Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv pilotstudie som identifierar kliniskt relevanta biologiska mål för medicinsk terapi

26 februari 2024 uppdaterad av: University of Colorado, Denver

Avancerad behandling för pediatriskt kraniofaryngiom: Prospektiv pilotstudie som identifierar kliniskt relevanta biologiska mål för medicinsk terapi

Nya data tyder på att den nuvarande behandlingen för pediatriskt adamantinomatös kraniofaryngiom (CPA) kanske inte är så effektiv som den skulle kunna vara.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Nuvarande behandlingsregimer för pediatrisk CPA är begränsade till kirurgi och strålbehandling. Denna pilotstudie syftar till att identifiera biologiskt rationella terapier för medicinsk behandling av adamantinomatös CPA genom att bekräfta överuttrycket av specifika molekyler.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

250

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Den population som ska inkluderas i denna studie kommer att vara barn i åldrarna 0 till 21 år med hög preoperativ misstanke om kraniofaryngiom. Studiepopulationen kommer att väljas från klinikerna vid de 10 POETIC-medlemsinstitutionerna och utvalda ytterligare institutioner av de behandlande klinikerna.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter mellan 0-21 år.
  2. Patienter med diagnos eller klinisk misstanke om kraniofaryngiom hos vilka planerad klinisk behandling kommer att innefatta vävnadsprovtagning.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter hos vilka den slutliga patologin inte uppvisar adamantinomatöst kraniofaryngiom
  2. Patienter hos vilka vävnadsprover inte erhålls/tillgängligt
  3. Patienter över 21 år.
  4. Patienter som väljer att inte delta

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Pediatrik med tumörer
Pediatriker som har ett tumörprov som misstänks vara kraniofaryngiom, men som anses vara överflödigt för den kliniska vården av patienten (t. patologisk diagnos).
Procedur: Tumör- och blodprover
Om det är tillgängligt kommer provet att tas inifrån tumören och inte inkludera delar av tumörkapseln. Om tumören innehåller en cysta, kommer vätska från cystan att tas om tillgänglig. För varje tumörprov kommer också ett följeslag av blod som annars skulle kasseras genom sedvanlig klinisk praxis i operationssalen att samlas in.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiering av potentiella terapeutiska mål
Tidsram: Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Utredarna kommer att identifiera potentiella terapeutiska mål genom mRNA-uttryck.
Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Identifiering av potentiella terapeutiska mål
Tidsram: Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Utredarna kommer att identifiera potentiella terapeutiska mål genom mikroarrayanalys.
Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Identifiering av potentiella terapeutiska mål
Tidsram: Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Utredarna kommer att identifiera potentiella terapeutiska mål immunhistokemi.
Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Identifiering av potentiella terapeutiska mål
Tidsram: Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Utredarna kommer att identifiera potentiella terapeutiska mål genom kvantitativ PCR.
Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Identifiering av potentiella terapeutiska mål
Tidsram: Studiestart till studieslut, upp till 1 år.
Utredarna kommer också att utföra immunfärgning för beta-catenin och använda DNA SNaPshot-analys för att fastställa vilka delar av tumören som är ansvariga för observerade gensignaturer.
Studiestart till studieslut, upp till 1 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad
Tidsram: Studiestart upp till 21 års ålder eller dödsfall, beroende på vad som inträffar först.
Den tid patienten överlever med eller utan sjukdomen.
Studiestart upp till 21 års ålder eller dödsfall, beroende på vad som inträffar först.
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Studiestart upp till 21 års ålder eller dödsfall, beroende på vad som inträffar först.
Den tid patienten överlever utan att sjukdomen utvecklas.
Studiestart upp till 21 års ålder eller dödsfall, beroende på vad som inträffar först.
Bedömning av visuella brister
Tidsram: 6 och 12 månader efter att provet togs.
När det gäller synfel kommer utredarna att jämföra frekvensen av funktionell blindhet, ensidig blindhet och synfältsbrist.
6 och 12 månader efter att provet togs.
Hypofysfunktionsbedömning
Tidsram: 6 och 12 månader efter att provet togs.

När det gäller hypofysfunktion kommer utredarna att bedöma patienter baserat på den livskvalitetsförsämring som är associerad med deras dysfunktion. Bedömningen kommer att delas upp i 4 grupper:

  1. Inget beroende av hormontillskott eller tecken på diabetes insipidus
  2. Beroende av 1 eller 2 hormontillskott utan diabetes insipidus
  3. Förekomsten av diabetes insipidus med eller utan behov av 2 eller färre hormontillskott
  4. Diabetes Insipidus med panhypopituitarism
6 och 12 månader efter att provet togs.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Utredare

  • Huvudutredare: Todd Hankinson, MD, University of Colorado, Denver

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 mars 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

2 februari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2018

Första postat (Faktisk)

1 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-0426.cc

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kraniofaryngiom, barn

Kliniska prövningar på Tumör- och blodprover

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera