiske mål gjennom mRNA-ekspresjon.
|
Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
|
Identifikasjon av potensielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
Etterforskere vil identifisere potensielle terapeutiske mål gjennom mikroarray-analyse.
|
Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
|
Identifikasjon av potensielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
Etterforskere vil identifisere potensielle terapeutiske mål immunhistokjemi.
|
Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
|
Identifikasjon av potensielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
Etterforskere vil identifisere potensielle terapeutiske mål gjennom kvantitativ PCR.
|
Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
|
Identifikasjon av potensielle terapeutiske mål
Tidsramme: Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
Etterforskere vil også utføre immunfarging for beta-catenin og bruke DNA SNaPshot-analyse for å bestemme hvilke deler av svulsten som er ansvarlige for observerte gensignaturer.
|
Studiestart til studieslutt, inntil 1 år.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: Studiebegynnelse opp til 21 år eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Hvor lang tid pasienten overlever med eller uten sykdommen.
|
Studiebegynnelse opp til 21 år eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Studiebegynnelse opp til 21 år eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Hvor lang tid pasienten overlever uten utvikling av sykdom.
|
Studiebegynnelse opp til 21 år eller død, avhengig av hva som inntreffer først.
|
|
Vurdering av visuelle underskudd
Tidsramme: 6 og 12 måneder etter at prøven ble tatt.
|
Når det gjelder synsforstyrrelser, vil etterforskere sammenligne frekvensen av funksjonell blindhet, ensidig blindhet og synsfeltmangel.
|
6 og 12 måneder etter at prøven ble tatt.
|
|
Hypofysefunksjonsvurdering
Tidsramme: 6 og 12 måneder etter at prøven ble tatt.
|
Når det gjelder hypofysefunksjon, vil etterforskere vurdere pasienter basert på livskvalitetssvikt som er assosiert med deres funksjonssvikt. Vurderingen vil bli delt inn i 4 grupper:
|
6 og 12 måneder etter at prøven ble tatt.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. mars 2019
Primær fullføring (Antatt)
2. februar 2030
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. juli 2018
Først lagt ut (Faktiske)
1. august 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 14-0426.cc
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .